2月28日是“國(guó)際罕見(jiàn)病日”，今年的主題為“Share Your Colors”。翰森制藥引進(jìn)的生物藥Inebilizumab 注射液已完成上市申報(bào)，預(yù)計(jì)近期將獲批上市。這是全球首 個(gè)也是唯 一 一個(gè)治療罕見(jiàn)病視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）的CD19+B細(xì)胞耗竭藥物，被美國(guó)FDA授予治療NMOSD突破性療法資格。
世界衛(wèi)生組織把發(fā)病率在0.65‰到1‰的疾病定義為罕見(jiàn)病，目前全球已確認(rèn)的罕見(jiàn)病有7,000余種。中國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病最新定義為新生兒發(fā)病率小于1?、患病率小于1?、患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病。源于龐大的人口基數(shù)，我國(guó)罕見(jiàn)病患者約有2,000萬(wàn)人。由于臨床診斷認(rèn)知有限，導(dǎo)致罕見(jiàn)病患者確診困難，誤診、漏診情況非常嚴(yán)重。在已確認(rèn)的罕見(jiàn)病中，國(guó)內(nèi)只有不到1%的患者擁有治療方案，而視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）患者將是這1%的“幸運(yùn)兒”之一。
NMOSD是一種嚴(yán)重的罕見(jiàn)自身免疫疾病，全球總患病率為1.82/10萬(wàn)，該病多見(jiàn)于亞洲患者，發(fā)病時(shí)平均年齡為32.6-45.7歲，且女性多發(fā)?；颊邥r(shí)刻擔(dān)心疾病復(fù)發(fā)，每次復(fù)發(fā)都可能會(huì)讓他們喪失視覺(jué)、行動(dòng)能力甚至生命，給患者及家庭帶來(lái)極大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和心理負(fù)擔(dān)。
翰森制藥是一家創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型制藥公司，致力于通過(guò)持續(xù)創(chuàng)新改善人類健康，同時(shí)將創(chuàng)新診療技術(shù)和治療藥物帶給更多患者。2020年10月, 翰森制藥在中國(guó)申報(bào)Inebilizumab注射液上市，使其成為國(guó)內(nèi)首 款申報(bào)上市的CD19單抗。
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