總部位于圣地亞哥的Retrophin正以9000萬美元的現(xiàn)金收購Orphan Technologies。Orphan公司擁有尚處研究階段的新型酶替代療法OT-58，根據(jù)OT-58在美國和歐洲的未來潛在凈銷售量，Orphan Technologies將有資格獲得高達4.27億美元的里程碑付款以及中等單位數(shù)增長的特許權使用費。如果獲得小兒罕見病的授權，則還可能會有額外的里程碑付款。
該交易還包括一項圍繞Orphan公司的臨床前化合物OT-15的業(yè)務剝離，OT-15針對的是一種罕見的常染色體隱性線粒體疾病——線粒體神經(jīng)胃腸道腦病綜合征。
目前，OT-58正處于臨床I / II研發(fā)試驗階段，主要用于治療一種罕見的代謝異常疾病--同型半胱氨酸尿癥（Homocystinuria, HCU），臨床表現(xiàn)主要以血漿同型半胱氨酸水平升高為標志，這會導致危及生命的血栓事件，例如：中風和心臟病發(fā)作、眼部晶狀體異位、骨骼發(fā)育遲緩異常，四肢手指異常伸張，并可發(fā)生骨質(zhì)疏松癥及其他并發(fā)癥等。目前，唯一的治療方法是嚴格的飲食控制，限制低蛋氨酸攝入，以及補充維生素B6和三甲基甘氨酸，但通常效果不佳。
對HCU治療過程中，圍繞降低單個代謝物和同型半胱氨酸的濃度，而不至于影響到下游代謝產(chǎn)物的進一步變化。沿著這些下游代謝產(chǎn)物可能對HCU的治療有重要臨床意義的開發(fā)思路，使用酶替代療法恢復機體正常的蛋氨酸代謝，避免有毒代謝產(chǎn)物的積聚，防止病情的出現(xiàn)或惡化，消除飲食限制的必要性，以期含硫氨基酸代謝恢復正常。在臨床前模型研究中，OT-58已顯示出顯著降低同型半胱氨酸水平的能力，并有可能最終成為HCU的首個疾病改良療法。
3月26日，F(xiàn)DA授予OT-58罕見兒科疾病用藥（RPD）稱號。根據(jù)該計劃，如果OT-58的新藥申請(NDA)獲得批準，Orphan公司將獲得可用于其他人群用藥的優(yōu)先審評權。目前，該藥物已經(jīng)被FDA列為快速通道藥物和孤兒藥物。
Retrophin創(chuàng)立于2011年，是一家專注于罕見疾病創(chuàng)新療法的納斯達克上市企業(yè)。當前其在售產(chǎn)品有Thiola (tiopronin)、Cholbam (cholic acid)、Chenodal (chenodiol)。另外，其研發(fā)主要集中在Sparsentan藥物上，該藥物正處于III期臨床試驗中，用于治療嚴重的局灶性節(jié)段性腎小球硬化（FSGS）和可導致終末期腎?。‥SRD）的IgA腎病(IgAN)或Berger病。
參考來源：
1.Retrophin Buys Orphan Technologies for $517 Million to Gain Enzyme Replacement Therapy.
2.羅淦，駱云鵬(2015)?同型半胱氨酸尿癥臨床與實驗室診斷.?醫(yī)學診斷,?3,?54-60.
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