Alnylam是小干擾RNA（siRNA）治療技術(shù)的開創(chuàng)者和行業(yè)龍頭，于2002年成立，總部位于美國馬薩諸塞州的劍橋市。
Alnylam希望在2025年實(shí)現(xiàn)超過20億美元的銷售額。該公司預(yù)測全年產(chǎn)品總收入在 20.5 億美元至 22.5 億美元之間，其中 16 億美元至 17 億美元預(yù)計(jì)將來自公司的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白 （TTR） 淀粉樣變性藥物 Onpattro 和 Amvuttra。剩余的450至 5.25 億美元預(yù)計(jì)將來自罕見病藥物 Givlaari 和 Oxlumo，該公司在JPM大會報(bào)告前的公司更新中表示。
去年，Amvuttra被證明是 Alnylam 迄今為止最大的收入來源，創(chuàng)造了 9.7 億美元的銷售額。該藥物目前已獲批用于治療 ATTR 多發(fā)性神經(jīng)病，但有望在 ATTR 心肌病中獲得另一個(gè)適應(yīng)癥，Alnylam 有望獲得標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理。總而言之，2025年應(yīng)該標(biāo)志著該公司 TTR 特許經(jīng)營權(quán)的“重要轉(zhuǎn)折點(diǎn)”。
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