2025年3月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics），一家專注于小激活RNA（saRNA）療法的臨床階段生物制藥公司，宣布在西班牙馬德里舉行的第40屆歐洲泌尿外科學(xué)會年會（EAU 2025）最新突破性進展專場發(fā)布了其RAG-01治療非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）I期臨床試驗的積極初步數(shù)據(jù)。澳大利亞皇家墨爾本醫(yī)院的Paul Anderson博士展示了這些研究成果。數(shù)據(jù)顯示，在接受卡介苗（BCG）治療失敗的患者中，最低兩個劑量組的原位癌（CIS）患者完全緩解率（CR）達到66.7%，且安全性表現(xiàn)優(yōu)異。
RAG-01作為一種創(chuàng)新性的saRNA療法，旨在上調(diào)p21腫瘤抑制基因的表達。p21基因在細胞周期進程中起關(guān)鍵調(diào)控作用，然而傳統(tǒng)療法卻難以對其實現(xiàn)有效靶向。憑借中美瑞康自主研發(fā)的 LiCO遞送技術(shù)，RAG-01采用膀胱灌注的給藥方式，為BCG治療失敗的 NMIBC患者提供了一種全新的治療方案。鑒于其在尚未滿足的臨床需求領(lǐng)域所展現(xiàn)出的潛力，RAG-01已成功獲得美國 FDA 的快速通道資格認定（Fast Track Designation）和IND許可。
關(guān)于RAG-01的Ⅰ期臨床試驗
正在進行的I期臨床試驗（NCT06351904）是一項開放標簽、多中心的研究，采用標準的“3+3”劑量遞增設(shè)計，主要目標是評估RAG-01的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效動力學(xué)（PD），并探索初步療效。截至2024年12月15日，共有9名患者參與試驗，分別接受了30 mg、100 mg和300 mg三個劑量水平的治療。治療方案包括為期6周的每周一次的誘導(dǎo)治療，以及在第12、24、36、48和72周的維持治療。
關(guān)于EAU 2025展示的關(guān)鍵研究結(jié)果
優(yōu)異的安全性：所有劑量組均未觀察到劑量限制性毒性（DLT）。88.9%（8/9）的患者報告了治療相關(guān)不良事件（AEs），但所有不良事件嚴重程度均為2級或以下。最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率均為11.1%）包括尿急、尿頻和尿路感染。
精準的藥物遞送和靶點激活：藥代動力學(xué)分析顯示，RAG-01在全身血液中的暴露極低，證實了膀胱內(nèi)給藥和LiCO遞送系統(tǒng)的有效性。尿液RAG-01濃度呈劑量依賴性增加，給藥后2小時的濃度范圍為83.3至1820 μg/ml。同時，膀胱尿路上皮細胞中p21陽性細胞的比例也呈劑量依賴性增加，證實了藥物的靶標結(jié)合。
顯著的早期療效：在原位癌患者中，最低兩個劑量組（30mg和100mg）的完全緩解率達到66.7%（2/3）；此外，66.7%（2/3）的乳頭狀腫瘤患者在3個月隨訪時未出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。這些早期療效數(shù)據(jù)充分表明，即使在較低劑量下，RAG-01依然展現(xiàn)出了極為顯著的療效。
關(guān)于非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）
非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）是一種常見的惡性腫瘤，病變局限于膀胱內(nèi)壁。標準一線治療是經(jīng)尿道膀胱腫瘤切除術(shù)（TURBT），隨后進行膀胱內(nèi)BCG免疫治療。
然而，相當比例的患者會出現(xiàn)復(fù)發(fā)或?qū)CG治療無反應(yīng)，因此亟需開發(fā)新型有效的治療方法。
關(guān)于RNA激活（RNAa）
RNA激活（RNAa）是一種經(jīng)過臨床驗證的技術(shù)平臺，由李龍承博士及其團隊首 創(chuàng)。RNAa通過小激活RNA（saRNA）靶向特定基因調(diào)控區(qū)域，選擇性激活基因表達，進而恢復(fù)治療性蛋白的產(chǎn)生。這一創(chuàng)新技術(shù)在多種疾病領(lǐng)域具有廣泛的治療潛力，特別是在遺傳性疾病和癌癥等傳統(tǒng)治療方法效果不佳的領(lǐng)域。
關(guān)于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)突破性小核酸藥物與疾病治療方法。中美瑞康是全球少數(shù)同時掌握有肝內(nèi)與肝外遞送的小核酸藥企之一，開發(fā)出了具有獨立自主知識產(chǎn)權(quán)的SCAD、LiCO及GLORY等多個具有國際領(lǐng)先水平的小核酸藥物遞送平臺技術(shù)?；赗NA激活技術(shù)和自主開發(fā)的Smart-TTC saRNA藥物開發(fā)平臺，公司建立了具有高度差異化的小核酸藥物管線，適應(yīng)癥涵蓋神經(jīng)退行性疾病、神經(jīng)肌肉疾病、腫瘤、代謝與血液系統(tǒng)疾病等，為諸多疾病領(lǐng)域中無法成藥的靶點、無法治愈的疾病提供創(chuàng)新型治療方案。
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