“無法治愈，不可逆轉。”在1817年英國醫(yī)生JamesParkinson發(fā)現(xiàn)帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一種實質意義上無法治愈的“絕癥”。但在前沿技術的加持下，國內(nèi)高科技制藥公司正為這一疾病帶來可逆轉病程的全新可能。
8月2日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準了武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）帕金森新藥NouvNeu001的IND申請。這也是帕金森治療領域中，全球首 個進入臨床階段的基于化學誘導的通用型細胞治療產(chǎn)品。
不同于一般的藥物或手術治療，NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導向出發(fā)，利用化合物實現(xiàn)精細細胞功能改造，從而真正滿足臨床需求的通用型細胞治療產(chǎn)品。NouvNeu001通過化合物調(diào)節(jié)實現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強細胞分泌功能，進一步加強了移植細胞對原有病灶的改善，以達到綜合性的治療效果。
NouvNeu001產(chǎn)品的成功研發(fā)依托于睿健醫(yī)藥所搭建的純化學誘導體系，該體系是一種更適合于大規(guī)模工業(yè)生產(chǎn)的更高效、更安全、更低成本的全新細胞功能改造平臺。正式運營5年多以來，睿健醫(yī)藥已經(jīng)建立了覆蓋全新結構誘導化合物，基礎培養(yǎng)基，生產(chǎn)工藝及質量體系的知識產(chǎn)權系統(tǒng)。
睿健醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人及CEO魏君博士表示，此次NouvNeu001獲批進入臨床，代表著睿健“以終為始”的研發(fā)理念實現(xiàn)了階段性突破，進一步堅定了睿健團隊“和衷共濟，奮楫爭先，知微見著，睿建未來”的決心：致力于為患者帶來真正“逆轉病程”的全新普惠性療法。
全球首 款！創(chuàng)新藥物帶來帕金森治愈希望
隨著人口老齡化進程加速，帕金森患者也迎來快速增長。
解放軍總醫(yī)院老年神經(jīng)科主任王振福教授就援引數(shù)據(jù)表示，中國65歲以上的老年人帕金森患病率為1.7%。根據(jù)2019年國家衛(wèi)生健康委員會人口普查結果顯示，中國65歲以上的老年人有2.17億。據(jù)此推算，中國的帕金森病人數(shù)量接近370萬。更為重要的是，我國帕金森患者呈現(xiàn)出年輕化的趨勢。
面對如此龐大的患者基數(shù)，現(xiàn)行的治療手段依然貧乏。目前臨床上以左旋多巴為代表的化藥治療方案，以DBS為代表的物理治療方案，以及其他輔助治療方案，均無法解決患者腦部功能神經(jīng)元的缺失問題。因此，以上治療方案均為代償性療法，存在副作用大的頑疾，患者往往在服藥后出現(xiàn)異動癥或“開關現(xiàn)象”，劑末效應也十分明顯。
面對這一患者急需的臨床空白，國際上自上世紀90年代就在探索細胞替換療法治療帕金森的可能性，但直到2021年1月，F(xiàn)DA才批準了首 個細胞替換療法IND，來自BlueRock的胚胎干細胞衍生產(chǎn)品MSK-DA01，這一產(chǎn)品也在2023年6月28日宣布完成了臨床I期安全性試驗，并取得了積極的效果。
此次獲得IND批準的NouvNeu001則是睿健醫(yī)藥全自主產(chǎn)權的突破性細胞治療產(chǎn)品，從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結果來看，使用NouvNeu001治療的各類疾病模型動物在給藥四周后，不僅行為學功能得到了極大恢復，而且其多項生理生化指標也得到了顯著提升。相比之下，BlueRock的同類藥物則最短需要在給藥十二周后才能起效，睿健NouvNeu001的國際競爭優(yōu)勢正是來自于睿健開創(chuàng)性的“化學誘導平臺”。
這樣突破性的技術優(yōu)勢來自于團隊開創(chuàng)性的研發(fā)思路。睿健醫(yī)藥首席科學家，歐洲分子生物學實驗室-丹麥轉化神經(jīng)科學研究中心研究員羅永倫教授表示，自創(chuàng)立之初，睿健醫(yī)藥科學團隊就整合了發(fā)育生物學，化學，組學分析及互作網(wǎng)絡拓撲結構計算等交叉學科，并夯實了“AI+化學誘導”平臺。公司通過挖掘精準的“化學小分子開關”，在每個細胞中啟動標準調(diào)控流程，實現(xiàn)了細胞的多重功能的精細改造，并且一次性的解決了細胞治療藥物工業(yè)生產(chǎn)中高效，安全性及成本在內(nèi)的多個難點。
“睿健獨特的‘AI+化學誘導’平臺不僅能為帕金森領域帶來突破性治療產(chǎn)品NouvNeu001，這一平臺的延展性也有目共睹，公司目前已儲備了多種New Modalities，為復雜疾病的治療提前布局，有望為市場帶來更多的突破性產(chǎn)品。”羅永倫教授表示。
睿健醫(yī)藥首席科學家羅永倫教授
全球人才涌入，國際化布局打開
此次NouvNeu001的成功獲批，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士和CQO任翔先生的多年產(chǎn)業(yè)經(jīng)驗起到了關鍵的作用。蔡萌博士表示，一家能夠持續(xù)為市場帶來好藥的企業(yè)，全能型團隊和具有凝聚力的企業(yè)文化是核心，企業(yè)的每一個微小的進步都是團隊合作的產(chǎn)物。睿健醫(yī)藥創(chuàng)始團隊秉承著“和衷共濟，奮楫爭先，知微見著，睿建未來”的宗旨，持續(xù)吸納具有國際視野且價值觀相同的復合型人才，其中PRACTICE是睿健的核心價值觀。
截至目前，睿健醫(yī)藥已經(jīng)組建了一支具有英國，美國，德國，澳洲及日本的工作學習背景的國際化隊伍，分別在生物醫(yī)藥科學創(chuàng)新、轉化醫(yī)學及臨床、生物醫(yī)藥法規(guī)領域、跨國藥企運營管理、資本運作領域均具有15年以上海內(nèi)外成功經(jīng)驗。目前除中國大陸之外，睿健醫(yī)藥團隊已經(jīng)覆蓋了歐洲，美洲，亞太等全球核心區(qū)域。
睿健醫(yī)藥執(zhí)行副總裁Emmanuel Montet先生在全職加入睿健之前就歷任GSK Biologicals工業(yè)控制主管（Head of Industrial Control），Sanofi-Aventis審計副總監(jiān)，IPSEN亞太副總裁，在國際商務、藥品準入等領域具有超過20年的工作經(jīng)驗。Emmanuel Montet先生表示，一款真正具有國際競爭力的創(chuàng)新藥一定是能夠滿足真正臨床需求，而且在療效，安全性或成本上具有顯著優(yōu)勢的產(chǎn)品。睿健團隊不僅具有優(yōu)秀的科學家團隊，也具備敏銳的市場嗅覺，通過市場需求來驅動研發(fā)是非常明智的戰(zhàn)略。Emmanuel Montet先生認為睿健團隊展示出一家國際化創(chuàng)新藥企的過硬素質，除科技創(chuàng)新能力之外，團隊以患者利益優(yōu)先的理念，以及綜合管理能力和嚴謹?shù)暮弦?guī)性，保證了公司長期發(fā)展的動力。
睿健醫(yī)藥執(zhí)行副總裁Emmanuel Montet
在全球人才涌入的同時，睿健醫(yī)藥國際化布局也已經(jīng)開啟。公司位于丹麥的創(chuàng)新中心，新加坡運營辦公室，美國商務辦公室已于2022年投入使用，并與丹納赫集團共建聯(lián)合實驗室，共同推進全球創(chuàng)新的基于AI平臺化學誘導細胞療法的研發(fā)及臨床應用。另外，此次獲得IND批準的NouvNeu001，也已在澳大利亞、美國等地進行了IND申報工作。
為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫(yī)藥還建設了大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)基地，實現(xiàn)了藥物生產(chǎn)供應鏈的自主可控。據(jù)介紹，公司已建成符合cGMP要求的B+A級生產(chǎn)廠房，一萬平米以上的工業(yè)化生產(chǎn)和研發(fā)基地，滿足覆蓋全球市場的同種異體細胞藥物產(chǎn)能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力。
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