勃林格殷格翰與克?；蚝献鏖_發(fā)新型AAV載體，以開發(fā)下一代肝靶向基因治療

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勃林格殷格翰和蘇州克?；蛏锟萍加邢薰窘裉煨剂艘豁椇献?，將通過克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺開發(fā)新型腺相關病毒（AAV）載體，用于下一代基因治療。這項新的合作將勃林格殷格翰在疾病機制研究和基因療法開發(fā)方面的經(jīng)驗與克?；蛟诓《編鞓?gòu)建和高效體內(nèi)AAV篩選方面的專長相結(jié)合，從而為患者提供潛在的更為安全高效的新型AAV血清型。

現(xiàn)有的AAV血清型的臨床應用受到其某些特征的限制，例如低的轉(zhuǎn)導效率和組織特異性以及高的免疫原性。因此，尋找新的AAV血清型以克服這些挑戰(zhàn)對于大多數(shù)基于AAV的基因治療至關重要。

與其他傳統(tǒng)的載體工程技術相比，克?；?qū)Ｓ械腣ELP^TM平臺有幾個關鍵的方法創(chuàng)新，其中包括構(gòu)建具有高多樣性和有效比率的質(zhì)粒庫的綜合策略。優(yōu)化的AAV生產(chǎn)方案可確?；蚪M和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產(chǎn)能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質(zhì)量。通過這一系列技術上的創(chuàng)新和優(yōu)化，VELP^TM平臺使尋找 “正確的”AAV載體的過程大大縮短。

與克?；虻暮献饔刹指褚蟾窈仓袊獠縿?chuàng)新合作中心發(fā)起。該中心由跨邊界研究、業(yè)務拓展及許可和風險投資三個業(yè)務單元組成，致力于成為中國生物醫(yī)藥行業(yè)的首選合作伙伴，并將更多來自中國的創(chuàng)新合作項目帶入勃林格殷格翰全球研發(fā)管線，從而最終惠及更多患者。到目前為止，勃林格殷格翰中國外部創(chuàng)新中心已與多個中國知名科研機構(gòu)和生物技術公司建立了合作伙伴關系。

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