全球藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       全球新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有16個新藥獲批上市。其中，NDA批準4個，BLA批準4個，新復方批準1個，新適應癥批準7個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加8個批準新藥。

       4月23日，百濟神州宣布EC已批準替雷利珠單抗用于三項非小細胞肺癌（NSCLC）適應癥的一線及二線治療。替雷利珠單抗（英文商品名：TEVIMBRA®）是一款經(jīng)特殊設計的人源化IgG4抗PD-1單克隆抗體，對PD-1具有高親和力和結(jié)合特異性，設計目的旨在最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結(jié)合，幫助人體免疫細胞識別并殺傷腫瘤細胞。

       TEVIMBRA®已在美國和歐盟獲批用于治療既往接受化療的晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者，該藥品同時還在接受EMA和FDA審評，用于不可切除、復發(fā)、局部晚期或轉(zhuǎn)移性ESCC患者的一線治療，以及胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者的一線治療。

       目前，百濟神州已啟動超過17項替雷利珠單抗的潛在注冊性研究，其中，11項III期隨機對照研究和4項II期研究均獲得積極數(shù)據(jù)。在諸多情況下，無論患者PD-L1表達水平如何，它都可以在廣泛瘤種的單藥或聯(lián)合用藥治療中，為數(shù)十萬患者帶來具有臨床意義的生存獲益改善和生活質(zhì)量提升。

       全球（不含中國）新藥批準情況（部分）

       02

       全球新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有7個新藥申報上市。其中，NDA申報進展4個，BLA申報進展3個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加7個NDA/BLA申報。

       4月22日，Acadia Pharmaceuticals宣布用于治療Rett綜合征的Trofinetide新藥申請已被加拿大衛(wèi)生部接受備案和優(yōu)先審查。Trofinetide已在美國獲批用于治療兩歲及以上成人和兒童患者的Rett綜合征。如果獲得上市許可，Trofinetide將成為加拿大治療Rett綜合征的首選。

       NDA/BLA申報（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）共有5個藥物獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定。其中，化學藥5個，生物藥1個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次減少1個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月22日，Kura Oncology宣布Ziftomenib已被FDA授予突破性療法認定（BTD），用于治療復發(fā)/難治性NPM1突變急性髓系白血病患者。FDA根據(jù)Kura正在進行的KOMET-001臨床試驗在R/R NPM1突變AML患者中的數(shù)據(jù)批準了Ziftomenib的BTD，初步臨床證據(jù)表明該藥物可能比現(xiàn)有療法在臨床上顯著的終點上有實質(zhì)性改善。Kura有望在 2024年年中之前完成齊托美尼在R/R NPM1突變AML中的注冊定向試驗。

       4月25日，和譽醫(yī)藥宣布其創(chuàng)新FGFR4抑制劑依帕戈替尼獲得FDA授予治療肝細胞癌的孤兒藥認定。依帕戈替尼是一款具有高選擇性的FGFR4小分子抑制劑，擬用于治療晚期實體瘤，尤其是存在FGFR4信號通路異常（如配體FGF-19擴增/過表達，F(xiàn)GFR4突變/擴增/融合等）的晚期HCC、膽管癌、乳腺癌等。與競爭性產(chǎn)品相比，依帕戈替尼表現(xiàn)出了更好的效力和抗腫瘤療效，并在臨床研究中具有良好的物理化學性質(zhì)。

       特殊資格認定情況（部分）

       03

       全球新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）全球（不含中國）新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計33條，涉及腫瘤、血液和淋巴疾病、遺傳代謝病、精神疾病、神經(jīng)疾病以及皮膚病等共計13個領域。

       其中，腫瘤臨床進展更新居各領域之首，涉及化學藥4條，生物藥5條，疫苗2條。

       4月23日，康方生物的全球首 創(chuàng)PD-1/VEGF雙特異性抗體新藥依沃西公布Ia期試驗數(shù)據(jù)：ORR為25.5%，疾病控制率（DCR）為63.8%?；谝牢治鞯陌踩院陀行?，康方生物已經(jīng)開展多項針對依沃西單藥或與化療聯(lián)合療法治療實體瘤的臨床研究。目前，康方生物針對依沃西治療NSCLC的適應癥已經(jīng)成功提交了新藥上市申請，并處于優(yōu)先審評階段。在全球范圍內(nèi)，依沃西共有6項III期臨床研究正在進行中。

       4月26日，石藥集團公告，其開發(fā)的化藥1類新藥高選擇性MAT2A抑制劑（SYH2039）已獲得FDA批準，可以在美國開展臨床試驗，臨床適應癥為晚期惡性腫瘤。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品可有效抑制非小細胞肺癌、膠質(zhì)瘤、胃食管癌、胰腺癌和膀胱癌等多種MTAP缺失型腫瘤細胞的生長，具有優(yōu)異的體內(nèi)外活性，同時也具有良好的PK特性和安全性。

       全球新藥研發(fā)進展詳情（部分）

       04

       全球醫(yī)藥交易事件

       本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）全球（含中國）醫(yī)藥交易時間共計33起，涉及藥物權(quán)益轉(zhuǎn)讓、公司并購等多起交易事件。

       全球醫(yī)藥交易時間匯總表（部分）

       國內(nèi)藥物批準/研發(fā)動態(tài)

       01

       國內(nèi)新藥批準情況

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)共有2個新藥獲NMPA批準上市。其中， NDA批準1個，新適應癥批準1個。與上次統(tǒng)計周期相比，本次增加1個NMPA批準新藥。

       4月23日，NMPA正式批準鞍石生物科技自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥伯瑞替尼腸溶膠囊用于既往治療失敗的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突變型星形細胞瘤（WHO 4級）或有低級別病史的膠質(zhì)母細胞瘤成人患者。這是繼非小細胞肺癌適應癥后，伯瑞替尼在中國獲批的第二項適應癥，也是我國在腦膠質(zhì)瘤MET靶向治療領域首 個完全獲批的小分子靶向藥物。

       伯瑞替尼此次獲批ZM融合陽性的腦膠質(zhì)瘤適應癥，是基于FUGEN研究（NCT06105619）的積極結(jié)果：相較于替莫唑胺劑量密度方案或順鉑聯(lián)合依托泊苷方案，伯瑞替尼單藥方案mOS為6.31個月，對照組為3.38個月，降低48%的死亡風險，可顯著改善ZM融合腦膠質(zhì)瘤患者生存。整體安全耐受，常見不良反應多為1-2級，可通過臨床管理恢復。

       中國新藥批準情況（部分）

       02

       國內(nèi)新藥臨床默示許可進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)共有14個新藥獲臨床默示許可，涉及23個受理號。其中，化學藥7個，治療用生物制品5個，預防用生物制品2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少47個臨床默示許可獲批受理號。

       本周國內(nèi)新藥臨床默示許可進展（部分）

       03

       國內(nèi)新藥申報進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)共有8個新藥申報上市，涉及10個受理號。其中，化學藥5個，治療用生物制品1個，預防用生物制品2個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次增加4個新藥申報上市受理號。

       國內(nèi)新藥申報上市情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)共有26個新藥申報臨床，涉及33個受理號。其中，化學藥8個，治療用生物制品17個，預防用生物制品1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少35個臨床申報受理號。

       國內(nèi)新藥臨床申報情況（部分）

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)共有1個藥物獲NMPA特殊資格認定。其中，生物藥1個。與上個統(tǒng)計周期相比，本次減少2個獲監(jiān)管機構(gòu)特殊資格認定的藥物。

       4月25日，CDE官網(wǎng)顯示，信達生物的ADC藥物IBI343擬納入突破性治療，適應癥為至少接受過二種系統(tǒng)性治療的Claudin（CLDN）18.2表達陽性的晚期胃/胃食管交界處腺癌。

       IBI343是重組人源抗CLDN18.2 ADC，基于信達生物與Synaffix的合作采取差異化設計，使用了TOPO1i payload采取定點偶聯(lián)技術(shù)位點特異性將乙二醇與Exatecan偶聯(lián)，平均藥抗比（DAR）為3.6，同時通過Fc Silence突變可以減少非特異性攝取。IBI343與表達CLDN18.2的腫瘤細胞結(jié)合后，可發(fā)生CLDN18.2依賴性ADC內(nèi)化，并釋放毒素藥物引起DNA損傷，導致腫瘤細胞凋亡。IBI343游離的毒素藥物也可以通過質(zhì)膜擴散到達并殺死相鄰的腫瘤細胞，因此IBI343也具有旁觀者效應。

       在初步驗證性的數(shù)據(jù)中在對100多名具有CLDN18.2表達的GC/PDAC患者進行了給藥，在GC患者中實現(xiàn)了初步概念驗證，在短期內(nèi)的隨訪中，在重度治療患者中觀察到高DCR。

       NMPA特殊資格認定情況（部分）

       04

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展

       根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析，本次統(tǒng)計周期（2024.04.20-04.26）國內(nèi)新藥臨床研發(fā)狀態(tài)更新共計3條，涉及腫瘤、病理狀態(tài)、體征和癥狀以及皮膚病共計3個領域。其中，化學藥2個，生物藥1個。

       4月20日，博銳創(chuàng)合宣布，其自主研發(fā)的用于診斷原發(fā)性和轉(zhuǎn)移性腦部腫瘤的正電子發(fā)射計算機斷層顯像（PET）示蹤劑——[1®F]BF®-BPA注射液的I期臨床試驗已成功完成首例受試者入組。本次臨床試驗的主要目的是評估[1®F]BF®-BPA注射液在人體內(nèi)的藥代動力學特征、生物分布和安全性。預計將納入10例受試者。

       4月21日，開拓藥業(yè)宣布其自主研發(fā)的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發(fā)（脫發(fā)或AGA）的中國II期臨床試驗達到主要研究終點，其結(jié)果具有統(tǒng)計學顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好。基于該項II期臨床試驗的結(jié)果，開拓藥業(yè)將積極部署GT20029后續(xù)的臨床策略，如開展男性脫發(fā)中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外，公司亦正在準備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。

       國內(nèi)新藥研發(fā)進展情況

       05

       國內(nèi)新藥研發(fā)領域政策法規(guī)動態(tài)

       國家藥監(jiān)局關(guān)于優(yōu)化已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊申請相關(guān)事項的公告（2024年第49號）

       為進一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，促進醫(yī)藥行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，提高藥品可及性，滿足人民群眾的用藥需求，根據(jù)國務院《關(guān)于進一步優(yōu)化外商投資環(huán)境加大吸引外商投資力度的意見》（國發(fā)〔2023〕11號）、《國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布〈藥品上市后變更管理辦法（試行）〉的公告》（2021年 第8號）要求，優(yōu)化已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊申請的申報程序?，F(xiàn)將有關(guān)事項公告如下：

       一、 已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的，應當由境內(nèi)申請人按照藥品上市注冊申請的要求和程序提出申請。

       二、已在境內(nèi)上市的境外生產(chǎn)藥品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的,可提交境外生產(chǎn)藥品的原注冊申報資料，并提交轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的相關(guān)研究資料，以支持其藥品上市注冊申請。具體申報資料要求由國家藥監(jiān)局藥品審評中心另行制定發(fā)布。

       三、對原研的化學藥品和生物制品轉(zhuǎn)移至境內(nèi)生產(chǎn)的藥品上市注冊申請，國家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評審批適用范圍。

       06

       國內(nèi)新藥研發(fā)領域熱點新聞

       華東醫(yī)藥正在悄然稱王

       又一家藥企總營收首次突破400億元。

       近日，華東醫(yī)藥發(fā)布最新年報，2023年全年，其總營收406.24億元，同比增長7.71%；凈利潤28.39億元，增長13.59%；扣非歸母凈利潤27.37億元，增長13.55%。其中，醫(yī)藥工業(yè)實現(xiàn)銷售收入122.17億元，增長9.45%；凈利潤23.30億元，增長9.63%。華東醫(yī)藥發(fā)展路徑頗有復星醫(yī)藥的影子，但作為同等量級的BigPharma，華東醫(yī)藥在沒有新冠業(yè)務的羈絆下，表現(xiàn)得更加兇猛，不僅在“減重”領域一路狂飆、在“醫(yī)美”路上橫沖直撞，而且在外延式投資并購方面，更是出手大方，豪擲千金，儼然一副稱王稱霸的姿態(tài)。更多資訊，請閱讀原文

       貝達藥業(yè)正在走出泥潭

       近日，貝達藥業(yè)發(fā)布最新年報，2023年全年，其總營收24.56億元，同比增長3.35%；凈利潤3.48億元，增長139.33%；歸母扣非凈利潤為2.63億元，大幅增長768.85%。經(jīng)歷了去年可怕的凈利潤下滑之后，貝達藥業(yè)通過調(diào)整策略，也得益于多款已上市產(chǎn)品的給力銷售，終于走出至暗時刻，重新步入增長正軌。更多資訊，請閱讀原文

       生物類似藥接踵而至，K藥如何打破“最短命藥王”魔咒？

       2024年2月1日，默沙東公布2023年業(yè)績，其當家花旦Keytruda（帕博利珠單抗，俗稱K藥）迎來歷史性高光時刻，全年營收250.11億美元，榮登2023年“藥王”寶座。

       不過默沙東并非高枕無憂。一方面，諾和諾德的司美格魯肽2023年銷售額已達212億美元，且增長勢頭強勁，未來極有可能超越K藥成為新藥王。另一方面，K藥的一些關(guān)鍵專利將在2028年到期，目前其生物類似藥來勢洶洶，布局廠家不乏安進、山德士等巨頭。內(nèi)憂外患下，K藥有可能成為史上“最短命藥王”。那么，默沙東為保衛(wèi)K藥做了哪些嘗試？更多資訊，請閱讀原文

       科倫藥業(yè)：狂飆進行時

       科倫藥業(yè)再一次實現(xiàn)自我突破，營收凈利雙雙破紀錄，在一片喜悅的氛圍中，一路走來個中心酸只有它自己清楚。

       根據(jù)最新年報顯示，2023年全年，科倫藥業(yè)總營收214.54億元，同比增長12.69%；凈利潤24.56億元，增長44.03%。這已經(jīng)是科倫藥業(yè)第三年呈現(xiàn)營收、凈利兩位數(shù)大幅增長，盡管這樣的成績已經(jīng)橫掃同行，特別是同一量級的BigPharma，但對科倫藥業(yè)來說，還是不夠。不足500億元的總市值還是無法體現(xiàn)科倫藥業(yè)的行業(yè)地位，還是無法充分反映其當前的成就和發(fā)展勢頭。更多資訊，請閱讀原文

       復宏漢霖旗下重磅產(chǎn)品，曲妥珠單抗HLX02獲FDA批準上市

       今日，復宏漢霖公告公司商務合作伙伴Accord BioPharma Inc于近日收到FDA通知，由復宏漢霖自主研發(fā)的曲妥珠單抗生物類似HLX02（中國商品名：漢曲優(yōu)®，歐洲商品名：Zercepac®，美國商品名HERCESSI®）在美國批準上市。適應癥包括：用于輔助治療人表皮生長因子受體-2（HER2）過表達的乳腺癌、HER2過表達的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，以及HER2過表達的轉(zhuǎn)移性胃腺癌或胃食管交界腺癌。

       從藥渡數(shù)據(jù)庫檢索可知，HLX02于2020年先后獲得歐盟委員會與中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準上市，目前已在全國超過40個國家和地區(qū)獲批上市。此次FDA批準主要基于復宏漢霖遞交的全面的分析結(jié)果、臨床前及臨床研究數(shù)據(jù)。HLX02作為中國首 個開展國際多中心III期臨床研究的生物類似藥，本次獲批進一步加快了復宏漢霖的全球布局。