2024年第一季度已經(jīng)結(jié)束，F(xiàn)DA交出了怎樣的成績單？據(jù)統(tǒng)計，F(xiàn)DA的CDER在第一季度一共批準了10款新分子實體（NME）和新生物實體（NBE），同比落后于2023年Q1的13個。
表1 CDER 2024年Q1批準的NME和NBE藥物
數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)
往事不可追，來者猶可待。2024年第二季度，有哪些關鍵的審批即將到來？
01
FDA Q2重要審批
2024年第二季度，重要新藥催化劑包括：用于治療慢性阻塞性肺病的小分子藥物ensifentrine(RPL554)；用于治療晚期小細胞肺癌的雙特異性抗體tarlatamab。
首 款慢性阻塞性肺病吸入劑Ensifentrine
Ensifentrine是Verona Pharma開發(fā)的first-in-class吸入式磷酸二酯酶3和4(PDE3/4)雙重抑制劑，針對慢性阻塞性肺病(COPD)。
盡管PDE抑制劑在COPD治療領域并不新鮮，但目前可用的都是口服制劑。Ensifentrine的霧化吸入制劑將有助于規(guī)避胃腸道副作用，而雙重PDE3/4抑制則提供支氣管擴張和抗炎作用。
Ensifentrine的NDA申請包括其III期ENHANCE試驗提供的有效性和安全性數(shù)據(jù)，其中ensifentrine實現(xiàn)了嚴重的慢性阻塞性肺病患者的肺功能和癥狀終點的改善，大幅降低了COPD惡化的發(fā)生率和風險，在中重度COPD受試者人群中具有良好的耐受性。
Ensifentrine的PDUFA日期為2024年6月26日，F(xiàn)DA目前不打算召開咨詢委員會會議來討論其監(jiān)管審批。
這款十多年來第一個對抗慢性阻塞性肺病的新療法令業(yè)界感到興奮，尤其是它有可能治療遭受耐藥性影響的重癥患者。
Verona Pharma還在探索不同劑型（干粉吸入器和加壓計量吸入器）、組合療法（與glycopyrrolate）和在其他呼吸系統(tǒng)適應癥中使用Ensifentrine的可行性。
雙特異性T細胞接合劑藥物Tarlatamab
Tarlatamab是安進針對SCLC（晚期小細胞肺癌）的研究性靶向療法，憑借BiTE?技術平臺，通過結(jié)合T細胞上的CD3和SCLC細胞上的DLL3(δ樣配體3)，令患者自身的T細胞接近SCLC腫瘤細胞。這個過程會導致免疫突觸的形成和癌細胞的裂解。
DLL3是SCLC提供的有前景的治療靶點，大約85%至94%的患者在SCLC細胞的細胞表面表達DLL3，但在正常細胞中表達很少。
圖1 雙特異性T細胞接合劑Tarlatamb作用機制示意圖
圖片來源：Amgen
Tarlatamab背后的BiTE?（雙特異性T細胞接合劑）技術是一種靶向免疫腫瘤學平臺。它有兩個關鍵部分：附著在T細胞（一種免疫細胞）上的部分和附著在癌細胞上的部分。Tarlatamab將患者自身的T細胞與腫瘤特異性抗原接合，激活T細胞的細胞毒性潛力，消除腫瘤細胞（圖1）。BiTE具有通過腫瘤特異性抗原治療不同腫瘤類型的潛力。
FDA于2023年12月授予tarlatamab BLA優(yōu)先審評資格，用于治療鉑類化療期間或之后疾病進展的晚期SCLC成人患者的三線或以上治療，并將PDUFA日期定為2024年6月12日。
02
FDA Q2待審批的NME/NBE
CDER在2024年第二季度即將審批的NME/NBE新藥數(shù)量環(huán)比第一季度顯著增加，達到了15種，具體內(nèi)容見表2。
表2 CDER 2024年第二季度審批的NME/NBE
數(shù)據(jù)來源：FDA官網(wǎng)
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