柳葉刀：新藥花了這么多錢，是不是用錯了地方？

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作者：hoffman 來源：生物制藥小編

2025-01-02

然而，近期發(fā)表于柳葉刀的一篇論文卻得出了一個相反的推論。他們認為，過去二十年間，英國國家醫(yī)療服務體系（NHS）用于新獲批藥物的資金，如果轉而投資于現有服務，反而可帶來更多的健康益處。

醫(yī)藥產業(yè)

新藥的上市看起來能解決一些臨床未滿足的問題，照道理講，這似乎有助于提升所有人的整體健康程度。

關于NICE數據庫的調查

來自英美兩國的研究人員首先審查了2000年至2020年間發(fā)表在NICE（英國國家醫(yī)療服務體系卓越研究所）公開數據庫中的英國新藥技術評估。當他們調查了NICE新藥評估中的339次評估中對385種適應癥評估過的183種藥物后，他們發(fā)現，在整個評估中，質量調整壽命年（QALYs）的中位增益為0.49，離散程度適中。

質量調整壽命是綜合衡量健康結果的評價標準，不僅考慮了患者的生存時間延長，還考慮了患者生活質量的提升。因此，QALYs在醫(yī)學研究和臨床實踐中被廣泛應用，用于比較不同健康干預措施的效果。

然而，當這一中位增益貼合到實際1982萬名患者的受益情況時，會發(fā)現明顯的問題，預計NICE推薦的藥物產生了375萬個額外的QALYs，而NHS為此付出了751億英鎊的成本。該論文估計，如果這筆錢（751億英鎊）用于改善現有的NHS服務，大約會產生500萬的QALYs。這500萬QALYs包括171萬個免疫學相關的QALYs，151萬個腫瘤學相關的QALYs和107萬個心血管管醫(yī)學相關的QALYs。

研究人員由此得出結論NICE推薦的藥物對人群健康的累積效應是負面的，凈損失約為125萬QALYs。

出現這種損失倒是很容易理解。

目前許多的新藥的開發(fā)原則是“存在未滿足的臨床需求”，由于數據剔除了撤市的新藥產品，這些新藥也確實能讓患者直接受益。但是在另外一方面，研究人員認為，這些新藥的開發(fā)是以未能夠從新藥中獲益的人群為代價的。

倫敦政治經濟學院的教授，也是這篇論文的主要作者Huseyin Naci表示，對于臨床需求未得到顯著滿足的患者而言，新藥可能就是他們的命，但是創(chuàng)新藥價格本身就很昂貴，其成本并不總是能證明其帶來的益處是合理的。

不同疾病領域中的細分差異

在研究人員的調查中，他們還發(fā)現不同疾病領域之間的細分差別。比如說增量成本效益比（ICER）中位數在抗感染藥物的12次評估中為6478英鎊，而在144次腫瘤藥物評估中高達30000英鎊（P<0.001）。

免疫（257億英鎊），腫瘤（227億英鎊），心血管（160億英鎊）是成本占比最大的前三項細分。

在NHS中，新藥對抗感染藥物、眼科治療藥物和其他類別藥物（如呼吸、胃腸道、內分泌、骨科、泌尿、皮膚科和精神健康藥物）的凈健康影響是積極的，這些藥物共同產生了約36萬額外QALYs。而其余治療領域產生了“負的凈健康影響”，其中腫瘤藥物在人口層面導致了87萬QALYs的損失。

未參與該研究的利茲大學衛(wèi)生經濟學家Daniel Howdon表示：雖然“新藥可能會損害人群健康”這種想法似乎有悖常理，但細想之下有一定道理，因為新藥所消耗的資金如果沒有用到了其他更需要資金的地方，實際上可能產生更多的健康損失，需要好好權衡健康支出的對象。

針對指責，NICE的反應是？

這篇論文顯然將矛頭指向NICE，潛藏臺詞是，NICE推薦了太多不適當的藥物進入指南，對此，NICE也給出了他們的答復：

將資金用于新藥確實會產生機會成本，這會擠占衛(wèi)生系統中其他服務的資金。這正是NICE的作用至關重要的原因：他們會謹慎評估新型治療方法，并僅向納稅人推薦那些物有所值的療法。這在英國國家醫(yī)療服務體系（NHS）面臨重大挑戰(zhàn)的時期尤為重要。畢竟NHS的每一筆預算都只能使用一次。