近日，韓國生物制藥公司GC制藥公司（原名Green Cross Corporation）和總部位于東京的Clinigen K.K.宣布，兩家公司于2021年1月22日收到日本批準(zhǔn)制造和銷售Hunterase側(cè)腦室內(nèi)（ICV）注射液15 mg（通用名稱：idursulfase-beta（重組）），用于治療粘多糖病II型（亨特綜合征）。
粘多糖病II型是一種遺傳性溶酶體病，主要發(fā)生在男孩。它是一種全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶體，導(dǎo)致神經(jīng)、骨骼、關(guān)節(jié)和器官出現(xiàn)各種癥狀，溶酶體是一種酶，具有分解體內(nèi)不必要的脂類和糖類的作用。目前的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是酶替代療法（ERT）和對癥治療。2019年2月，Sangamo Therapeutics宣布了首 個(gè)永 久改變粘多糖病II型患者DNA的“體內(nèi)”人類基因編輯療法，其使用鋅指核酸酶進(jìn)行基因編輯的臨床試驗(yàn)同一時(shí)間開始進(jìn)行。
兩家藥企介紹，通過靜脈注射給藥的酶替代療法藥物已經(jīng)在日本和其他國家用于治療Ⅱ型粘多糖病的全身癥狀。然而，目前還沒有針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的治療藥物，約70%的患者患有中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。
GC制藥公司最新批準(zhǔn)的Hunterase ICV注射劑15mg，直接輸送到腦室，可以到達(dá)大腦細(xì)胞和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。它有望緩解疾病的某些方面，如**運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩。Hunterase®（idursulfase beta）是一種長期治療粘多糖病II型患者的藥物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶體馬來酸酶的一種純化形式：重組人iduronate-2-sulfatase（rhI2S）。Hunterase的有效性和安全性在兩項(xiàng)臨床研究中得到了證實(shí)，研究持續(xù)時(shí)間為24-52周，其中包括年齡在38個(gè)月到35歲之間的亨特綜合征男性患者。
在研究的主要研究者、國家兒童健康發(fā)展中心臨床實(shí)驗(yàn)室醫(yī)學(xué)部主任Torayuki Okuyama博士進(jìn)行的I/II期研究的結(jié)果顯示，Hunterase證明腦脊液中的硫酸乙酰肝素顯著減少，而硫酸乙酰肝素被認(rèn)為是導(dǎo)致認(rèn)知發(fā)展遲緩的關(guān)鍵因素。
本次批準(zhǔn)是世界上任何一個(gè)國家首 次批準(zhǔn)Hunterase ICV注射劑。Hunterase ICV注射液15mg是世界上第一種也是唯一一種治療粘多糖病II型病中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的藥物。
參考來源：Announcing Marketing Approval for Hunterase ICV Injection 15 mg, the World’s First Enzyme Replacement Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Administered by ICV Injection
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