3月28日，上海醫(yī)藥集團股份有限公司發(fā)布公告，宣布其自主研發(fā)的SPH4336用于脂肪肉瘤適應癥獲得了美國FDA孤兒藥資格認定。
圖片來源：上海醫(yī)藥公告
斬獲孤兒藥資格
SPH4336潛力巨大
SPH4336是由上海醫(yī)藥自主研發(fā)的口服小分子抑制劑，靶點為CDK4和CDK6。根據藥智數(shù)據，目前SPH4336有多款適應癥在研，包括晚期實體瘤、脂肪肉瘤、轉移性乳腺癌等。
圖片來源：藥智數(shù)據——全球藥物
本次SPH4336獲得美國FDA孤兒藥資格認定的適應癥為脂肪肉瘤，并且根據公告，目前沒有同靶點的產品獲得FDA批準上市以治療脂肪肉瘤。此前，根據相關試驗數(shù)據，SPH4336在臨床病人來源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，顯示出了顯著的抗腫瘤作用。
由此看來，在治療脂肪肉瘤方面，SPH4336具有很大的潛力。
除此之外，根據藥智數(shù)據，SPH4336還在與其他藥物聯(lián)用的進行試驗。前不久，上海醫(yī)藥宣布與康方醫(yī)藥以聯(lián)合用藥的合作方式共同進行SPH4336片和開坦尼組合療法在高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等腫瘤適應癥上的開發(fā)；而SPH4336與來曲唑聯(lián)用治療HR+/HER2-轉移性乳腺癌和乳腺癌的試驗也已開展至臨床三期階段……
圖片來源：藥智數(shù)據——全球藥物
可以看出，上海醫(yī)藥對SPH4336寄予厚望；而從目前的臨床表現(xiàn)來看，SPH4336也不負其厚望。
新藥如何突破，
僅靠政策助力？
根據上海醫(yī)藥，本次SPH4336獲得美國FDA的孤兒藥認定，能夠加快其臨床試驗及上市注冊的進度。
FDA孤兒藥資格認定只用于治療在美國發(fā)病人數(shù)低于20萬人，或者超乎預期的情況下，發(fā)病人數(shù)超過20萬人的疾病。根據不完全統(tǒng)計，目前由國內公司研發(fā)的藥物中已有近百項適應癥獲得FDA孤兒藥資格認定。
其中，較有名的便為百濟神州的澤布替尼，目前已斬獲了套細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥和慢性淋巴細胞白血病等6款適應癥的孤兒藥資格認定；除此之外，亞盛醫(yī)藥的APG-2575片也獲得了難治慢性淋巴細胞白血病CLL、多發(fā)性骨髓瘤和華氏巨球蛋白血癥等5項適應癥的孤兒藥資格認定。
澤布替尼于2020年在中國上市后，很快便被納入了醫(yī)保；在醫(yī)保藥物以及各項強大適應癥的加持下，其銷售額非?？捎^。以下可供參考，預計2022年已達到了5億元。
圖片來源：藥智數(shù)據——醫(yī)院銷售數(shù)據挖掘系統(tǒng)
澤布替尼具有多項孤兒藥資格認定，并且有國家醫(yī)保的加持。因此，或許參考澤布替尼來預估SPH4336順利上市后的情況還為時尚早；不過，具有巨大潛力的SPH4336是充滿了無限可能的。
當然，根據規(guī)定，在SPH4336獲得FDA上市批準前，如有相同適應癥的其他相同藥物率先獲批上市，則需進一步證明該項目在臨床上具有優(yōu)效性，否則將失去作為孤兒藥享有的政策支持。
由此看來，SPH4336的路還很長。
小 結
從全球來看，孤兒藥資格認定、突破性治療認證等政策都是對藥物開發(fā)的鼓勵和支持，對推動醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展起到了極大的作用。近年來，許多國內藥企研發(fā)的藥物獲得了FDA孤兒藥資格認定?？梢钥闯觯瑖鴥鹊尼t(yī)藥行業(yè)也正在蓬勃發(fā)展！
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