最新消息顯示，盡管美國FDA在今年3月已經(jīng)取消擱置A型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec三期Affine臨床研究，但輝瑞及其合作伙伴Sangamo Therapeutics在發(fā)現(xiàn)該療法可能會增加血栓風(fēng)險后，自愿暫停了研發(fā)試驗并開始調(diào)整治療方案。
據(jù)悉，輝瑞最近發(fā)現(xiàn)一名具有高因子VIII水平的試驗參與者出現(xiàn)膝下深靜脈血栓，該患者曾有血栓病史，目前其情況良好，輝瑞也正在分析此次血栓形成的因素。
近日發(fā)布的一季度財報顯示，目前輝瑞已經(jīng)叫停了相關(guān)試驗，并考慮將在幾個月內(nèi)恢復(fù)臨床研發(fā)工作。公司預(yù)計，臨床試驗將在今年第三季度恢復(fù)，并預(yù)計在2023年下半年公布相關(guān)試驗結(jié)果。
公開資料顯示，A型血友病是一種由凝血因子VIII缺乏或功能障礙引起的遺傳性疾病，人體凝血因子VIII的正常水平在50%-150%之間。
此前，由于遭美國FDA的臨床擱置，輝瑞血友病基因療法研發(fā)進(jìn)度延遲，使其落后于競爭對手CSL Behring和BioMarin，據(jù)悉，這兩家公司均打算在年中之前向監(jiān)管部門提交批準(zhǔn)申請。
不過，輝瑞其他在研療法也具備治療血友病的臨床潛力，并預(yù)計將在2023年公布幾項相關(guān)試驗數(shù)據(jù)。marstacimab是一種新型的非因子治療候選藥物，此前已經(jīng)獲得美國FDA的快速通道指定，用于治療A型和B型血友病。
除此之外，輝瑞還在上周還表示，美國FDA已允許其杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）基因療法fordadistrogene movaparvovec的3期臨床試驗繼續(xù)進(jìn)行。據(jù)悉，該療法在去年年底曾因為一名患者死亡后遭到美國FDA擱置。
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