日前，Sage制藥和渤?。˙iogen）宣布評估SAGE-324治療特發(fā)性震顫（ET）患者的2期KINETIC試驗的達(dá)到了主要終點。
該試驗主要評估了SAGE-324在較高劑量范圍的治療效果，患者按1：1的比例隨機(jī)分配，每天早上接受SAGE-324（60mg）或安慰劑治療。如果試驗中患者對60mg劑量SAGE-324的耐受性不佳，則每日劑量可降低至45mg或30mg。
試驗結(jié)果顯示，在KINETIC試驗中（n=67），與安慰劑相比，患者接受GABAA受體陽性調(diào)控劑SAGE-324治療29天后，基本震顫評定量表（TETRAS）績效子量表第4項的上肢震顫評分中，達(dá)到了在統(tǒng)計學(xué)上顯著降低的主要終點（p=0.049）。接受SAGE-324的患者，上肢震顫幅度比基線水平降低了36％，而接受安慰劑的患者的這一比例降低了21％。
在28天的KINETIC試驗治療期內(nèi)，研究患者未服用其他ET治療藥物。47名震顫更為嚴(yán)重的患者（等于或高于中位TETRAS上肢震顫第4項得分12），在接受SAGE-324治療后，發(fā)生了具有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善。接受SAGE-324的患者上肢震顫幅度較基線水平降低了41％，而安慰劑組患者僅降低了18％。與安慰劑相比，接受接受SAGE-324治療的患者在所有時間點的日常生活活動（ADL）評分，均與上肢震顫評分展現(xiàn)出了顯著的統(tǒng)計學(xué)相關(guān)性。
此外，在安全性方面，迄今為止，患者在試驗中發(fā)現(xiàn)的治療相關(guān)緊急不良事件（TEAE），總體上與此前的SAGE-324的安全性一致。接受SAGE-324治療的患者中，有62％的患者出現(xiàn)了劑量減量的現(xiàn)象，而接受SAGE-324的患者中有38％的患者停藥。SAGE-324治療組中≥10％的患者,發(fā)生的最常見TEAE發(fā)生率至少是安慰劑組中患者的兩倍,主要包括嗜睡68％、頭暈38％、平衡障礙15％、復(fù)視12％、構(gòu)音障礙12％、步態(tài)干擾為12％。
SAGE-324是一種研究型口服神經(jīng)活性類固醇（NAS）GABAA受體陽性變構(gòu)調(diào)節(jié)劑。NAS GABAA受體PAM可以與突觸和突觸外GABAA受體結(jié)合，增強(qiáng)GABA能系統(tǒng)的抑制活性，而GABA能系統(tǒng)做為大腦中的主要抑制神經(jīng)傳遞系統(tǒng)。2020年10月，渤健與Sage針對zuranolone和SAGE-324兩項資產(chǎn)達(dá)成商業(yè)合作，Sage將獲得8.75億美元的預(yù)付款和6.5億美元的股權(quán)投資，未來Sage還有機(jī)會獲得高達(dá)約 16 億美元的潛在里程碑付款，總金額有望達(dá)31億美元。
目前，渤健與Sage對SAGE-324取得了最新進(jìn)展感到滿意，并正在計劃推進(jìn)下一步的SAGE-324開發(fā)工作。
參考來源：
1.Sage Therapeutics and Biogen Announce SAGE-324 Phase 2 Placebo-Controlled KINETIC Study in Essential Tremor Met Primary Endpoint
2.Sage Therapeutics : Phase 2 Study Of SAGE-324 In Essential Tremor Meets Primary Endpoint
3.Sage Therapeutics and Biogen Announce SAGE-324 Phase 2 Placebo-Controlled KINETIC Study in Essential Tremor Met Primary Endpoint
https://www.nasdaq.com/articles/sage-therapeutics-%3A-phase-2-study-of-sage-324-in-essential-tremor-meets-primary-endpoint
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