3月18日，國家藥監局發(fā)布了《2024年度藥品審評報告》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)《報告》），記錄了中國藥品審評審批制度改革的階段性成果，也映射出醫藥產(chǎn)業(yè)與民生需求之間的深度互動(dòng)。2024年全年批準48個(gè)1類(lèi)創(chuàng )新藥，這些藥物覆蓋腫瘤、神經(jīng)系統疾病、抗感染等近20個(gè)治療領(lǐng)域，既有“救命藥”，也有“急需藥”，更有“罕見(jiàn)藥”。透過(guò)這份報告，我們可以清晰看到中國醫藥創(chuàng )新的三大趨勢：政策改革的制度紅利釋放、重點(diǎn)領(lǐng)域的技術(shù)突破加速，以及“以患者為中心”的審評理念深化。這些趨勢背后，既有行業(yè)的蓬勃活力，也有亟待解決的挑戰。
圖源：NMPA官網(wǎng)
一、政策紅利：審批開(kāi)通“綠色通道”
中國藥品審評審批制度的改革，一直是醫藥行業(yè)發(fā)展的核心驅動(dòng)力。自2020年《藥品注冊管理辦法》實(shí)施以來(lái)，“優(yōu)先審評”、“附條件批準”、“突破性治療”等加速通道的建立，徹底改變了以往“排隊等批”的局面。2024年，這一改革成效進(jìn)一步凸顯：優(yōu)先審評審批程序批準了74個(gè)品種，同比增加29%；突破性治療藥物程序申請中，抗腫瘤藥物占比高達42.54%。更直觀(guān)的是，原本需要200個(gè)工作日的審評流程，通過(guò)優(yōu)先程序縮短至130天，幾乎“砍半”，這種速度的提升，本質(zhì)上是對“臨床急需”需求的精準回應。
以抗腫瘤藥物為例，其占優(yōu)先審評品種的絕 對優(yōu)勢（42.54%），不僅是因為腫瘤患者群體龐大，更因為這類(lèi)疾病治療存在緊迫性。過(guò)去，一款進(jìn)口抗癌藥從國外上市到進(jìn)入中國，平均需要5年以上時(shí)間，而如今通過(guò)“境外已上市境內未上市藥品”快速通道，僅2024年就有89個(gè)品種獲批，其中64個(gè)是首次進(jìn)入中國市場(chǎng)。這意味著(zhù)，中國患者與國際先進(jìn)療法的時(shí)間差正在快速縮小。
不過(guò)，速度的提升并未犧牲安全性。《報告》特別提到，2024年有9項附條件批準的適應癥完成確證性研究，轉為常規批準。這顯示監管部門(mén)在加速審評的同時(shí)，仍堅持風(fēng)險可控的底線(xiàn)。
二、技術(shù)突破：抗腫瘤領(lǐng)跑，罕見(jiàn)病與兒科用藥明顯變好
《報告》中，抗腫瘤藥物毫無(wú)懸念地成為“C位”——不僅在創(chuàng )新藥中占比最高，也是突破性治療和優(yōu)先審評的絕 對主力。這背后既有市場(chǎng)需求驅動(dòng)（中國每年新發(fā)癌癥病例超400萬(wàn)），也得益于靶向治療、免疫療法等技術(shù)的成熟。例如，默沙東的Welireg（belzutifan）作為首個(gè)針對VHL遺傳病相關(guān)腫瘤的藥物，2024年在中國獲批上市，填補了罕見(jiàn)腫瘤治療空白。這類(lèi)藥物的涌現，標志著(zhù)中國創(chuàng )新藥研發(fā)從“仿制跟隨”向“源頭創(chuàng )新”的跨越。
罕見(jiàn)病和兒童用藥逐步呈現新突破。2024年，罕見(jiàn)病用藥批準55個(gè)品種，兒童用藥106個(gè)品種，其中20個(gè)通過(guò)優(yōu)先審評加速上市。這兩大領(lǐng)域長(cháng)期面臨“無(wú)藥可用”的困境：全球7000多種罕見(jiàn)病中，僅5%有藥可治；兒童用藥則因研發(fā)成本高、臨床試驗難，長(cháng)期依賴(lài)成人劑量調整。此次《報告》顯示，政策傾斜（如優(yōu)先審評）和技術(shù)創(chuàng )新（如基因療法）的雙重推動(dòng)下，這些“小眾需求”正在被看見(jiàn)。例如，治療MCT8缺乏癥的Emcitate（tiratricol）在歐洲獲批后，中國也在加快類(lèi)似藥物的審評。不過(guò)，如何確保這些高價(jià)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入醫保或商業(yè)保險體系，仍是后續需要解決的難題。
三、產(chǎn)業(yè)升級：從“數量增長(cháng)”到“質(zhì)量躍遷”
中國醫藥產(chǎn)業(yè)的升級軌跡，在《報告》中體現得尤為清晰。一方面，研發(fā)投入持續加碼：2024年藥審中心受理的注冊申請達19563件，同比增長(cháng)5.73%，其中新藥臨床試驗申請（IND）3073件，驗證性臨床試驗申請247件，均呈上升趨勢。另一方面，研發(fā)方向更趨多元化。例如，中藥領(lǐng)域批準了14個(gè)新藥上市申請，古代經(jīng)典名方復方制劑占比顯著(zhù)提升；生物制品中，基因治療、細胞治療等前沿技術(shù)占比增加，如輝瑞的血友病B基因療法Beqvez在歐美獲批后，國內類(lèi)似管線(xiàn)也在加速推進(jìn)。
國際化接軌成為關(guān)鍵詞。《報告》提到，中國已全面實(shí)施71個(gè)ICH（國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )）指導原則，審評標準與歐美日趨同。這不僅有助于國內藥企“出海”，也吸引跨國藥企將中國納入全球同步研發(fā)體系。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi（lecanemab）在歐美獲批后，中國也快速推進(jìn)相關(guān)臨床試驗。
四、民生溫度：從“有藥可用”到“用得起、用得好”
《報告》中，短缺藥供應保障（全年批準117件）、兒童用藥適應癥擴展（35個(gè)品種）等數據，體現了政策對民生痛點(diǎn)的回應。但“批準上市”只是第一步，如何讓新藥真正惠及患者，仍要多方面考慮。
1、可及性：高價(jià)創(chuàng )新藥如何進(jìn)入醫保？2024年醫保談判中，多個(gè)抗癌藥大幅降價(jià)，但罕見(jiàn)病藥物因患者基數小、成本高，仍面臨準入難題。例如，治療PNH（陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥）的Fabhalta（iptacopan）在歐洲獲批后，其國內定價(jià)策略將直接影響患者獲得感。
2、可負擔性：商業(yè)保險、社會(huì )救助等支付體系需進(jìn)一步完善。例如，基因療法Beqvez一次治療費用可能高達數百萬(wàn)，僅靠醫保難以覆蓋，需探索分期支付、療效掛鉤等創(chuàng )新支付模式。
3、合理性：避免濫用新藥，需加強臨床用藥指導和患者教育。例如，阿爾茨海默病新藥Leqembi雖能延緩病程，但需嚴格篩查適用患者，并監測腦水腫等副作用。
結語(yǔ)：創(chuàng )新藥的“加速度”，也是民生的“幸福度
《報告》描繪的圖景令人振奮，但也需冷靜思考。中國醫藥創(chuàng )新仍面臨“冷熱不均”的問(wèn)題：熱門(mén)賽道（如腫瘤）扎堆，冷門(mén)領(lǐng)域（如抗生素、精神疾病）投入不足。例如，2024年EMA批準的藥物中，感染類(lèi)藥物僅4種，而中國同樣面臨抗菌藥研發(fā)動(dòng)力不足的挑戰。此外，中藥現代化雖取得進(jìn)展，但如何用國際認可的證據證明療效，仍是難點(diǎn)。
48個(gè)1類(lèi)創(chuàng )新藥的批準，不僅是數字的增長(cháng)，更是中國醫藥產(chǎn)業(yè)逐步躍升的縮影，中國醫藥創(chuàng )新的故事，正在書(shū)寫(xiě)更溫暖的篇章。創(chuàng )新藥的價(jià)值，也不止體現在實(shí)驗室的論文或財報的數字，更在于患者床頭的一粒藥、一次注射、一線(xiàn)生機。唯有讓創(chuàng )新“既有速度又有溫度”，才能實(shí)現“健康中國”的真正愿景。
參考資料：
[1]NMPA官網(wǎng)
[2]央視網(wǎng)
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