2025年4月29日，Abeona Therapeutics公司宣布美國FDA已批準其基因療法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治療隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人和兒童患者的傷口。RDEB目前還無法治愈，Zevaskyn™是全球首 款也是唯一正式獲批的自體細胞基因療法！
RDEB是一種由COL7A1基因突變引起的罕見遺傳性皮膚病，患者因缺乏VII型膠原蛋白，導致皮膚脆弱、反復形成水皰和慢性傷口，嚴重時可覆蓋超過80%的體表面積，并伴隨感染、疼痛和系統(tǒng)性并發(fā)癥，顯著縮短患者壽命。患者從出生起身上就沒有一天是完好無損的，傷口和水皰如影隨形。他們就像脆弱的 “蝴蝶寶貝”，皮膚嬌嫩得如同蝶翼，輕輕一碰就破，水皰、血皰常年相伴。不僅外表皮膚水皰反復破潰結痂，口腔、食道、眼睛這些地方也跟著動不動就潰破，是人類罕見病里最痛苦的疾病之一。
在新聞發(fā)布會上，公司首席執(zhí)行官透露，該療法定價為310萬美元（折合人民幣2200多萬元），躋身全球最昂貴藥物之列。（截止到2025年5月，售價排名第四）其自體細胞療法需為每位患者單獨培養(yǎng)細胞片，涉及細胞庫建立、病毒載體生產、質量檢測等環(huán)節(jié)，任何一步的偏差都可能導致批次報廢。這種 “個性化制造” 模式，使得生產成本居高不下。
全球定價前五的藥物（截止2025年5月）
基因療法占比80%：前五名中4款為基因療法，凸顯其“一次性治愈”的高臨床價值與定制化成本特征。
個性化定制的ZEVASKYN™
Abeona Therapeutics（納斯達克代碼：ABEO）成立于1974年（最初名為Chemex Corporation），總部現位于美國紐約，是一家專注于開發(fā)細胞和基因療法的臨床階段生物制藥公司。公司致力于治療嚴重且危及生命的罕見遺傳疾病，尤其在溶酶體貯積癥、大皰性表皮松解癥（EB）和眼科疾病領域具有顯著布局。Abeona的核心技術基于腺相關病毒（AAV）載體和自體細胞基因編輯，其研發(fā)管線覆蓋多種罕見病。
ZEVASKYN™通過采集患者自體皮膚細胞，采用逆轉錄病毒載體遞送技術將功能性COL7A1基因整合至細胞基因組，使經改造的角質形成細胞持續(xù)表達VII型膠原蛋白，最終通過體外培養(yǎng)生成表皮片并移植至創(chuàng)面，實現長期愈合與疼痛緩解。
· I/IIa期臨床突破：在7名患者的38處慢性創(chuàng)面中，單次應用ZEVASKYN™后，中位隨訪時間達6.9年（最長8年），創(chuàng)面愈合率與疼痛指數持續(xù)改善。
· III期確證性研究：多中心隨機對照試驗（VIITAL研究）納入43處大型慢性創(chuàng)面，結果顯示治療組6個月內：
· 創(chuàng)面愈合≥50%的比例達81%（vs. 對照組16%，p<0.001）
· 疼痛評分顯著降低（VAS評分下降≥3分，p<0.005）在整個研發(fā)過程中，ZEVASKYN 展現出良好安全性，最常見的不良事件發(fā)生率均低于 5%，且未報告嚴重治療相關不良事件。正是由于這些優(yōu)異的臨床數據，ZEVASKYN 最終獲批。
所謂的“天價藥”并不是沒有降價空間
高價藥物依賴醫(yī)保支付，對于國家醫(yī)?；騺碚f壓力巨大，國內醫(yī)保目錄對年治療費用超30萬元的藥物持謹慎態(tài)度。諾西那生鈉通過“以量換價”策略降價至3.3萬元/針才被納入（首輪報價即降至5萬多元一針，最終經過8輪談判后，全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液以低于3.3萬元每針的“地板價”進入新版醫(yī)保目錄）。也有部分藥物因未能進入醫(yī)保而退市，如“唯銘贊”一款治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型的藥品，因未納入中國醫(yī)保價格昂貴及患者過少導致企業(yè)退出市場。“唯銘贊”于2019年5月在中國獲得上市批準，其在中國的定價為7500元/支（5mg），一個25斤的孩子，一年用藥的總價在200萬元左右。國內已知的該病患者在100人左右，其中使用“唯銘贊”的患者只有十幾人，該藥的注冊證已于2024年5月到期不續(xù)。
“不同于國外，很多罕見病疊加中國龐大的人口基數后，患者為企業(yè)帶來的用藥市場相對更加可觀?！鄙虾Ｊ行l(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林說。14億人健康福祉與中國市場，正是用銷量換低價的底氣。國家醫(yī)保局有關負責人介紹，對納入談判范圍的藥品，是以“全國醫(yī)保使用量”與企業(yè)磋商議價。不少獨家藥品進入國家醫(yī)保藥品目錄后，基本可以爭取到國內90%的市場，銷量很是可觀。所謂的“天價藥”并不是沒有降價空間。
結束語
ZEVASKYN™的獲批不僅是RDEB治療領域的里程碑，更是基因療法在罕見病領域的一次重大突破。其通過精準的基因校正機制，實現了單次治療即可長期改善傷口愈合與疼痛的臨床目標，甚至在中位隨訪6.9年的長期數據中展現出持久療效。然而，310萬美元的定價再次將醫(yī)療公平性問題推向風口浪尖。這一價格背后，既有個性化生產的高成本邏輯，也映射出罕見病藥物研發(fā)的困境——患者基數極小導致成本分攤困難，而孤兒藥市場獨占性政策則進一步鞏固了高價模式。盡管高價爭議不斷，但ZEVASKYN™的商業(yè)化嘗試為行業(yè)提供了新思路。Abeona通過分層支付、與保險公司合作分期付款等創(chuàng)新模式，如果治療后的傷口在三年內需要進一步治療，Abeona 將向保險公司償還患者 Zevaskyn 治療費用（未指定百分比），試圖平衡可及性與盈利性。
醫(yī)療創(chuàng)新需要高回報激勵，但生命的價值不應被定價所束縛。如何在激勵研發(fā)與保障公平之間找到平衡，將是全球醫(yī)療體系長期面臨的課題。
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