近日，美國FDA批準(zhǔn)Rhythm制藥公司藥物Imcivree（setmelanotide）新適應(yīng)癥，用于治療Bardet-Biedl綜合征（BBS）患者，進(jìn)行體重管理。
BBS是一種罕見的遺傳病，癥狀廣泛，包括嚴(yán)重肥胖。在美國，BBS影響約1500-2500人。BBS患者會經(jīng)歷無法滿足的饑餓（貪食癥），并在生命的早期就開始嚴(yán)重肥胖。其他癥狀包括視網(wǎng)膜變性、腎功能下降、手指或腳趾過多（多指）、性腺功能減退、學(xué)習(xí)障礙。
Imcivree最初于2021年獲得FDA批準(zhǔn)，用于治療POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖癥，這也是一類罕見的肥胖癥，患者表現(xiàn)出無法滿足的饑餓（貪食癥）和早發(fā)嚴(yán)重肥胖。POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷會損害黑皮質(zhì)素4（MC4）受體通路。
Imcivree是第一款靶向MC4R通路損傷的治療方法。MC4R在調(diào)節(jié)饑餓、熱量攝入和能量消耗的生物學(xué)通路中起著關(guān)鍵作用。MC4R通路損傷也是與BBS相關(guān)的早發(fā)嚴(yán)重肥胖和貪食癥的根本原因。3期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，在無飲食控制和運(yùn)動的情況下，接受Imcivree治療的患者，第52周體重和饑餓感表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)意義的顯著降低：體重平均減輕7.9%，饑餓評分降低2.1分。
除了批準(zhǔn)Imcivree治療BBS，F(xiàn)DA還針對Imcivree治療Alstrom綜合征的新適應(yīng)癥申請發(fā)布了一封完整回應(yīng)函（CRL）。Alstr?m綜合征也是一種罕見的疾病，該病由ALMS1基因突變引起，影響多個系統(tǒng)和器官，疾病嚴(yán)重程度差別很差，特征包括肥胖、視力和聽力損害、心肌病、2型糖尿病、身材矮小等。
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