每年2月的最后一天，是國際罕見病日。
顧名思義，罕見病即患病率極低的一類疾病。根據(jù)WHO定義，發(fā)病率為0.65‰~1‰。也就是每1萬個(gè)人中，6—10個(gè)人才有可能患病。
讓每一個(gè)罕見的患者被看見，正是“罕見病日”的由來。今天，已經(jīng)是第十七個(gè)國際罕見病日。
不過，就目前來看，需要被看見的，或許不只是患者，還有默默耕耘的罕見病藥企們。
一個(gè)尷尬的現(xiàn)實(shí)是，中國罕見病第一股北海康成，市值只剩下1.64億港幣，較最高市值42億港幣跌幅達(dá)96%。
固然，這其中有北?？党勺陨戆l(fā)展的原因，但也包含了市場對(duì)于國內(nèi)支付環(huán)境難以支持罕見病藥物放量的悲觀預(yù)期。
期待，在頂層的支持下，國內(nèi)罕見病藥物的支付環(huán)境能夠持續(xù)改善，讓點(diǎn)亮患者生命之光的藥企也有所期待。
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罕見病第一股隕落背后
“2020年全球罕見病藥物市場規(guī)模為1351億美元，中國罕見病藥物市場規(guī)模為13億美元”。懸殊的差距，體現(xiàn)了罕見病藥物在中國市場的乏力。
這也在北?？党傻氖杖胫械玫襟w現(xiàn)。截至2023年6月末，公司打造了14條管線，其中4款藥物已經(jīng)在中國獲批上市。
去年上半年，這4款藥物帶來的銷售額是4310萬元，同比增長24.2%。可以看到，在基數(shù)較小的情況下，增速并不快。
這也可以理解。罕見病患者規(guī)模不大，用藥基數(shù)有限，研發(fā)成本高昂導(dǎo)致罕見病藥價(jià)往往不菲。海外由于有醫(yī)保、商保的全面覆蓋，因此罕見病藥物往往能夠快速放量。
不過，國內(nèi)支付環(huán)境相對(duì)較弱，對(duì)于藥企而言似乎難以賺取超額利潤。北?？党傻匿N售主要依靠商業(yè)保險(xiǎn)買單，2023年上半年，北?？党擅?2%，較2022年的63.5%有所下滑。
但即便在讓利的趨勢下，放量也并不顯著。這導(dǎo)致，公司在短期內(nèi)難以看到盈虧平衡節(jié)點(diǎn)。2023年上半年，公司虧損額達(dá)到了2億元。
考慮到公司賬上現(xiàn)金余額只剩下2.84億港幣，未來能走多遠(yuǎn)仍有待觀察。也正因此，股價(jià)走勢充分反映了市場對(duì)于公司的悲觀預(yù)期。
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有待政策進(jìn)一步支持
當(dāng)然，國內(nèi)罕見病藥物支付環(huán)境有待改善是事實(shí)，過去幾年在持續(xù)改善也是事實(shí)。
2018年5月，國家衛(wèi)健委等五部門才聯(lián)合印發(fā)了《第一批罕見病》目錄，共涉及121種疾病。這被視為國內(nèi)開始重視罕見病的開始。
自2018年11月起，國家藥監(jiān)局先后發(fā)布了三批臨床急需境外新藥名單。被納入名單的藥品，能夠通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審批審批程序并快速上市。
為了鼓勵(lì)藥企積極開展罕見病藥物研發(fā)，提高臨床試驗(yàn)效率和質(zhì)量，2022年1月，藥監(jiān)局則發(fā)布了《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》，相對(duì)放寬了臨床試驗(yàn)的要求。
鼓勵(lì)研發(fā)的同時(shí)，藥監(jiān)局也在鼓勵(lì)“引進(jìn)來”。2018年5月，藥監(jiān)局公布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》，便規(guī)定了：
境外罕見病藥物可通過納入“臨床急需”，或經(jīng)CDE評(píng)估滿足安全有效且無種族差異的要求，豁免臨床試驗(yàn)。
這一條款，無疑能夠大幅縮短境外罕見病新藥在國內(nèi)的上市時(shí)間，讓藥企引進(jìn)罕見病藥物有了更大的動(dòng)力。
在支付端，也在持續(xù)改善。從談判/議價(jià)成功的藥品數(shù)量看，2023年是罕見病藥物的國談“大年”。
前不久，最新版國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增15個(gè)目錄外罕見病用藥，覆蓋16個(gè)罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝病、重癥肌無力等均在其列。
迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄名單。這有望為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。
辦法總比困難多。期待在各方的努力下，國內(nèi)罕見病藥物市場被真正“點(diǎn)亮”。
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