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CPHI制藥在線 資訊 54億美元押注!輝瑞旗下基因療法 II 期數(shù)據(jù)積極

54億美元押注!輝瑞旗下基因療法 II 期數(shù)據(jù)積極

熱門推薦: GBT601 輝瑞 SCD
來源:藥智頭條
  2023-12-13
在12月9日-12日舉行的美國血液學會(ASH)2023 年年會暨展覽會上,輝瑞展示了其正在研究的鐮狀細胞病( SCD )治療藥物 GBT601的 II/III 期初步研究結果,研究結果顯示該藥物能顯著提高血紅蛋白水平。

       在12月9日-12日舉行的美國血液學會(ASH)2023 年年會暨展覽會上,輝瑞展示了其正在研究的鐮狀細胞病( SCD )治療藥物 GBT601的 II/III 期初步研究結果,研究結果顯示該藥物能顯著提高血紅蛋白水平。

       SCD 是由于產(chǎn)生β-血紅蛋白的基因突變引起的,β-血紅蛋白是一種存在于紅細胞(RBC)中的富含鐵的化合物。這導致一些紅細胞形狀像 "鐮刀",變得粘稠,減緩或阻礙血流,同時導致貧血和劇烈疼痛,即血管閉塞事件(VOE)或血管閉塞危象(VOC)。

       GBT601不負輝瑞54億美元押注

       GBT601 是鐮狀血紅蛋白 (HbS) 的新一代聚合抑制劑。它通過提高 HbS 與氧的親和力來防止血液中的紅細胞鐮狀化。

       在 ASH 大會上公布的數(shù)據(jù)來自 35 名患者,其中大多數(shù)患者已完成至少 12 周的治療。17名受試者接受了100mg劑量的GBT601,每天兩次負荷劑量,持續(xù)四天,之后每天給藥一次。其余受試者則服用了 150 mg的 GBT601。

       12 周后,接受 100 mg劑量治療的受試者血紅蛋白平均增加了 2.67 g/dL,而接受 150 mg劑量治療的患者平均血紅蛋白增加了 3.17 g/dL。研究人員還發(fā)現(xiàn)了溶血指標從基線下降的良好趨勢。

       研究人員指出,GBT601 的旋轉細胞計數(shù)結果也顯示“紅細胞變形能力顯著改善”。此外,他們報告說,使用 GBT601 時,脫氧過程中鐮狀細胞的中位點較基線在第 6 周和第 12 周有所下降,表明鐮狀細胞 Hb 的聚合可能被延遲。

       研究人員總結道:“藥效數(shù)據(jù)分析顯示出有希望的療效證據(jù),血紅蛋白和氧掃描參數(shù)接近正?;?,與藥物的改進機制一致。”

       在安全性方面,大多數(shù)治療引發(fā)的不良事件的嚴重程度為1級和2級,且大多數(shù)被認為與研究治療無關??偣灿?8 名患者出現(xiàn)了與治療相關的副作用,包括腹瀉、腹部不適和頭痛。1例鐮狀細胞性貧血危象被認定與GBT021601有關。

       輝瑞將 GBT601 定位為其 Oxbryta 的后繼藥物,Oxbryta 是一種 HbS 聚合抑制劑,于 2019 年 11 月獲得 FDA 批準用于 SCD。

       Oxbryta的活性成分為voxelotor(GBT440),通過增加血紅蛋白對氧的親和力,阻斷氧合的鐮刀血紅蛋白聚合化及紅細胞鐮狀化,改善溶血性貧血和氧運輸,并潛在地改變SCD發(fā)展的進程。

       GBT601 和 Oxbryta 最初由總部位于加利福尼亞州的 Global Blood Therapeutics 公司研發(fā),輝瑞于 2022 年 8 月以 54 億美元的價格收購了該公司。

       SCD藥物迎來遍地開花

       在輝瑞披露 GBT601的II/III 期初步研究結果之前,SCD 領域還獲得了兩項具有里程碑意義的批準。

       12月8日,F(xiàn)DA批準了福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)和CRISPR Therapeutics公司共同研發(fā)的基因編輯療法Casgevy(exagamglogene autotemcel)。同天,作為背景板的老牌基因療法研發(fā)企業(yè)藍鳥生物的Lyfgenia(lovotibeglogene autotemcel)療法也獲得了FDA的批準。

       兩款藥物的適應癥完全一樣:用于治療 12 歲及以上患有復發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細胞病 (SCD) 患者,屬于頭對頭的競爭關系。

       但是,二者的價格有巨大的差別。

       根據(jù)公開信息,藍鳥生物的Lyfgenia基因療法目前定價為310萬美元,而競爭對手的Casgevy基因編輯療法目前定價為220萬美元。

       

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