當?shù)貢r間12月16日，美國FDA批準了輝凌制藥（Ferring Pharmaceuticals）的基因療法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）上市，用于治療患有對高?？ń槊纾˙CG）無應答的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）伴或不伴乳頭狀腫瘤原位癌（CIS）的成人患者。這是FDA批準的首 款用于治療這一適應癥的基因療法。該申請曾被授予優(yōu)先審查、突破療法和快速通道稱號。
膀胱癌是常見的癌癥類型之一，在全球范圍內(nèi)，每年大概有43萬人被診斷出患有該疾病，使其成為全球第九大常見癌癥。患者的癌細胞在膀胱組織中形成腫瘤，這些異常細胞可以侵入和破壞正常的身體組織。隨著時間的推移，異常細胞也會在體內(nèi)轉(zhuǎn)移擴散。75%~80%新確診的膀胱癌患者屬于NMIBC（一種通過膀胱內(nèi)壁生長但尚未侵入肌肉層的癌癥）。這類癌癥具有30%~80%的高復發(fā)率，并且可能進展為侵襲性和轉(zhuǎn)移性癌癥。
目前對于NMIBC患者的治療通常采用切除腫瘤并且使用卡介苗來降低復發(fā)風險，但對于對卡介苗無應答的患者，幾乎沒有有效的治療選擇。
Adstiladrin是一種基于腺病毒載體的非復制基因療法，每三個月給藥一次，通過導尿管注入患者膀胱。當載體進入膀胱壁細胞，釋放活性基因開始工作。細胞內(nèi)部的基因/DNA機制“拾取”該基因并翻譯其DNA序列，導致細胞分泌大量可對抗癌癥的干擾素α -2b蛋白。這種創(chuàng)新的基因治療方法將患者自身的膀胱壁細胞轉(zhuǎn)變?yōu)楦蓴_素生產(chǎn)的微型工廠，以增強人體對癌癥的天然防御能力。
Adstiladrin最初由芬蘭基因療法公司FKD Therapies Oy開發(fā)，F(xiàn)erring Pharmaceuticals在2018年與FKD Therapies Oy達成合作共同開發(fā)這一基因療法，并且將這一資產(chǎn)轉(zhuǎn)給了Ferring Pharmaceuticals的子公司FerGene。
一項多中心臨床研究評估了Adstiladrin的安全性和有效性，該研究包括157例高風險BCG無應答NMIBC患者，其中包含98例伴有或不伴有高級別Ta或T1疾病(CIS±Ta/T1)的原位癌患者。研究結(jié)果顯示，使用Adstiladrin治療的入組患者中有51%達到了完全緩解（膀胱鏡檢查，活檢組織和尿液中觀察到的所有癌癥體征消失）。中位緩解持續(xù)時間為9.7個月。46%獲得緩解的患者在至少一年內(nèi)保持完全緩解狀態(tài)。
安全性方面，與Adstiladrin相關的最常見不良反應包括膀胱分泌物、疲乏、膀胱痙攣、尿急、血尿、寒戰(zhàn)、發(fā)熱和排尿疼痛。免疫抑制或免疫缺陷患者不應接觸Adstiladrin。
Ferring Pharmaceuticals在一份聲明中表示，預計Adstiladrin將于2023年下半年在美國上市，在此之前，公司將擴大產(chǎn)能，以達到商業(yè)規(guī)模的載體生產(chǎn)。
在定價方面，公司發(fā)言人通過電子郵件表示，“現(xiàn)在說還為時過早，但我們的目標是讓需要它的患者和提供者廣泛使用Adstiladrin。
在不到一個月之前，11月22日，美國FDA宣布由uniQure與CSL Behring合作開發(fā)的基因療法Hemgenix獲批上市，這也是FDA批準的首 款治療B型血友病成人患者的基因療法。該藥物定價 350 萬美元，成為目前美國單次治療最貴的藥物。
基因治療被認為是目前人類疾病中具有突破性療效的治療手段，它的出現(xiàn)使得人類在面對許多以前無法治愈的疾病時，第一次擁有了對抗手段！隨著越來越多基因療法的上市，也將給受到相關疾病困擾的患者帶來新的希望。
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