5月上旬，輝瑞宣布將以高達(dá)116億美元的金額收購(gòu)Biohaven，以獲得其重磅偏頭痛（CGRP）上市藥物及在研管線，這是2022開(kāi)年以來(lái)最大的一筆醫(yī)藥行業(yè)并購(gòu)案，轟動(dòng)一時(shí)。
然而，就在兩周后，最新消息顯示，Biohaven針對(duì)脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)（SCA）藥物troriluzole的III期試驗(yàn)未能達(dá)到研究終點(diǎn)，試驗(yàn)宣告失敗。
此次失敗的三期臨床試驗(yàn)使用了改良的共濟(jì)失調(diào)評(píng)估和評(píng)定功能量表（f-SARA），這也是Biohaven與美國(guó)FDA合作開(kāi)發(fā)的量表，主要用于測(cè)量研究期間患者的疾病進(jìn)展和藥物的治療效果。此次三期試驗(yàn)主要評(píng)估了troriluzole的安全性和有效性，試驗(yàn)終點(diǎn)是從基線到第48周患者f-SARA量表數(shù)據(jù)的變化。
不幸的是，試驗(yàn)結(jié)果并不具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，但Biohaven公司將其歸因于患者疾病進(jìn)展低于預(yù)期。在213名參與者的總體研究人群中，troriluzole組和安慰劑組的f-SARA平均基線得分均為4.9。48周后，數(shù)據(jù)的變化依然很小，troriluzole組的f-SARA評(píng)分為5.1，而安慰劑組的評(píng)分為5.2。
此外，Biohaven還指出試驗(yàn)結(jié)果缺乏統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的另一種原因，可能是SCA疾病基因型的不同所導(dǎo)致的。當(dāng)研究人員將試驗(yàn)結(jié)果按基因型分解數(shù)據(jù)時(shí)，研究人員注意到在SCA3型的受試者中（約占總體受試者的41%），與安慰劑相比，從開(kāi)始到48周接受troriluzole治療的患者f-SARA評(píng)分表現(xiàn)出了更大的治療益處。
此次試驗(yàn)使用的troriluzole是一種針對(duì)SCA患者的研究性療法，SCA則是一種導(dǎo)致共濟(jì)失調(diào)或肌肉控制不佳的遺傳性疾病?；加蠸CA的人可能會(huì)發(fā)生言語(yǔ)、行走和吞咽困難的情況，此外根據(jù)疾病的嚴(yán)重程度，患者可能會(huì)發(fā)生跌倒、被限制必須使用輪椅，甚至完全失去交流能力。目前，尚無(wú)治愈該疾病的方法，市場(chǎng)上也沒(méi)有獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的SCA治療方法。
與大多數(shù)在關(guān)鍵試驗(yàn)中沒(méi)有成功的生物技術(shù)公司一樣，Biohaven也期待通過(guò)事后數(shù)據(jù)分析在失敗中找到積極的曙光。比如該公司聲稱，與安慰劑相比，接受troriluzole治療的患者跌倒的風(fēng)險(xiǎn)降低了58%。Biohaven公司首席執(zhí)行官Vlad Coric也表示，期待與監(jiān)管機(jī)構(gòu)分享SCA3基因型患者的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并與美國(guó)FDA 合作解決這一高度未滿足的臨床需求。
不過(guò)，在troriluzole三期試驗(yàn)失敗的同時(shí)，Biohaven公司另一款偏頭痛藥物卻收獲了好消息。美國(guó)FDA于本周一接受了zavegepant的NDA申請(qǐng)，該療法PDUFA目標(biāo)日期預(yù)計(jì)為2023年第一季度。這是一款Biohaven研發(fā)的鼻腔噴霧劑，如果未來(lái)獲得批準(zhǔn)，zavegepant將成為唯一一種用于急性偏頭痛治療、鼻內(nèi)使用的小分子降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑。
目前，全世界有超過(guò)10億人患偏頭痛，而成立于2013年的Biohaven公司正是該領(lǐng)域的領(lǐng)軍者。該公司旗下另一款偏頭痛重磅藥物Nurtec是全世界第一種快速溶解口腔崩解片劑型的CGRP受體拮抗劑，也是目前市場(chǎng)上唯一一種可同時(shí)治療和預(yù)防偏頭痛的藥物。Nurtec自2020年3月上市銷售以來(lái)，截至2021年底累計(jì)銷售額已達(dá)5.26億美元，商業(yè)保險(xiǎn)覆蓋率高達(dá)90%
此次美國(guó)FDA接受zavegepant的NDA申請(qǐng)，主要是基于Biohaven公司兩項(xiàng)關(guān)鍵雙盲、安慰劑對(duì)照研究的積極結(jié)果，這些研究證實(shí)了zavegepant的功效、耐受性和安全性。兩項(xiàng)研究結(jié)果都表明，相較于安慰劑，zavegepant可以更加有效地消除疼痛，以及消除惡心、對(duì)光敏感和對(duì)聲音敏感等其他癥狀。臨床研究還表明，zavegepant可以在短短15分鐘內(nèi)緩解疼痛癥狀，且療效可以持續(xù)幫助患者擺脫疼痛或緩解疼痛長(zhǎng)達(dá)48小時(shí)。
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