12月4日，美國醫(yī)療保險與醫(yī)療補助服務中心（CMS）表示，該機構已經(jīng)和Vertex Pharmaceuticals和藍鳥生物達成了協(xié)議來增加患者獲得基因治療的機會。
CMS的主要職責和美國政府參與的醫(yī)保有關，隨著近幾年天價藥的紛紛上市，這類藥物是否應該獲得生育補貼，確定醫(yī)保報銷的具體份額等議題一直在成為CMS和藥企互相扯皮，懸而未決的話題。
畢竟，對于CMS來說， Lyfgenia和Casgevy兩款天價藥的成本相當之高，可能對整個部門的預算造成重大影響。
而此次達成協(xié)議后，付款報銷比例會被直接掛鉤到受到美國醫(yī)?；颊叩慕】到Y果上，這種模式被稱為CGT接入模式，CGT接入模式將于明年1月啟動，各州可以選擇在明年1月至2026年1月之間的任何時間開始參與。該州的申請門戶網(wǎng)站也將于本月上線，一直開放到2025年2月28日?；颊呖梢栽诰W(wǎng)站上申請資助模型。
這一事件對于Vertex和藍鳥算是好消息嗎？
雖然此次似乎是談妥了醫(yī)保問題，短期而言，肯定是能夠?qū)崿F(xiàn)增加接受治療患者的數(shù)量的，
畢竟，Lyfgenia和Casgevy治療的是鐮狀細胞病，而鐮狀細胞病的患者大部分都是黑人，而美國黑人的貧困率又較高，這使得一部分能本來不能承擔高額費用的患者及其家屬有能力承擔費用了。
相對應的，產(chǎn)品的銷售額也會隨之增加。這算是對資金狀況不太妙的藍鳥生物提供了活下去的機會。
但對于天價藥這一市場長期發(fā)展而言，另外一個還需要解決的問題是生育補貼。在此次聲明中CMS并沒有提及生育補貼問題。說明這一問題仍然有待解決。
考慮到Lyfgenia和Casgevy治療過程中幾乎都會因為化療造成患者不孕不育，很需要保育措施為患者冷凍精子，如果患者缺失了保育激勵。那可能因此造成患者沒有后代。
患者沒有后代，未來就會減少這一罕見病的未來患病人數(shù)。那么罕見病相對應地也會出現(xiàn)“治療得越多，能治療的越少”的情況。
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