2024年3月20日，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（睿健醫(yī)藥）突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”治療，是睿健醫(yī)藥團隊依托公司獨特的“AI+化學誘導”平臺，開發(fā)的首 款誘導多能干細胞（iPSC）來源的眼科通用型細胞治療產(chǎn)品。
NouvSight001所針對的視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP），是一種可導致失明的遺傳性眼科疾病?；疾〕跗谥饕憩F(xiàn)為夜盲，周邊視野缺損等癥狀。當視野缺損逐漸惡化，將進一步導致管視角（視野狹隘），甚至完全失明。整個過程不可逆，臨床上也尚無治愈該疾病的有效方法。
現(xiàn)有的研究結(jié)果顯示，視網(wǎng)膜色素變性可由相關(guān)超過50種基因的任一變異引起，發(fā)病機制主要歸于眼底視桿細胞進行性缺失及視錐細胞缺失，發(fā)病率約為1/4000，是世界衛(wèi)生組織（WTO）定義的罕見病種。但即便以1/4000的發(fā)病率計算，全球范圍內(nèi)也有超過150萬病患承受著日漸失明的痛苦。這也是睿健醫(yī)藥研發(fā)的NouvSight001受到FDA重視的原因。
公開信息顯示， 孤兒藥認定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（Office of Orphan Products Development，OOPD) 對符合條件的用于預防、治療及診斷罕見病的藥物（包括生物制品）授予的一種資格認定。獲得孤兒藥認定的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場獨占權(quán)（marketing exclusivity），在臨床研究階段費用享受稅收減免，并同時免除NDA/BLA申請費（PDUFA）。
此次眼科產(chǎn)品NouvSight001被美國FDA授予孤兒藥認定，也是睿健醫(yī)藥發(fā)展過程中的標志性里程碑事件。
對此，睿健醫(yī)藥CMO蔡萌博士表示，
FDA對公司眼科產(chǎn)品NouvSight001的孤兒藥認定證明了公司在前期管線規(guī)劃，適應(yīng)癥選擇策略上的戰(zhàn)略眼光，認可了該產(chǎn)品在眼科視網(wǎng)膜相關(guān)病變治療領(lǐng)域的獨特性，以及治療機制上的優(yōu)越性，此次孤兒藥的認定對該產(chǎn)品在后續(xù)商業(yè)化進程具有重要的加速推動作用，睿健醫(yī)藥也將獲得產(chǎn)品上市后的市場獨占地位，提升管線商業(yè)價值。公司后續(xù)會努力推動產(chǎn)品的注冊臨床，早日造福全世界的患者。
睿健醫(yī)藥國際事務(wù)SVP Emmanuel Montet先生表示，
此次ODD的授予證明了睿健醫(yī)藥的創(chuàng)新精神和堅持不懈的努力，恭喜睿健醫(yī)藥再次實現(xiàn)重要里程碑事件，是團隊的快速學習能力，辛勤工作和奉獻精神讓睿健走到了這一關(guān)鍵時刻。團隊追求卓越的動力，也更加堅定了睿健醫(yī)藥應(yīng)對視網(wǎng)膜色素變性患者所面臨挑戰(zhàn)的決心。
作為全球較早將“AI+化學誘導”應(yīng)用于細胞特定功能改造的Biotech公司，睿健醫(yī)藥旨在為以帕金森病為代表的神經(jīng)退行性疾病、失明等“無法治愈”的疾病開發(fā)通用型細胞治療產(chǎn)品、提供新的治療方案，并已建立了豐富的通用型iPSC產(chǎn)品管線。依托自主開發(fā)的基于“AI+化學誘導”作為細胞精細功能定向改造的開發(fā)平臺，睿健醫(yī)藥可以通過精準的差異性分析，確定衍生細胞的誘導方案，實現(xiàn)誘導多能干細胞的高效轉(zhuǎn)化，為成藥性護航。
目前，“AI+化學誘導”誘導平臺的優(yōu)勢已經(jīng)得到了臨床階段的驗證，公司首 款通用型細胞治療產(chǎn)品NouvNeu001作為帕金森領(lǐng)域全球首 個通用型化學誘導產(chǎn)品在2023年8月獲批進入I-II期聯(lián)合臨床，2024年1月完成首例患者給藥，目前已在注冊臨床試驗中獲得了良好的藥效及安全性數(shù)據(jù)。
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