近日，葛蘭素史克宣布，美國FDA已受理daprodustat（達(dá)普司他）的新藥申請（NDA），該藥是一種口服低氧誘導(dǎo)因子脯氨酰羥化酶抑制劑（HIF-PHI），用于治療由慢性腎 臟?。–KD）導(dǎo)致的腎性貧血。FDA已指定NDA審查的目標(biāo)決議日期為2023年2月1日。
daprodustat NDA基于ASCEND III期臨床試驗項目的陽性結(jié)果，該項目包括5項關(guān)鍵3期臨床試驗，評估了daprodustat在整個病程中治療CKD所致貧血的療效和安全性。該項目入組了超8000例患者，這些患者接受了長達(dá)4.26年的治療。其中，2項關(guān)鍵心血管結(jié)局試驗（ASCEND-ND，ASCEND-D）的結(jié)果已發(fā)表于2021年11月的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。
在ASCEND項目中，每項試驗均達(dá)到了主要療效終點(diǎn)：在透析和非透析患者中，與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法促紅細(xì)胞生成素刺激劑（ESA）相比，daprodustat均改善和/或維持血紅蛋白（Hb）水平在目標(biāo)水平（10-11.5g/dL）。此外，與ESA相比，daprodustat沒有增加主要不良心血管事件（MACE）的風(fēng)險。
目前，daprodustat已在日本獲得批準(zhǔn)，商品名為Duvroq，用于治療腎性貧血，包括透析和非透析CKD患者。2022年3月，歐洲藥品管理局（EMA）受理了daprodustat的營銷授權(quán)申請（MAA），目前該申請正在審查中。2022年，葛蘭素史克預(yù)計在將提交更多監(jiān)管申請文件。
公開資料顯示，CKD以腎功能逐漸喪失為特征，貧血是CKD的一種常見并發(fā)癥。據(jù)估計，全球有7億多CKD患者，每7例患者中就有一人患有貧血。如果不進(jìn)行治療或治療不足，CKD貧血會導(dǎo)致不良臨床結(jié)果。HIF-PHI是一類新型口服藥物，能觸發(fā)機(jī)體適應(yīng)缺氧環(huán)境，并刺激骨髓產(chǎn)生更多的紅細(xì)胞。
目前，已有3款HIF-PHI獲批上市，除了daprodustat（Duvroq）之外，另外2款分別為Akebia/大冢制藥的vadadustat（伐度司他，Vafseo）以及阿斯利康/FibroGen的roxadustat（羅沙司他，愛瑞卓）。其中，roxadustat于2018年12月率先在中國獲得批準(zhǔn)，成為全球首 個獲批上市的HIF-PHI。
然而，在美國監(jiān)管方面，roxadustat和vadadustat此前雙雙遇挫。去年8月，F(xiàn)DA在拒絕roxadustat時，要求阿斯利康/FibroGen開展額外的臨床研究，機(jī)構(gòu)審查人員在深入挖掘roxadustat臨床數(shù)據(jù)后發(fā)現(xiàn)，在透析患者中與促紅細(xì)胞生成素療法相比、在非透析患者中與安慰劑相比，roxadustat與增加的死亡、血栓、嚴(yán)重感染等問題相關(guān)。vadadustat方面，F(xiàn)DA在今年3月發(fā)布完整回應(yīng)函指出該藥存在安全性問題，如血栓栓塞事件和肝損傷的風(fēng)險更高。
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