近日，據NMPA官網，百深生物科技（上海）有限公司「阿加糖酶α注射用濃溶液」的上市申請（受理號：JXSS1800016）被批準，這意味國內第二款治療法布雷病的藥物正式獲批。
法布雷病（也叫法布里?。┦且环N由X連鎖基因缺陷造成的罕見遺傳性疾病，其發(fā)病機制是因患者體內α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代謝障礙，導致α-半乳糖苷酶分解溶酶體中的特定脂肪分子globotriaosylceramide (GL-3)在某些細胞內蓄積，引起腎 臟、心臟、神經系統(tǒng)及皮膚在內的身體特定部位受損。目前該病已于2018年被收錄于國家第一批罕見病目錄。
國外報道法布雷病的人群發(fā)病率為 1/476000～1/117000，而國內尚無人群發(fā)病率統(tǒng)計數據，但有報道稱在終末期腎衰透析患者中法布雷病的患病率為 0.12%。目前法布雷病的治療可分為對癥治療和酶替代治療，其中酶替代治療通過補充患者體內缺乏的酶，使脂質代謝保持正常，改善患者的癥狀、阻止疾病的進展。
目前全球已獲批的酶替代療法藥物僅有2個，分別是shire公司的阿加糖酶α、Genzyme公司的阿加糖酶β，而且2016年EMA還批準了一款法布雷病口服精準藥物--migalastat（商品名Galafold），該藥通過選擇性地與酶結合而作為突變體α-半乳糖苷酶的藥理學分子伴侶，增加其穩(wěn)定性并且能幫助酶折疊成正確的三維形狀，提高α-半乳糖苷酶的活性，達到治療作用。
在國內，法布雷病一直處于一種無藥可醫(yī)的狀態(tài)，直至去年12月，NMPA才批準第一款治療法布雷病毒的酶替代藥物--Genzyme公司的阿加糖酶β，用于治療8歲以上的法布雷病兒童和青少年以及法布雷病成人患者。
阿加糖酶α（商品名：Replagal ）是夏爾（武田）開發(fā)的一款酶替代療法，于2001年3月獲得歐盟批準，據公司財報2018年該藥的銷售額為4.9億美元。
在國內，阿加糖酶α在2019年5月被《第二批臨床急需境外新藥名單》，不過其上市申請早已于2018年8月被CDE受理，且被納入優(yōu)先審評范圍。
關于百深藥業(yè)
百深生物（Balxata）是美國百特（Baxter）國際在2015年拆分出來的生物研發(fā)型企業(yè)，專注于血友病、免疫缺陷等疾病領域，并不斷追求創(chuàng)新，開發(fā)適用于罕見且治療不足的血液疾病、腫瘤疾病及免疫系統(tǒng)疾病的療法。2016年因Balxata被Shire，百深生物也成為Shire的一部分。而且值得一提的是，后來武田制藥花費620億美元收購了Shire。
目前，據insight數據庫，百深生物還有2款藥物處于上市申請階段，即拉那蘆人單抗注射液、注射用維拉西酶α和阿加糖酶α注射用濃溶液。其中維拉西酶α是一種水解性溶酶體特異性葡萄糖腦苷脂酶，于2010年2月被FDA批準用于兒童和成人的1型戈謝病的長期酶替代治療。拉那蘆人單抗是一種可特異性結合并抑制血漿激肽釋放酶的單克隆抗體藥物，已于2018年8月被FDA批準用于12歲及以上遺傳性血管性水腫患者，用來預防血管性水腫發(fā)作。
參考資料：
[1]insight數據庫
[2]NMPA、CDE官網
[3]百深生物官網
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