馴鹿生物，一家致力于細(xì)胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥（MS）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），已在第11屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)(EAN)年會(huì)上以線上口頭報(bào)告形式展示最新研究數(shù)據(jù)。研究顯示該療法在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效。
報(bào)告標(biāo)題：靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法治療多發(fā)性硬化癥患者
報(bào)告類型：線上口頭報(bào)告
報(bào)告時(shí)間：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（歐洲東部夏令時(shí)間）
報(bào)告地點(diǎn)：芬蘭赫爾辛基
摘要編號(hào)：A-25-13667
匯報(bào)人：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院 秦川教授
本次報(bào)告內(nèi)容基于一項(xiàng)研究者發(fā)起的評(píng)估輸注伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（MS）的療效和安全性的探索性臨床研究（NCT04561557）結(jié)果，該研究正在華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院開展，研究者為同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊(duì)。
療效：截至2024年12月31日，研究納入了3例重度進(jìn)展型MS患者（2例繼發(fā)進(jìn)展型，1例原發(fā)進(jìn)展型），基線EDSS評(píng)分（擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表）達(dá)6-7分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注（1.0×10^6細(xì)胞/千克）后，患者表現(xiàn)出快速且持續(xù)的臨床改善：
· 功能改善：末次隨訪時(shí)所有患者EDSS評(píng)分均較基線顯著改善；上肢靈活性（九孔柱測(cè)試）和下肢行走能力（25英尺步行測(cè)試）明顯提升；
· 生物標(biāo)志物轉(zhuǎn)陰：腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失；K游離輕鏈水平顯著下降；
· 影像學(xué)穩(wěn)定：MRI復(fù)查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴(kuò)大的釓增強(qiáng)T1病灶及T2高信號(hào)病灶。
安全性：
· 所有患者均出現(xiàn)短暫性1級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），輸注后未觀察到免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)。
· ≥3級(jí)血細(xì)胞減少均發(fā)生于CAR-T細(xì)胞輸注后30天內(nèi)，僅觀察到≥3級(jí)中性粒細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)下降，未發(fā)生≥3級(jí)貧血或血小板減少癥。
結(jié)論：伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效，具體表現(xiàn)為患者軀體功能改善及腦脊液中寡克隆帶（OCBs）消失。
關(guān)于多發(fā)性硬化癥（ MS)
多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會(huì)導(dǎo)致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見的原因之一[1]。根據(jù)Frost& Sullivan報(bào)告，2023年全球共有約307萬(wàn)多發(fā)性硬化癥患者，其中美國(guó)有約40萬(wàn)。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1[2]。 多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細(xì)胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤(rùn)導(dǎo)致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)綜合征和身體殘疾[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認(rèn)知缺陷[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會(huì)經(jīng)歷復(fù)發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復(fù)的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，其特點(diǎn)是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積[5]。
參考文獻(xiàn)
[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.
[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease
Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.
[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.
[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.
[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（ Eque-cel）
伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過(guò)全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，伊基奧侖賽注射液具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細(xì)胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊(cè)申報(bào)到商業(yè)化的全流程能力。公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K®）已于2023年6月獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)過(guò)至少3線治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國(guó)和美國(guó)已獲得多個(gè)自身免疾性疾病的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可。
同時(shí)，針對(duì)淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國(guó)獲得IND許可。除細(xì)胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國(guó)和美國(guó)獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細(xì)胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物依托其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊(duì)、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國(guó)及全球患者帶來(lái)變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。
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