華東醫(yī)藥獲得藥物西羅莫司口服溶液的臨床試驗批準

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來源：深交所

2023-12-07

近日，華東醫(yī)藥股份有限公司全資子公司杭州中美華東制藥有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，由中美華東申報的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請獲得批準。

近日，華東醫(yī)藥股份有限公司（以下簡稱“公司”）全資子公司杭州中美華東制藥有限公司（以下簡稱“中美華東”）收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》（通知書編號：2023LP02442），由中美華東申報的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請獲得批準，現將有關詳情公告如下：

一、該藥物基本信息

藥物名稱：西羅莫司口服溶液

注冊分類：化學藥品 2.4 類

受理號：CXHL2300967

適應癥：18 周歲以下結節(jié)性硬化癥相關癲癇

申請事項：臨床試驗

申請人：杭州中美華東制藥有限公司

結論：根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關規(guī)定，經審查，2023 年 9 月 7 日受理的西羅莫司口服溶液臨床試驗申請符合藥品注冊的有關要求，同意本品開展“18 周歲以下結節(jié)性硬化癥相關癲癇”適應癥的臨床試驗。臨床試驗方案名稱：賽莫司用于治療結節(jié)性硬化癥相關癲癇的有效性和安全性—基于真實世界數據的多中心、平行外部對照、回顧性真實世界研究。

二、該藥物研發(fā)及注冊情況

中美華東的西羅莫司口服溶液于 2005 年首次獲批上市，適應癥為“適用于接受腎移植的患者，預防器官排斥”，商品名：賽莫司；本次獲批開展臨床試驗的適應癥為“18 周歲以下結節(jié)性硬化癥相關癲癇”，注冊分類為：化學藥品 2.4 類，為含有已知活性成份的新適應癥的藥品。

結節(jié)性硬化癥（tuberous sclerosis complex，TSC）是一種多系統受累的常染色體顯性遺傳病，皮膚、腦、眼睛、口腔、心臟、肺臟、腎臟、肝臟和骨骼等多部位器官發(fā)生良性錯構瘤。主要表現為癲癇、智力障礙、皮膚白斑和面部血管纖維瘤等癥狀。TSC 屬于罕見病，根據《罕見病診療指南（2019 版）》（結節(jié)性硬化癥），TSC 是伴有癲癇和自閉癥的最常見遺傳病，可發(fā)生在所有人種和民族，男性和女性的發(fā)病率無差異，每 6000 至 10000 名新生兒中有 1 名患有 TSC。TSC患者最常見并發(fā)癥為癲癇，是該疾病最常見的神經系統表現，通常在生命的第一年開始，這是神經發(fā)育的關鍵時期，并且藥物難治性癲癇會進一步增加發(fā)展成不可逆的神經精神病癥和認知功能障礙的可能性。根據臨床前研究及來自中國和歐洲的多項超適應癥使用臨床研究顯示，西羅莫司通過靶向抑制哺乳動物雷帕霉素靶蛋白（mammaliantarget of rapamycin，mTOR）的活動來降低其在 TSC 中的過度激活，通過這種方式，它可能有助于減少細胞的過度增殖和生長，從而減輕TSC 的一些癥狀。對于癲癇，西羅莫司通過改善神經元功能、降低神經興奮性、減少神經炎癥和增強神經保護來降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴重性。

2023 年 9 月，中美華東完成向 CDE 遞交西羅莫司口服溶液的臨床試驗申請，并于近日獲得 NMPA 批準，同意本品開展“18 周歲以下結節(jié)性硬化癥相關癲癇”適應癥的臨床試驗。

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