今天，近期在國內(nèi)獲批上市，由輝瑞研制的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心®（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax®，61mg）在北京協(xié)和醫(yī)院由心內(nèi)科的田莊醫(yī)師為一位老年野生型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病患者開出了全國首張?zhí)幏?。維萬心是全球首個、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為疾病的臨床診療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新希望。
ATTR-CM嚴(yán)重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白
ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%1。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）異常解離并錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進(jìn)展會引發(fā)限制性心肌病和進(jìn)行性心力衰竭。
“該疾病極易與心衰混淆，加之疾病認(rèn)知不足，患者往往因為誤診、漏診以及延誤診治而錯過最佳治療時間。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院院長，中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚教授表示，>“近幾年，全國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，患者的生活質(zhì)量和生命受到嚴(yán)重影響，臨床診斷后平均生存時間僅為2~6年2。創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為患者帶來延長生命的希望。”
多措并舉，協(xié)和醫(yī)院攜手罕見病聯(lián)盟共助改善ATTR-CM患者生活質(zhì)量
ATTR是一種累及多系統(tǒng)的疾病，發(fā)病癥狀不特異，往往需要不同科室的協(xié)作才能確診，這更加凸顯了提高多學(xué)科診療（MDT）的重要意義。
北京協(xié)和醫(yī)院積極與中國罕見病聯(lián)盟合作，在推動院內(nèi) MDT會診方面共同展開探索。“每周我們的罕見病團隊會為各類罕見病患者進(jìn)行MDT會診，希望通過這種方式，將以往‘單兵作戰(zhàn)’的診療轉(zhuǎn)變?yōu)?lsquo;協(xié)同配合’的診療模式，形成優(yōu)勢資源互補，通過整合病人各方面情況，以期患者得到更全面、更周到的診療。”張抒揚教授表示，“北京協(xié)和醫(yī)院積極發(fā)揮帶頭示范作用，核醫(yī)學(xué)科霍力主任在國內(nèi)建立并推廣ATTR-CM核素診體系，2019年啟動ATTR-CM 診療示范中心（CoE中心），同時與其他醫(yī)院展開合作，致力于將規(guī)范化診療模式在全國進(jìn)行推廣。計劃未來2-3年內(nèi)，ATTR-CM標(biāo)準(zhǔn)化診療體系可以覆蓋中國大部分省份和地區(qū)。”
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