3月17日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網顯示，南京北恒生物科技有限公司（以下簡稱北恒生物）自主研發(fā)的CTA101 UCAR-T細胞注射液產品（受理號：CXSL2101509）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。CTA101是CDE批準的國內首 款“現貨型”UCAR-T細胞治療產品，用于治療成人復發(fā)或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。╮/r B-ALL）。
急性淋巴細胞白血病是一類起源于前體B或T淋巴前體細胞在骨髓,血液,髓外的惡性增殖性腫瘤。好發(fā)于兒童,在成人急性白血病中占15%~20%。隨著化療方法的不斷改進,兒童完全緩解(completeremission,CR)率達95%以上,5年生存率超過80%。而成人復發(fā)難治性急性淋巴細胞白血病預后差,5年總生存率少于10%。
CTA101是北恒生物自主研發(fā)，具有獨立知識產權的CTA101細胞注射液。是國內首 個基于CRISPR基因編輯技術的免疫細胞治療產品，是國內第一個 UCAR-T創(chuàng)新藥，是一款雙靶點UCAR-T細胞注射液，針對CD19和/或CD22陽性成人復發(fā)/難治急性淋巴白血病。
據悉，CTA101采用北恒生物通用CAR-T技術平臺開發(fā)的“現貨供應型”CAR-T細胞療法，使用CRISPR基因編輯技術，敲除TRAC基因以避免移植物抗宿主?。℅vHD），同時敲除CD52基因并聯合使用抗CD52單抗避免患者對CAR-T細胞的排異反應（HvGR），延長UCAR-T細胞的體內存續(xù)時間。UCAR-T是使用健康人的T細胞制備完成，相比自體CAR-T，UCAR-T具有抗腫瘤活性高、成本低和可及性高等優(yōu)勢。
據悉，CTA101探索性臨床研究（IIT）結果曾在2021年4月，以ClinicalCancer Research 原著論文形式發(fā)表。6例既往經過重度治療的患者接受了 CTA101 輸注；其中3例入組前存在高白細胞狀態(tài)，3例存在高?；蛐蛽p害，1例既往接受過抗CD22自體CAR-T治療3個月內復發(fā)。6例受試者劑量為 1E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）和 3E+06 CAR+ T cells/kg（3 例患者）。安全性特征良好，沒有發(fā)生劑量限制性**(DLTs)、移植物抗宿主?。℅vHD）、神經**及基因組編輯相關的不良事件。所有受試者均出現細胞因子釋放綜合征(CRS)，以輕中度為主，僅1名受試者發(fā)生了3級CRS。5例受試者獲得了MRD陰性的完全緩解(CR)，CR 率為 83.3%，2例受試者獲得了長期緩解。
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