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CPHI制藥在線 資訊 馴鹿醫(yī)療CT120全人源雙靶點產(chǎn)品獲美國FDA孤兒藥認定

馴鹿醫(yī)療CT120全人源雙靶點產(chǎn)品獲美國FDA孤兒藥認定

作者:健聞君  來源:醫(yī)藥健聞
  2021-11-26
馴鹿醫(yī)療宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局孤兒藥開發(fā)辦公室已正式書面回函,授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點嵌合抗原受體自體T細胞注射液(CT120)孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD),用于治療急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。獲得FDA孤兒藥認定將加速CT120在美國的臨床試驗及上市注冊進度。

       馴鹿醫(yī)療宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局孤兒藥開發(fā)辦公室已正式書面回函,授予公司自主研發(fā)的全人源抗CD19和CD22雙靶點嵌合抗原受體自體T細胞注射液(CT120)孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD),用于治療急性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL)。獲得FDA孤兒藥認定將加速CT120在美國的臨床試驗及上市注冊進度。CT120將享有的優(yōu)惠政策包括FDA對臨床研究的支持、注冊費用的減免,以及FDA批準上市后在美國的七年市場獨占權(quán)。

       此次孤兒藥認定是基于CT120優(yōu)秀的安全性和有效性。在一項研究者發(fā)起的臨床研究中(登記號ChiCTR2000038641),4名B-ALL受試者在接受CT120治療后,全部達到完全緩解,CRR為100%,未發(fā)生任何3級或3級以上的CRS不良反應,未觀察到ICANS不良反應。因此,CT120有望成為針對復發(fā)/難治B-ALL的創(chuàng)新性治療手段。

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