2023年12月19日，輝大基因今天宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予HG302兒科罕見(jiàn)病藥物資格認(rèn)定（RPDD），HG302是一種全新的CRISPR-Cas12DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。DMD是一種致命的神經(jīng)肌肉疾病，主要影響男孩，全球每5000名男嬰中約有1人患有DMD。這也是輝大基因繼HG004（重磅|輝大基因首 款眼科基因治療藥物HG004獲美國(guó)FDA兒科罕見(jiàn)病資格認(rèn)定）和HG204（全球首 個(gè)|輝大基因RNA編輯療法HG204獲FDA授予的孤兒藥及兒科罕見(jiàn)病藥物雙認(rèn)證，用于MDS治療）之后，第三個(gè)被授予RPDD的項(xiàng)目。
傳統(tǒng)的CRISPR-Cas9技術(shù)應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯時(shí)，存在基因編輯效率有限、脫靶修飾發(fā)生率較高、病毒遞送包裝受限、及復(fù)雜專利糾紛等問(wèn)題。輝大基因依托其專有的HG-PRECISE?技術(shù)平臺(tái)，利用AI和深度機(jī)器學(xué)習(xí)的測(cè)序系統(tǒng)，鑒定并經(jīng)過(guò)一系列進(jìn)化獲得新型高保真Cas12i變體hfCas12Max?。hfCas12Max?系統(tǒng)的尺寸小于Cas9系統(tǒng)，更適合單個(gè)病毒載體包裝和遞送，在哺乳動(dòng)物細(xì)胞中具有比SpCas9和LbCas12a更低的脫靶活性和更高的編輯效率。此外，Cas12i美國(guó)專利已獲授權(quán)，保障其商業(yè)化應(yīng)用。
RPDD是針對(duì)美國(guó)18歲以下患者人數(shù)少于20萬(wàn)的兒科罕見(jiàn)病藥物資格認(rèn)定。若HG302的生物藥上市許可申請(qǐng)（BLA）獲得FDA的批準(zhǔn)，輝大基因?qū)⒂匈Y格獲得一張優(yōu)先審評(píng)券（PRV）。PRV具有很高的價(jià)值，不僅可以被用于后續(xù)任何產(chǎn)品上市申請(qǐng)時(shí)的加速審評(píng)，也可以被出售給第三方，近年來(lái)轉(zhuǎn)讓均價(jià)超過(guò)1億美元。
關(guān)于HG302
HG302是一種新型CRISPRDNA編輯療法，通過(guò)單個(gè)病毒載體將高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51號(hào)外顯子剪接供體（SD）位點(diǎn)的CRISPRRNA遞送到肌肉中。該位點(diǎn)將被HG302破壞，從而允許第51號(hào)外顯子跳躍，形成從第50到53號(hào)外顯子的正確開(kāi)放閱讀框，恢復(fù)功能性肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的表達(dá)，進(jìn)而改善肌肉功能。
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