2025年6月19日，生物制藥公司Paradigm Therapeutics, Inc.宣布獲得Eshelman Ventures, LLC的1260萬美元追加投資，使2025年對Paradigm Therapeutics的總投資達(dá)到2510萬美元。 Eshelman博士將繼續(xù)擔(dān)任Paradigm的戰(zhàn)略顧問。 SD-101目前正被開發(fā)為適用于所有大皰性表皮松解癥（EB）亞型患者的全身外用治療方案。 該筆追加投資將被用于加速與SD-101項(xiàng)目全球預(yù)期商業(yè)化上市相關(guān)的活動，包括生產(chǎn)和注冊監(jiān)管活動。
“為SD-101項(xiàng)目引入追加投資的機(jī)會，將使我們能夠加速各項(xiàng)活動的推進(jìn)，盡快為全球大皰性表皮松解癥患者帶來SD-101治療選擇，”Paradigm Therapeutics首席執(zhí)行官Robert Ryan博士表示， “Paradigm的目標(biāo)是與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，解決大皰性表皮松解癥患者（無論何種亞型）對全皮膚表面治療方案的需求。 Paradigm認(rèn)為，迄今為止的臨床數(shù)據(jù)已充分證明SD-101能夠幫助各類大皰性表皮松解癥患者。在推進(jìn)注冊申報工作的同時，我們也期待與潛在合作伙伴展開合作。”
Ryan博士進(jìn)一步補(bǔ)充道：“大皰性表皮松解癥是一種破壞性疾病。 我們認(rèn)為，來自美國和歐洲研究中心的臨床數(shù)據(jù)表明，SD-101對所有EB患者均顯示出治療獲益，這些數(shù)據(jù)為推進(jìn)注冊提供了強(qiáng)有力的支持。 已完成的II期和III期試驗(yàn)結(jié)果顯示，SD-101在治療兒科和成人EB患者全身皮膚病變和傷口方面具有普遍療效，而目前這類患者尚缺乏任何全身性治療選擇。 臨床數(shù)據(jù)還證實(shí)，長期使用SD-101具有良好的安全性。 重要的是，SD-101全身療法可降低皮膚感染發(fā)生率——這恰是導(dǎo)致EB患者發(fā)病和死亡的首要原因?！?/p>
關(guān)于大皰性表皮松解癥（EB）
大皰性表皮松解癥是一種罕見的破壞性遺傳疾病，患者皮膚極其脆弱，通常自出生起即出現(xiàn)嚴(yán)重水皰和開放性創(chuàng)面。 目前尚無獲批療法可治療所有EB亞型患者的全身皮膚表面，包括影響兒童和成人一生的傷口和病變皮膚。 EB是一種慢性疾病，可能導(dǎo)致毀容，嚴(yán)重時可危及生命。 盡管EB存在多種基因型和臨床表現(xiàn)，但所有患者都表現(xiàn)為皮膚極度脆弱這一共同特征——患者皮膚在輕微摩擦或外傷后就會出現(xiàn)水皰和撕裂。
關(guān)于SD-101
SD-101是一種外用乳霜，已證實(shí)具有改善所有EB亞型患者嚴(yán)重皮膚損傷的潛力。 II期和III期研究在患有單純性、隱性營養(yǎng)不良（RDEB）或交界性EB的兒童和成人中開展。 這些研究總共納入了217名EB患者。 成人和最小21天大的兒童每天全身外用SD-101，為期三個月。 主要結(jié)果指標(biāo)包括目標(biāo)傷口閉合評估，以及次要指標(biāo)：水皰和傷口體表面積（BSA）覆蓋范圍的減少，和證實(shí)產(chǎn)品長期用于慢性治療的卓越安全性特征。
SD-101是首個獲得FDA突破性療法認(rèn)證的EB治療藥物。 SD-101獲得美國食品藥品管理局（FDA）的罕見兒科疾病認(rèn)定，適用范圍覆蓋EB的廣泛治療。 除了罕見兒科疾病認(rèn)定外，SD-101還獲得了FDA和歐盟委員會（EC）的孤兒藥認(rèn)定。 藥物獲批后，Paradigm將有資格獲得優(yōu)先審評券（PRV）。
關(guān)于Paradigm Therapeutics, Inc.
Paradigm Therapeutics, Inc.是一家私營臨床階段制藥公司，專注于開發(fā)創(chuàng)新療法，以滿足罕見疾病治療中的關(guān)鍵醫(yī)療需求。 Paradigm主要專注于大皰性表皮松解癥（EB）的治療。 SD-101作為治療大皰性表皮松解癥患者皮膚癥狀的領(lǐng)先療法，已完成II期和III期臨床試驗(yàn)。 SSD-101是一種外用乳霜，無需特殊處理，可常溫保存，有望改善所有EB亞型患者的嚴(yán)重皮膚癥狀。
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