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CPHI制藥在線 資訊 Sirnaomics研發(fā)用于優(yōu)化GalNAc遞送平臺的肽對接載體(PDoV(TM)),致力于創(chuàng)新siRNA療法

Sirnaomics研發(fā)用于優(yōu)化GalNAc遞送平臺的肽對接載體(PDoV(TM)),致力于創(chuàng)新siRNA療法

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作者:Sirnaomics Ltd.  來源:美通社
  2022-08-16
Sirnaomics宣布公司已成功研發(fā)肽對接載體(PDoV?),進一步優(yōu)化公司siRNA藥物遞送的多肽GalNAc平臺。

       Sirnaomics Ltd.("公司","Sirnaomics",股份代號:2257.HK),是一家行業(yè)領(lǐng) 先的專注于探索及開發(fā)RNAi療法的生物制藥公司。Sirnaomics宣布公司已成功研發(fā)肽對接載體(PDoV™),進一步優(yōu)化公司siRNA藥物遞送的多肽GalNAc平臺。

       Sirnaomics的GalNAc遞送平臺利用了PDoV™設(shè)計中所選定的小肽之優(yōu)勢,該類小肽不但具有活躍的內(nèi)涵體逃逸性,且為雙siRNA抑制劑偶聯(lián)提供了兩個結(jié)合位點。在細(xì)胞培養(yǎng)和動物模型中,得益于PDoV所具備的快速內(nèi)涵體逃逸的特性,相較單獨使用GalNAc平臺,PDoV-GalNAc平臺可更快地實現(xiàn)對于靶向基因的敲低。在上述研究的第一周PDoV-GalNAc平臺已實現(xiàn)靶向基因的最大敲低,而單獨使用GalNAc平臺則需要到第三周方可達成。

       PDoV-GalNAc遞送技術(shù)可以有效地適用于具有不同siRNA的雙靶向siRNA療法,同時亦能針對同一mRNA的兩個區(qū)域或(兩個藥物靶點中)不同mRNA。雙靶點PDoV-GalNAc siRNA設(shè)計已證明,相比起單一的siRNA設(shè)計,其在體外將靶向基因敲低的效率高10至15倍。目前Sirnaomics正在利用該技術(shù)開發(fā)多款新型的siRNA候選藥物,包括用于治療血高甘油三酯升高靶向肝細(xì)胞表達的PCSK9基因的STP135G、靶向乙型肝炎病毒mRNA的STP145G以及用于治療高血壓靶向肝細(xì)胞表達的血管緊張素原的STP165G。

       Sirnaomics創(chuàng)始人、董事會主席、執(zhí)行董事、總裁兼首席執(zhí)行官陸陽博士表示:“Sirnaomics對GalNAc遞送平臺進行了大量投資,因為與目前用于臨床開發(fā)的其他遞送平臺相比,GalNAc遞送平臺包含了更為獨特的設(shè)計與創(chuàng)新技術(shù)。隨著我們利用PDoV-GalNAc和GalAhead™遞送平臺研發(fā)的siRNA候選產(chǎn)品進入臨床階段,Sirnaomics正在開發(fā)與肝細(xì)胞相關(guān)疾病的創(chuàng)新療法。我們的GalNAc和多肽納米粒子(PNP)遞送技術(shù)為解決廣泛未滿足的醫(yī)療需求奠定了堅實的基礎(chǔ)。”

       “我們的體外及體內(nèi)的數(shù)據(jù)已經(jīng)證實,針對通過GalNAc遞送平臺研發(fā)的治療方法,我們的PDoV設(shè)計具有解決內(nèi)涵體逃逸方面挑戰(zhàn)的價值。”Sirnaomics執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官David Evans博士說道,“PDoV-GalNAc遞送平臺不僅增強了單一siRNA療法的優(yōu)勢,而且還進一步增加了雙靶向siRNA候選藥物的療效。Sirnaomics的科學(xué)團隊將通過開發(fā)這類尖端技術(shù)以繼續(xù)推進我們的創(chuàng)新RNAi療法。”

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