2025年2月14日，馴鹿生物宣布，中國(guó)香港衛(wèi)生署已正式受理其CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）的新藥上市許可申請(qǐng)（NDA)，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。
這是香港衛(wèi)生署首次正式受理國(guó)產(chǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品的新藥上市申請(qǐng)。由于伊基奧侖賽注射液已經(jīng)實(shí)現(xiàn)為香港地區(qū)患者跨境供藥，一旦成功獲批，香港患者將可直接使用馴鹿生物南京生產(chǎn)基地制備的該產(chǎn)品。
自2024年下半年起，為滿足香港及周邊地區(qū)R/RMM患者對(duì)創(chuàng)新療法的迫切需求，馴鹿生物迅速啟動(dòng)了香港指定患者藥物使用計(jì)劃（NPP）申請(qǐng)。然而，讓香港患者足不出"港"使用南京生產(chǎn)的伊基奧侖賽注射液，挑戰(zhàn)巨大。CAR-T藥物不僅需滿足特殊物品進(jìn)出境申報(bào)要求，作為"活的藥物"，其原材料和成品對(duì)物流運(yùn)輸?shù)臏乜?、時(shí)長(zhǎng)等條件要求也極為苛刻，且無法通過機(jī)場(chǎng)X光檢查。
為攻克這一難題，南京海關(guān)及江北新區(qū)多政府部門為馴鹿生物提供了全力支持。金陵海關(guān)和南京祿口機(jī)場(chǎng)海關(guān)在南京海關(guān)衛(wèi)生檢疫處的指導(dǎo)下，聯(lián)合多單位多次深入企業(yè)生產(chǎn)線實(shí)地調(diào)研，創(chuàng)新實(shí)施了進(jìn)出境特殊物品的多部門聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制。南京海關(guān)各機(jī)構(gòu)以服務(wù)企業(yè)為宗旨，優(yōu)化了風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估、進(jìn)出口物品查驗(yàn)和放行流程，顯著提升了進(jìn)出口效率。與此同時(shí)，江蘇省藥監(jiān)局積極為企業(yè)提供專業(yè)指導(dǎo)，并高效完成了伊基奧侖賽注射液藥品出口銷售證明的辦理工作，共同為國(guó)產(chǎn)CAR-T療法走向國(guó)際市場(chǎng)提供了堅(jiān)實(shí)保障。
2024年12月，首位來自香港的R/RMM患者在香港瑪麗醫(yī)院成功接受了南京生產(chǎn)基地制備的伊基奧侖賽注射液的回輸治療。這一突破標(biāo)志著馴鹿生物成為全國(guó)首家完成香港NPP真實(shí)患者治療全流程的細(xì)胞治療企業(yè)，也意味著伊基奧侖賽注射液成功實(shí)現(xiàn)跨境供藥，為中國(guó)細(xì)胞與基因治療（CGT）企業(yè)的國(guó)際化探索開辟了新路徑。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)埥鹑A女士表示："
基于伊基奧侖賽注射液顯著的臨床價(jià)值，我們相信具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的CAR-T藥品應(yīng)當(dāng)走出國(guó)門，惠及全球更多患者。香港作為內(nèi)地生物醫(yī)藥企業(yè)拓展國(guó)際市場(chǎng)的重要窗口，是馴鹿布局全球市場(chǎng)的關(guān)鍵一步。去年12月，首位香港NPP患者成功接受伊基奧侖賽注射液的回輸治療，證明了馴鹿生物"南京生產(chǎn)、供應(yīng)境外"創(chuàng)新模式的有效性，也標(biāo)志著這一藥品已成功實(shí)現(xiàn)跨境供藥。我們希望這一突破能為CGT行業(yè)同仁帶來鼓舞。
這一成就的取得，離不開江蘇省和南京市各級(jí)政府部門的鼎力支持與指導(dǎo)。我們由衷感謝江蘇省藥監(jiān)局的專業(yè)指導(dǎo)，南京海關(guān)、金陵海關(guān)及南京祿口機(jī)場(chǎng)海關(guān)的高效協(xié)作，以及江北新區(qū)各部門、臨空經(jīng)濟(jì)示范區(qū)和南京祿口國(guó)際機(jī)場(chǎng)等相關(guān)單位的全方位支持。
今天，我們很高興伊基奧侖賽注射液的NDA已正式獲得香港衛(wèi)生署受理。依托香港"1+"創(chuàng)新審批機(jī)制，我們快速完成了申請(qǐng)遞交，充分展現(xiàn)了馴鹿注冊(cè)團(tuán)隊(duì)對(duì)不同地區(qū)藥品注冊(cè)政策的深刻理解和高效執(zhí)行力。在此，我要特別感謝團(tuán)隊(duì)的專業(yè)奉獻(xiàn)與不懈努力。接下來，我們將全力配合相關(guān)部門的審批流程，力爭(zhēng)早日實(shí)現(xiàn)這款創(chuàng)新CAR-T產(chǎn)品在中國(guó)香港地區(qū)的獲批，為更多患者帶來希望。"
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM)
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。根據(jù)Globocan數(shù)據(jù)，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當(dāng)前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復(fù)發(fā)，并傾向于對(duì)多種類別的藥物產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰(zhàn)。因此，對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性MM的治療，除了當(dāng)前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現(xiàn)深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（FUCASO）
伊基奧侖賽注射液（FUCASO）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，福可蘇®具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續(xù)守護(hù)多發(fā)性骨髓瘤患者。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細(xì)胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化的全流程能力。
公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K®）已于2023年6月獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國(guó)和美國(guó)已獲得多個(gè)自身免疫性疾病的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可。同時(shí)，針對(duì)淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國(guó)獲得IND許可。
除細(xì)胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國(guó)和美國(guó)獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。
公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細(xì)胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。
馴鹿生物依托其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國(guó)及全球患者帶來變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。
消息來源：馴鹿生物
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