2023年5月17日，九天生物（Skyline Therapeutics）自主研發(fā)的多項(xiàng)創(chuàng)新AAV基因治療藥物的研發(fā)及轉(zhuǎn)化成果，于正在舉辦的第26屆美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上展示。其中包括四項(xiàng)新藥研發(fā)臨床前數(shù)據(jù)，充分驗(yàn)證了公司自主創(chuàng)建的AAV技術(shù)平臺(tái)capDRIVE®的先進(jìn)性，以及在衣殼發(fā)現(xiàn)和載體設(shè)計(jì)構(gòu)建方面的卓越創(chuàng)新能力。此外展示的還有公司自主開發(fā)的HEK細(xì)胞系生產(chǎn)技術(shù)，這是九天生物先進(jìn)的AAV基因治療研發(fā)生產(chǎn)一體化平臺(tái)的重要組成部分。
九天生物在本屆ASGCT年會(huì)上的海報(bào)展示詳情為：
Development of SKG0106 Vector for the Effective, Safe, and Durable Treatment of Neovascular Age-related Macular Degeneration
海報(bào)編號(hào): 1175
展示日期: 2023.05.18
SKG0106 Is a Promising Gene Therapy Vector with Great Therapeutic Potential for the Treatment of Patients with Neovascular Age-related Macular Degeneration
海報(bào)編號(hào): 1335
展示日期: 2023.05.19
SKG0201: A Next Generation Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy with Better Efficacy and Safety Profile
海報(bào)編號(hào): 1543
展示日期: 2023.05.19
A Robust AAV Production Platform with a Novel 293 Cell Line
海報(bào)編號(hào): 1317
展示日期: 2023.05.19
AAV Vector SKG0301 Exhibits Therapeutic Potential in a Pompe Mouse Model
海報(bào)編號(hào): 1612
展示日期: 2023.05.19
Efficacy of SKG0402 Gene Therapy in Fabry Disease Mouse Models
海報(bào)編號(hào): 1506
展示日期: 2023.05.19
九天生物
九天生物是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)的全球性臨床階段基因治療公司，致力于研究、開發(fā)和生產(chǎn)具有突破性的新療法，以滿足嚴(yán)重疾病領(lǐng)域患者未解決的醫(yī)藥需求。九天生物自主創(chuàng)建了先進(jìn)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療研發(fā)、生產(chǎn)一體化平臺(tái)，擁有尖端的衣殼發(fā)現(xiàn)、病毒載體設(shè)計(jì)和構(gòu)建、工藝開發(fā)、分析開發(fā)以及臨床級(jí)質(zhì)粒和病毒載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)能力。九天生物擁有全球基因治療領(lǐng)域一流的科研、醫(yī)學(xué)和技術(shù)專家及管理團(tuán)隊(duì)，建立了豐富的研發(fā)管線，覆蓋眼科、神經(jīng)、心血管和代謝等疾病領(lǐng)域，多個(gè)創(chuàng)新基因治療項(xiàng)目已進(jìn)入臨床研究或IND申報(bào)階段。九天生物在中國(guó)上海、杭州以及美國(guó)設(shè)立了研發(fā)和生產(chǎn)基地。
ASGCT
美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）成立于1996年，致力于促進(jìn)對(duì)前沿的基因、細(xì)胞和核酸等療法的理解、開發(fā)與應(yīng)用，以及推動(dòng)該領(lǐng)域的專業(yè)培訓(xùn)和公眾教育。目前，ASGCT在全球擁有超過(guò)5000名成員，是全球基因和細(xì)胞治療領(lǐng)域最 大的專業(yè)性非營(yíng)利醫(yī)學(xué)和科學(xué)組織。
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