5月6日，美國FDA正式宣布，撤銷百時美施貴寶注射用Istodax（romidepsin，羅米地辛）用于外周T細胞淋巴瘤（PTCL）適應癥的批準。同時，由于梯瓦505(b)(2)抗癌藥物驗證性試驗失敗，F(xiàn)DA還撤銷了該藥物的申請資格。
盡管此次加速申請遭到拒絕，但百時美施貴寶Istodax仍被批準用于治療至少接受過一次全身治療的患者的皮膚T細胞淋巴瘤。
值得關注的是，去年8月，百時美施貴寶曾在一項驗證性III期臨床試驗中錯失了無進展生存期的主要終點后宣布，從美國市場上撤回Istodax用于治療外周T細胞淋巴瘤的適應癥。
羅米地辛是一種組蛋白去乙?；敢种苿℉DACi），是一種表觀遺傳療法，屬于組蛋白去乙酰化酶抑制劑類抗癌藥，由Clegene（新基）公司研發(fā)。分別于2009年和2011年被FDA批準用于已接受過至少一次系統(tǒng)治療的皮膚T細胞淋巴瘤和外周T細胞淋巴瘤患者。
在FDA加速批準的藥物中，腫瘤類藥物一直是主力軍，同時也有大量藥物申請最終因試驗失敗而被迫或自愿撤回。
2021年2月，阿斯利康Imfinzi治療膀胱癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年3月及7月，默克Keytruda治療小細胞肺癌和胃癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年6月，百時美施貴寶Opdivo治療小細胞肺癌和肝癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年3月及8月，羅氏Tecentriq治療膀胱癌和乳腺癌的適應癥遭美國FDA撤回；
2021年10月，Agenus旗下balstilimab治療宮頸癌的適應癥遭美國FDA撤回；
今年年初，吉利德Zydelig兩種淋巴瘤適應癥也同樣遭到撤回。
關于導致這一結果的原因，這些藥物最初都獲得了FDA加速認可，但最終因為驗證性試驗失敗而導致申請遭到駁回，甚至阿爾茨海默病藥物Aduhelm自從獲批的那天起就備受爭議。加速批準是美國FDA用以加速治療嚴重疾病、且與現(xiàn)有藥物相比具備顯著優(yōu)勢的藥物上市，讓病人盡早接受治療的一種手段。然而，美國衛(wèi)生界和醫(yī)藥界目前對美國FDA加速批準流程已經(jīng)表示強烈的質(zhì)疑。
通過加速批準后，制藥公司仍需要進行臨床研究以確認預期的臨床益處。如果驗證性試驗未顯示該藥物提供臨床益處，F(xiàn)DA會將該藥物從市場上移除。一些藥物上市之后的臨床驗證實驗進展緩慢，或者被證明無效，很多情況下FDA做出藥品撤回決定時間較長（Istodax加速批準撤回耗時十年），最終導致患者接受了無效治療，而支付方也造成了巨大的財務損失。
越來越多的失敗案例表示，美國FDA有必要對加速批準流程進行更大幅度的改革，例如可以給驗證性試驗加上完成期限，或者更改藥物進入加速批準流程的條件。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
