國(guó)際罕見(jiàn)病日，由歐洲罕見(jiàn)病組織（EURODIS）于2008年2月29日發(fā)起并組織了第一屆國(guó)際罕見(jiàn)病日。其后在各國(guó)的一致?lián)碜o(hù)下，將每年二月的最后一天定為國(guó)際罕見(jiàn)病日。
罕見(jiàn)病，是指發(fā)病率很低、很少見(jiàn)的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重的疾病，常常危及生命。目前各國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)定的標(biāo)準(zhǔn)存在一定的差異。
"生而罕見(jiàn)，愛(ài)不罕見(jiàn)"。今年是第14個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，讓我們一起用科學(xué)關(guān)愛(ài)這些特殊群體。為了讓他們?cè)缛諗[脫病患痛苦，諾誠(chéng)健華一直在努力！
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種自身免疫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，患者的免疫系統(tǒng)會(huì)異常攻擊神經(jīng)細(xì)胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺(jué)神經(jīng)和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無(wú)力、疲勞和視力損傷，并最終導(dǎo)致殘疾。中國(guó)2018年公布的第一批罕見(jiàn)病目錄，將MS列入罕見(jiàn)病目錄。奧布替尼治療MS的全球研究II期臨床研究已經(jīng)獲FDA許可在美國(guó)開(kāi)展，其他包括中國(guó)在內(nèi)的多個(gè)國(guó)家也將加入該研究。
套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）通常是一種侵襲性較強(qiáng)的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于"套區(qū)"的B細(xì)胞，約占全部NHL的6%。奧布替尼治療復(fù)發(fā)難治性 MCL已經(jīng)在中國(guó)獲批上市，同時(shí)獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種罕見(jiàn)的惰性成熟B細(xì)胞淋巴瘤，在不到2％的非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中出現(xiàn)。奧布替尼在中國(guó)針對(duì)復(fù)發(fā)難治性WM的臨床研究患者招募已經(jīng)結(jié)束。
邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）是一組惰性B細(xì)胞淋巴瘤疾病，大約占非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的8%。奧布替尼針對(duì)復(fù)發(fā)難治性MZL已經(jīng)在中國(guó)啟動(dòng)注冊(cè)性試驗(yàn)。
膽管癌（CCA）約占所有胃腸道腫瘤的3％。CCA起源于膽管上皮細(xì)胞，并且可以根據(jù)與解剖和細(xì)胞來(lái)源被分成兩個(gè)主要類別：肝內(nèi)CCA（ICCA）和肝外CCA（ECCA）。ICP-192治療膽管癌正在中國(guó)開(kāi)展II期臨床研究；在美國(guó)開(kāi)展的試驗(yàn)（包括膽管癌的實(shí)體瘤受試者）已經(jīng)完成首例受試者給藥。
NTRK基因融合是非常罕見(jiàn)的，僅可以在不到1％的惡性實(shí)體瘤患者中檢測(cè)到。NTRK基因融合就像一個(gè)"幸運(yùn)基因"，如果某位腫瘤患者有該基因突變，使用靶向藥治療的無(wú)進(jìn)展生存率非常高。ICP-723有潛力為NTRK基因融合的實(shí)體瘤患者提供廣譜抗癌療法，目前正在中國(guó)開(kāi)展I期臨床研究。
讓我們一起行動(dòng)起來(lái)，共同用科學(xué)攻克罕見(jiàn)病，關(guān)愛(ài)這些特殊群體。
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