馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T細胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥（MS）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），已在第11屆歐洲神經(jīng)病學學會(EAN)年會上以線上口頭報告形式展示最新研究數(shù)據(jù)。研究顯示該療法在治療進展型多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效。
報告標題：靶向BCMA CAR-T細胞療法治療多發(fā)性硬化癥患者
報告類型：線上口頭報告
報告時間：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（歐洲東部夏令時間）
報告地點：芬蘭赫爾辛基
摘要編號：A-25-13667
匯報人：華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院 秦川教授
本次報告內(nèi)容基于一項研究者發(fā)起的評估輸注伊基奧侖賽注射液治療進展型多發(fā)性硬化癥（MS）的療效和安全性的探索性臨床研究（NCT04561557）結(jié)果，該研究正在華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院開展，研究者為同濟醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團隊。
療效：截至2024年12月31日，研究納入了3例重度進展型MS患者（2例繼發(fā)進展型，1例原發(fā)進展型），基線EDSS評分（擴展殘疾狀態(tài)量表）達6-7分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注（1.0×10^6細胞/千克）后，患者表現(xiàn)出快速且持續(xù)的臨床改善：
· 功能改善：末次隨訪時所有患者EDSS評分均較基線顯著改善；上肢靈活性（九孔柱測試）和下肢行走能力（25英尺步行測試）明顯提升；
· 生物標志物轉(zhuǎn)陰：腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失；K游離輕鏈水平顯著下降；
· 影像學穩(wěn)定：MRI復查未發(fā)現(xiàn)新發(fā)或擴大的釓增強T1病灶及T2高信號病灶。
安全性：
· 所有患者均出現(xiàn)短暫性1級細胞因子釋放綜合征（CRS），輸注后未觀察到免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)。
· ≥3級血細胞減少均發(fā)生于CAR-T細胞輸注后30天內(nèi)，僅觀察到≥3級中性粒細胞減少和淋巴細胞計數(shù)下降，未發(fā)生≥3級貧血或血小板減少癥。
結(jié)論：伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性硬化癥中表現(xiàn)出良好的耐受性和顯著療效，具體表現(xiàn)為患者軀體功能改善及腦脊液中寡克隆帶（OCBs）消失。
關(guān)于多發(fā)性硬化癥（ MS)
多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會導致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng)傷性殘疾最常見的原因之一[1]。根據(jù)Frost& Sullivan報告，2023年全球共有約307萬多發(fā)性硬化癥患者，其中美國有約40萬。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著差異，女性與男性的整體比例為3:1[2]。 多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細胞中樞神經(jīng)系統(tǒng)浸潤導致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會導致神經(jīng)綜合征和身體殘疾[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現(xiàn)取決于中樞神經(jīng)系統(tǒng)中損傷的位置，常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運動和協(xié)調(diào)障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認知缺陷[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會經(jīng)歷復發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著疾病的演變和癥狀恢復的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥，其特點是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積[5]。
參考文獻
[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.
[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease
Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.
[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.
[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.
[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（ Eque-cel）
伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪栏竦姆肿咏Y(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K®）已于2023年6月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。
同時，針對淋巴瘤的雙靶點（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。除細胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個自身免疫性疾病的IND許可，同時仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物依托其強大的管理團隊、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。
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