近日，由南京傳奇生物科技與強生旗下楊森生物科技合作開發(fā)的BCMA CAR-T細胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在美國監(jiān)管方面遭遇挫折：FDA已將cilta-cel的審查時間表延長了3個月。
這一點多少讓人意外，要知道近幾年，cilta-cel是美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會上的寵兒，其卓越的臨床數(shù)據(jù)不僅使其贏得了大量的贊譽，而且FDA在今年早些時候還授予其優(yōu)先審查。南京傳奇與楊森已組建了一個銷售團隊和營銷平臺，準備在預(yù)期的監(jiān)管批準后就開始行動。但現(xiàn)在，在接下來的4個月里，所有這些被按下了暫停鍵。
FDA推遲cilta-cel審查，是由于該機構(gòu)對這款CAR-T療法有些疑問，需要時間來解決。按照優(yōu)先審查時間表，其BLA最初的《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標日期為11月底，但現(xiàn)在，該機構(gòu)已將其推遲到2022年2月28日。
為什么推遲？原因多少有點模糊。在一份簡短的聲明中，南京傳奇和楊森表示，此次推遲是為了“有足夠的時間審查最近提交的有關(guān)FDA信息請求后一項更新分析方法的信息。”
南京傳奇與楊森在11月1日會見了FDA。雙方表示，該機構(gòu)未要求提供其他臨床數(shù)據(jù)。Jefferies分析師與這些公司交談后在發(fā)給客戶的一份報告中稱，F(xiàn)DA的信息請求“與CMC部分和最終產(chǎn)品的方法驗證有關(guān)”，“與制造過程或批準前檢查無關(guān)”。Jefferies仍有信心cilta-cel會獲得批準，并認為此次延期對2家公司的長期影響甚微。
cilta-cel的上市申請基于一項開放標簽1b/2期研究，該研究入組的是先前已嘗試過3種治療方法的復(fù)發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。結(jié)果顯示，單次輸注治療一年后，97%的患者實現(xiàn)緩解，67%的患者實現(xiàn)完全緩解。
這些數(shù)據(jù)引起了眾多MM專家的注意。在與“領(lǐng) 先學(xué)術(shù)中心”的一位專家交談后，RBC Capital Markets分析師在3月份給客戶的報告中稱，這位醫(yī)生對cilta-cel“深刻而持久”的緩解印象深刻。該專家同時指出，cilta-cel也具有較高的**，因此她設(shè)想將會在健康狀況更好的患者中開始使用這款療法。
今年3月，來自百時美施貴寶和藍鳥生物的BCMA CAR-T細胞療法Abecma獲得了美國FDA批準，成為全球第一個獲得監(jiān)管批準的BCMA CAR-T細胞療法。南京傳奇/楊森原本也希望能夠順利通過終點，但現(xiàn)在還需要等待更長的時間。事實上，Abecma在審查過程中也遭遇了一些挫折，其中甚至包括一份拒絕受理通知書，不過最終，這一問題很快得到了解決。
受cilta-cel監(jiān)管方面的不利消息影響，周二上午，南京傳奇股價在納斯達克股市盤前交易中下挫近9%。
參考來源：Legend's status put on hold as FDA delays Janssen-partnered CAR-T decision
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