9月5日，據(jù)新加坡基因醫(yī)學(xué)公司W(wǎng)ave Life Sciences官網(wǎng)消息，其已提交首 個RNA編輯療法臨床候選藥物WVE-006的首 個臨床試驗申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。
WVE-006 是一種首 創(chuàng) GalNAc 偶聯(lián) RNA 編輯寡核苷酸 （“AIMer”），設(shè)計機制為糾正SERPINA1 Z等位基因編碼的信使 RNA （mRNA） 中的單堿基突變，從而實現(xiàn)功能性野生型 α-006 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白的恢復(fù)和循環(huán)。
WVE-006也是第一個進入臨床開發(fā)的RNA編輯程序，而RNA編輯是一種有前景的新治療方式，能夠探索更多疾病生物學(xué)的未開發(fā)領(lǐng)域。Wave預(yù)計將于今年第四季度開啟首次人體臨床項目，并將于2023年提供接受WVE-006治療的AATD患者的AAT蛋白恢復(fù)數(shù)據(jù)。
AATD是一種可影響肺和肝臟功能的遺傳疾病，由于缺乏具有正常功能的α-1抗胰蛋白酶（AAT），新生兒可能出現(xiàn)肝炎綜合征，成年人則可能出現(xiàn)肝纖維化，甚至發(fā)展為肝硬化和肝細胞癌。該疾病的主要病理特點是突變型AAT蛋白的積累，這些突變的蛋白會損害肝臟和肺部。
提交WVE-006的首 個CTA，標志著Wave正式開啟了全球首 個RNA編輯治療候選藥物的臨床開發(fā)。作為GalNAc-RNA編輯寡核苷酸，WVE-006具有可逆性和可重復(fù)給藥特征，以及不需頻繁皮下給藥的潛力，有望徹底改變AATD的治療方式。
WVE-006目前的臨床開發(fā)計劃包括健康志愿者以及具有純合子PiZZ突變的AATD患者，旨在通過恢復(fù)血清中的M-AAT蛋白來提供有效的機制驗證途徑。
Wave Life Sciences是一家臨床階段的RNA藥物公司，也是RNA療法賽道的先行者。Wave致力于通過PRISM開發(fā)跨多種治療方式的一流藥物，PRISM是該公司專有的發(fā)現(xiàn)和藥物開發(fā)平臺，可提供三種RNA靶向方式（編輯、剪接和沉默，包括siRNA和反義RNA），可實現(xiàn)立體純寡核苷酸的精確設(shè)計，以優(yōu)化治療性寡核苷酸的藥理學(xué)特性。
2022年12月13日，Wave與GSK宣布了一項戰(zhàn)略合作，利用Wave的多模式RNA平臺（包括WVE-006）以推進新型遺傳靶點的寡核苷酸療法。這項發(fā)現(xiàn)合作最初有四年的研究期。根據(jù)協(xié)議，Wave獲得了1.73億美元的前期現(xiàn)金和股權(quán)，同時也獲得了研究資金。Wave還有資格獲得高達33億美元的潛在里程碑付款，包括WVE-006和GSK八個合作項目的近期臨床前和臨床里程碑以及特許權(quán)使用費。
在WVE-006項目上，Wave獲得22.5億美元開發(fā)和上市里程碑付款，以及高達30億美元銷售相關(guān)的里程碑付款。
在與GSK的合作基礎(chǔ)上，一方面Wave預(yù)計目前現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物足以支撐至2025年的運營支出；另一方面，通過其他合作項目其在 RNA 編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先地位得以鞏固。
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