日前，英國國家健康與護(hù)理卓越研究所（NICE）已決定推薦諾華Rydapt（midostaurin）用于治療侵襲性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥、伴有相關(guān)血液腫瘤或肥大細(xì)胞白血病的系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（統(tǒng)稱為AdvSM）。
獲得NICE推薦后，Rydapt成為了英國第一種也是唯一一種獲得許可的AdvSM治療方法，此前該藥物已被證明可以為患有該疾病的成年人提供治療益處。英國患者以前在臨床上的治療選擇只能改善癥狀，而此次獲批的Rydapt則是一種可以抑制KIT信號傳導(dǎo)、細(xì)胞增殖和組胺釋放以及誘導(dǎo)肥大細(xì)胞凋亡的靶向治療方法。
根據(jù)今年1月發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的試驗結(jié)果顯示，Rydapt可抑制推動肥大細(xì)胞增多癥疾病進(jìn)展的KIT D816V。試驗數(shù)據(jù)顯示，Rydapt組患者的總體響應(yīng)率為60%，其中45%的患者出現(xiàn)了至少一個肥大相關(guān)性器官損害的完全消退。Rydapt組患者的中位總生存期為28.7個月，中位無進(jìn)展生存期為14.1個月。安全性方面，56%Rydapt組的患者因藥物**而減小了劑量，但這些患者中32%可再次將劑量增加至試驗開始時的水平。Rydapt最常見的不良反應(yīng)是低級別的惡心、嘔吐和腹瀉。
該藥物是一種口服的多激酶抑制劑膠囊，含有25mg劑量的midostaurin?；颊叻煤?，該藥物可抑制包括Flt3在內(nèi)的多種調(diào)控細(xì)胞生長的關(guān)鍵激酶，進(jìn)而干擾患者體內(nèi)癌細(xì)胞生長與增殖。
2017年4月，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Rydapt與化療療法聯(lián)合使用，治療新確診的、有特定基因突變FLT3的急性髓系白血病成年患者，這也使得Rydapt當(dāng)時成為了美國首 個與化療療法聯(lián)合用于治療急性髓系白血病的靶向藥物。與其他急性骨髓性白血病患者相比，F(xiàn)LT3基因突變的患者復(fù)發(fā)的可能性更高，生存率也更低。以往的治療選擇有限的情況下，由諾華研發(fā)的Rydapt改變了這一臨床現(xiàn)狀。
此外，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了該藥物用于治療罕見血液疾病侵襲性全身性肥大細(xì)胞增多癥。此前，F(xiàn)DA還曾授予Rydapt上市申請優(yōu)先審評資格、快速通道審評資格（用于肥大細(xì)胞增多癥）及突破性療法制定（用于急性髓系白血病）。
競爭對手方面，Blueprint開發(fā)的Ayvakit（avapritinib）于今年6月獲得FDA批準(zhǔn)治療患有晚期全身性肥大細(xì)胞增多癥（SM）成年患者，包括侵襲性SM、伴有相關(guān)血液腫瘤的SM以及肥大細(xì)胞白血病。試驗結(jié)果顯示，在接受或未接受先前治療的患者中，Ayvakit治療產(chǎn)生了包括完全緩解在內(nèi)的持久臨床反應(yīng)。在53名可評估的患者中位隨訪11.6個月后，Ayvakit實現(xiàn)了28%的完全緩解，另外28%的患者達(dá)到了部分緩解。SVB Leerink分析報告顯示，獲批治療肥大細(xì)胞增多癥后，Ayvakit在美國的峰值銷售額將有望達(dá)到7.37億美元，未來如果能夠加入歐洲市場也可能成為Ayvakit發(fā)展創(chuàng)造更大的空間。
參考來源：NICE recommends Novartis’ Rydapt for AdvSM treatment
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