對于以臨床價值為導(dǎo)向的創(chuàng)新藥、疫苗來說，“附條件批準”無疑是一條捷徑。根據(jù)CDE規(guī)定，藥物臨床試驗期間，符合以下情形的藥品，可以申請附條件批準：
1.治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病以及公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測其臨床價值的；
2.應(yīng)對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國家衛(wèi)生健康委員會認定急需的其他疫苗，經(jīng)評估獲益大于風(fēng)險的。
該類藥物關(guān)鍵性臨床的“終點、時間”等方面都可以縮短。過去幾年，不少國內(nèi)創(chuàng)新藥都是通過這一路徑，加速了上市的過程。
當(dāng)然，這樣的“紅利”將只屬于進度領(lǐng)先的選手。
8月24日，CDE下發(fā)《藥品附條件批準上市申請審評審批工作程序（試行）（修訂稿征求意見稿）》規(guī)定：
某藥品獲附條件批準上市后，原則上不再同意其他同機制、同靶點、同適應(yīng)癥的同類藥品開展相似的以附條件上市為目標(biāo)的臨床試驗申請。
對于藥企來說，如何抓住紅利或利用好這一規(guī)則，無疑非常關(guān)鍵。
/ 01 /
一條更快的上市通道
“附條件批準上市”是一條捷徑，申請該條件上市的藥物，在臨床方面擁有諸多綠色通道。
第一，能夠用可能預(yù)測臨床獲益的替代終點上市。對于不同的適應(yīng)癥，都有著其固定的金標(biāo)準。例如，腫瘤治療的金標(biāo)準必然是生存期的延長。然而，部分腫瘤生存期較長，導(dǎo)致一款藥物的臨床周期或許會很長。在這一背景下，若有能力采用“附條件批準上市”上市的企業(yè)，就可以采用間接反映臨床獲益的終點指標(biāo)替代，例如客觀緩解率等。這一背景下，無疑會大幅縮短臨床周期，加快上市時間。
第二，可以早期評估臨床獲益的中間臨床終點。中間臨床終點一般是指在治療慢性或漸進性進展疾病的臨床獲益評價中，通常認為短期臨床獲益很可能預(yù)測長期臨床獲益。例如，治療多發(fā)性硬化病的藥物在獲得常規(guī)批準時需要提供2年的用藥臨床療效評價，而在附條件批準時，中間臨床終點指標(biāo)則可以是1年的用藥療效評價。
第三，可以用早期臨床試驗數(shù)據(jù)申請上市。早期臨床試驗數(shù)據(jù)，通常是指在開展確證性臨床試驗前所獲得的臨床數(shù)據(jù)。根據(jù)早期臨床試驗數(shù)據(jù)，可合理預(yù)測或判斷其臨床獲益的，可以在完成確證性臨床試驗前申請附條件批準上市
例如，對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件等急需的中藥新藥，高質(zhì)量的中藥人用經(jīng)驗數(shù)據(jù)或設(shè)計良好的臨床研究總結(jié)可視為早期臨床試驗數(shù)據(jù)。
此外，對重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件等急需的創(chuàng)新疫苗，可考慮采用Ⅲ期臨床試驗期中分析數(shù)據(jù)支持附條件批準上市。
/ 02 /
首 個撞線選手先發(fā)優(yōu)勢明顯
當(dāng)然，對于這樣的“捷徑”，講究速度優(yōu)先。
正如上文所說，根據(jù)新規(guī)，某品種附條件批準上市后，其他同類品種將不被允許開展臨床試驗。這意味著，率先拿到“附條件批準”資格的藥物將會建立一定優(yōu)勢。
例如，在疫苗的Ⅲ期臨床試驗中，有資格的選手可以按照方案設(shè)計開展1-2次期中分析，由獨立的數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）對期中數(shù)據(jù)進行審核，當(dāng)期中分析結(jié)果顯示試驗疫苗在保護效力方面表現(xiàn)出優(yōu)于安慰劑對照組并達到預(yù)先設(shè)定的標(biāo)準，能夠提示獲益大于風(fēng)險時，可申請附條件批準疫苗上市。
而一旦其完成卡位之后，后來者將只能根據(jù)完整的關(guān)鍵性臨床數(shù)據(jù)，才能拿到上市資格，在時間方面，將會顯著落后。
不僅是創(chuàng)新藥，仿制藥、生物類似藥、參比試劑均是如此。三類藥物中，若有選手率先脫穎而出，在領(lǐng)頭羊轉(zhuǎn)為常規(guī)批準之前，后續(xù)選手將不能申請上市。
例如，在我國附條件批準上市的生物制品，在其轉(zhuǎn)為常規(guī)批準之前，不批準該品種生物類似藥上市注冊申請。
這樣的規(guī)則，對于擁有先發(fā)優(yōu)勢的企業(yè)來說，將會進一步放大其藥物的商業(yè)價值。從大環(huán)境來說，這也將會進一步推動企業(yè)源頭創(chuàng)新的決心，以走出內(nèi)卷的怪圈。
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