2023年FDA十大首創(chuàng)新藥「戰(zhàn)況」

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作者：四月的雨來源：藥智數(shù)據(jù)

2024-02-23

作為全球創(chuàng)新藥的匯集中心，美國FDA的審評審批動態(tài)，可謂牽動著醫(yī)藥行業(yè)的敏感神經(jīng)。

2023年，美國FDA藥物評價與研究中心（CDER）共批準55款新藥，包括37款新分子實體以及18款生物制劑，僅次于2018年的59款，相比于2022年僅批準了37款新藥，同比提升49%。

表1為2023年度CDER所批準的藥物的藥物信息，其中小分子藥物依然占主要地位，占比達55%。從適應癥來看，抗癌藥物仍是獲批最多的，神經(jīng)類藥物數(shù)量位居第二，傳染病和血液病類藥物并列第三。

表1 2023年度CDER批準新藥

2023年度CDER批準新藥

數(shù)據(jù)來源：參考文獻1、藥智數(shù)據(jù)

而從藥物領(lǐng)域方面來看，所獲批的藥物愈發(fā)的多元化。核酸類藥物數(shù)量持續(xù)增加，側(cè)面反映了如今核酸類藥物研發(fā)的火熱。

相比于2022年獲批37款新藥，2023年獲批新藥數(shù)量足足增長49%。而造成此結(jié)果的原因可能受新冠疫情影響，導致2022年部分藥物的評審工作受到延誤。

2023年度CDER表現(xiàn)良好，而CBER的表現(xiàn)也是不遑多讓。

所獲批的基因療法、疫苗和血液制品涉及多項全球首創(chuàng)，如全球首款CRISPR-Cas9類基因療法藥物以及首款1型糖尿病細胞療法藥物等等。

表2 2023年度CBER批準藥物

2023年度CBER批準藥物

數(shù)據(jù)來源：參考文獻1、藥智數(shù)據(jù)

以下為較有代表性的10款首創(chuàng)新藥。

1、Leqembi：

首款FDA完全批準AD新藥

第一款首創(chuàng)新藥為Leqembi，是FDA首款完全獲批的治療阿爾茨海默病新藥。Leqembi是由衛(wèi)材/渤健共同研發(fā)的一款單克隆抗體類藥物，于2023年01月06日正式獲批。

2023年，抗體療法用于治療阿爾茨海默病被《Science》雜志評為年度十大科學突破之一，獲此殊榮的背后Leqembi功不可沒。臨床數(shù)據(jù)顯示，該藥物可以將患阿爾茨海默病患者的認知能力喪失速度減緩27%。

市場方面，GlobalData分析師認為，到2028年，該藥物有望實現(xiàn)129億美元的收入。

2、Zuranolone：

首款治療產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物

第二款首創(chuàng)新藥為Zuranolone，是首個治療成年人產(chǎn)后抑郁癥的口服藥物。該藥物由渤健/Sage共同研發(fā)，于2023年08月04日正式獲批。

臨床數(shù)據(jù)顯示，使用該藥3天后起效，藥效可持續(xù)至45天。相比于安慰劑，服用Zuranolone的患者具有顯著的改善，HAMD-17總分差異為-4分。

產(chǎn)后抑郁癥是妊娠期女性常見的疾病，該藥物的獲批將幫助患者更快的走出產(chǎn)后抑郁。

2030年，該藥物銷售額預計可達2億美元。

3、AREXVE/Beyfortus：

RSV疫苗雙子星

第三款則是RSV領(lǐng)域的雙子星AREXVE以及Beyfortus。AREXVE是FDA首款獲批的呼吸道合胞病毒疫苗，適用于60歲及以上的人群，由GSK所研發(fā)，于2023年05月03日獲批上市。

臨床數(shù)據(jù)顯示，AREXVY將RSV相關(guān)聯(lián)的LRTD發(fā)病風險降低82.6%，嚴重RSV相關(guān)聯(lián)的LRTD發(fā)病風險降低94.1%。

市場方面，AREXVY的巔峰銷售額預計可達到36億美元。

Beyfortus則為FDA批準的全球首款用于嬰幼兒以及兒童的RSV單克隆抗體，同時Beyfortus將成為美國首個納入疾控中心疫苗管理的長效單克隆抗體。Beyfortus由阿斯利康/賽諾菲共同研發(fā)，于2023年7月17日獲批。

臨床數(shù)據(jù)顯示，Beyfortus可將早產(chǎn)兒MA RSV LRTI風險降低70%，將足月兒或者晚產(chǎn)兒MA RSV LRTI風險降低75%。

市場方面，Beyfortus巔峰銷售額預計可達30億美元。

4、Lantidra：

全球首款T1D細胞療法

第四款首創(chuàng)藥物為Lantidra，是全球首款治療1型糖尿病的細胞療法藥物。該藥物由CellTrans所研發(fā)，于2023年6月28日獲批。

臨床數(shù)據(jù)顯示，在21名使用Lantidra的患者中，有11名患者可1-5年的時間內(nèi)擺脫對外源胰島素的依賴，10名患者可5年以上的時間內(nèi)擺脫對外源胰島素的依賴，但是依舊有5名患者仍需繼續(xù)使用外源胰島素。

市場方面，受限于該藥物的副作用，預計到2029年Lantidra銷售額可達2億美元。

5、Roctavian：

全球首款A型血友病基因療法藥物

第5款為Roctavian，該藥物是全球首款用于治療A型血友病的基因療法藥物。該藥物由BioMarin所研發(fā)，于2023年6月29日獲批。

該藥物終身使用一次即可持續(xù)起效。臨床數(shù)據(jù)顯示，患者接受Roctavian治療后年華出血率可減少52%。相比于接受常規(guī)FVIII預防性治療，自發(fā)性出血與關(guān)節(jié)出血次數(shù)由2.3次/年與3.1次/年降至2.3次/年與3.1次/年。此外根據(jù)臨床3期GENEr8-1結(jié)果，患者出血量減少82.9%。

市場方面，Roctavian巔峰銷售額預計可達到22億美元。

6、Elevidys：

全球首款杜氏肌萎縮癥基因療法藥物

第六款為Elevidys，是全球首款杜氏肌萎縮癥基因療法藥物，適用于4-5歲兒童。該藥物由Sarepta研發(fā)，于2023年6月22日獲批。

臨床數(shù)據(jù)顯示，使用該藥52周后，NSAA評分改善3.8分。治療四年后，患者NSAA評分的平均差異可達7.0分。

市場方面，Elevidys銷售額預計可達10億美元。據(jù)Sarepta透露，2023年第四季度Elevidys銷售額約為1.3億美元，全年總銷售額約為2億美元，約合人民幣14億元。

7、Jaypirca：

首款非共價BTK抑制劑

第7款為Jaypirca，是全球首款非共價（可逆）BTK抑制劑，用于治療套細胞淋巴瘤患者。該藥物由禮來所研發(fā)，于2023年01月27日獲批。

由于Jaypirca可以逆性非共價形式結(jié)合，且不依賴于C481位點，因此不受突變影響，進而降低耐藥性的發(fā)生。臨床數(shù)據(jù)顯示，Jaypirca的總體緩解率可達50%，其中13%的患者可完全緩解。

由于當前的主要治療藥物如伊布替尼、澤布替尼以及阿卡替尼都是共價BTK抑制劑，長時間使用不可避免的產(chǎn)生了耐藥性，所以如今Jaypirca獲批，將降低耐藥性，有助于提高患者的耐受性。

市場方面，Jaypirca的巔峰銷售額預計可達10億美元。