日前，英國(guó)NICE發(fā)布了指南草案，推薦將Lupin公司Namuscla納入英國(guó)NHS醫(yī)保體系，用于治療患有非營(yíng)養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直障礙（NDM）的成人患者，改善肌強(qiáng)直癥狀。
據(jù)估計(jì)，受此利好消息影響，英國(guó)將約有250人將有資格擁有Namuscla的治療機(jī)會(huì)。NICE此前被外界期盼批準(zhǔn)Namuscla，因?yàn)樵撍幬锸俏ㄒ猾@得英國(guó)營(yíng)銷(xiāo)授權(quán)治療這種疾病的產(chǎn)品。患者目前可通過(guò)NHS England、NHS Improvement與藥品生產(chǎn)公司之間的協(xié)議獲得該藥物的治療機(jī)會(huì)。在Namuscla獲得許可之前，臨床上常用的治療手段包括進(jìn)口mexiletine（在英國(guó)未獲得許可）和其他鈉通道阻滯劑。
Mexiletine是一種鈉通道拮抗劑，它通過(guò)抑制鈉離子的流動(dòng)，延緩神經(jīng)沖動(dòng)的傳播，可抑制骨骼肌過(guò)度興奮，從而緩解患者肌肉強(qiáng)直的癥狀。臨床試驗(yàn)證據(jù)表明，Namuscla在減輕肌強(qiáng)直癥狀方面比安慰劑更加有效，但該試驗(yàn)并未將Namuscla與NHS醫(yī)保系統(tǒng)內(nèi)的其他鈉通道阻滯劑（如拉莫三嗪、卡馬西平、乙酰唑胺、氟卡尼和苯妥英）進(jìn)行比較。
此外，臨床試驗(yàn)中使用的Namuscla劑量比人們?cè)贜HS中通常使用的劑量更高，而且臨床獲益的大小也不確定。盡管試驗(yàn)結(jié)果存在上述限制，Namuscla仍然成為了英國(guó)NHS資源內(nèi)一種經(jīng)濟(jì)高效的使用方式，并被建議用于常規(guī)治療。
非營(yíng)養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直障礙是一種影響肌肉的罕見(jiàn)遺傳疾病。最常見(jiàn)的癥狀是肌強(qiáng)直，這是一種肌肉松弛的延遲情況，可導(dǎo)致肌肉鎖定和僵硬、疼痛、睡眠不足和跌倒。肌強(qiáng)直還會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量，并可能導(dǎo)致難以執(zhí)行日常任務(wù)，例如舉重、爬樓梯或洗澡。多年來(lái)，臨床上一直使用包括mexiletine在內(nèi)的鈉通道阻滯劑治療非營(yíng)養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直障礙。由于該病是一種罕見(jiàn)病，Namuscla于2014年獲得了“孤兒藥”稱(chēng)號(hào)的指定。
該藥物已于2018年12月18日在歐盟獲批上市，商品名為NaMuscla，用于治療非營(yíng)養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直疾病成人患者的癥狀性肌肉強(qiáng)直，并獲得了歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥資格。2020年12月8日，Lupin公司宣布蘇格蘭藥品協(xié)會(huì)（SMC）決定批準(zhǔn)NaMuscla（mexiletine，美西律）用于治療非營(yíng)養(yǎng)不良性肌強(qiáng)直（NDM）成人患者的癥狀性肌強(qiáng)直。
參考來(lái)源：NICE recommends Namuscla for NHS to treat genetic disorder
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