近日，葛蘭素史克宣布，美國FDA已受理daprodustat（達普司他）的新藥申請（NDA），該藥是一種口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），用于治療由慢性腎 臟病（CKD）導致的腎性貧血。FDA已指定NDA審查的目標決議日期為2023年2月1日。
daprodustat NDA基于A(yíng)SCEND III期臨床試驗項目的陽(yáng)性結果，該項目包括5項關(guān)鍵3期臨床試驗，評估了daprodustat在整個(gè)病程中治療CKD所致貧血的療效和安全性。該項目入組了超8000例患者，這些患者接受了長(cháng)達4.26年的治療。其中，2項關(guān)鍵心血管結局試驗（ASCEND-ND，ASCEND-D）的結果已發(fā)表于2021年11月的《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。
在A(yíng)SCEND項目中，每項試驗均達到了主要療效終點(diǎn)：在透析和非透析患者中，與標準護理療法促紅細胞生成素刺激劑（ESA）相比，daprodustat均改善和/或維持血紅蛋白（Hb）水平在目標水平（10-11.5g/dL）。此外，與ESA相比，daprodustat沒(méi)有增加主要不良心血管事件（MACE）的風(fēng)險。
目前，daprodustat已在日本獲得批準，商品名為Duvroq，用于治療腎性貧血，包括透析和非透析CKD患者。2022年3月，歐洲藥品管理局（EMA）受理了daprodustat的營(yíng)銷(xiāo)授權申請（MAA），目前該申請正在審查中。2022年，葛蘭素史克預計在將提交更多監管申請文件。
公開(kāi)資料顯示，CKD以腎功能逐漸喪失為特征，貧血是CKD的一種常見(jiàn)并發(fā)癥。據估計，全球有7億多CKD患者，每7例患者中就有一人患有貧血。如果不進(jìn)行治療或治療不足，CKD貧血會(huì )導致不良臨床結果。HIF-PHI是一類(lèi)新型口服藥物，能觸發(fā)機體適應缺氧環(huán)境，并刺激骨髓產(chǎn)生更多的紅細胞。
目前，已有3款HIF-PHI獲批上市，除了daprodustat（Duvroq）之外，另外2款分別為Akebia/大冢制藥的vadadustat（伐度司他，Vafseo）以及阿斯利康/FibroGen的roxadustat（羅沙司他，愛(ài)瑞卓）。其中，roxadustat于2018年12月率先在中國獲得批準，成為全球首 個(gè)獲批上市的HIF-PHI。
然而，在美國監管方面，roxadustat和vadadustat此前雙雙遇挫。去年8月，FDA在拒絕roxadustat時(shí)，要求阿斯利康/FibroGen開(kāi)展額外的臨床研究，機構審查人員在深入挖掘roxadustat臨床數據后發(fā)現，在透析患者中與促紅細胞生成素療法相比、在非透析患者中與安慰劑相比，roxadustat與增加的死亡、血栓、嚴重感染等問(wèn)題相關(guān)。vadadustat方面，FDA在今年3月發(fā)布完整回應函指出該藥存在安全性問(wèn)題，如血栓栓塞事件和肝損傷的風(fēng)險更高。
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