又一款中國創(chuàng)新藥成功獲FDA批準(zhǔn)，花落迪哲醫(yī)藥。
美國時間7月2日，F(xiàn)DA宣布，通過優(yōu)先審評批準(zhǔn)全新肺癌靶向藥舒沃替尼上市，用于：
既往經(jīng)含鉑化療治療時或治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展，并且經(jīng)FDA批準(zhǔn)的試劑盒檢測確認(rèn)，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（Ex20ins）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。
作為全球首 款在美獲批的EGFR Ex20ins NSCLC國創(chuàng)新藥，也是首 款在美獲批的國創(chuàng)EGFR TKI，舒沃替尼的獲批具有多重意義。
一方面，舒沃替尼是在分子設(shè)計的源頭進(jìn)行了重大創(chuàng)新，突破了全球公認(rèn)的難治靶點，直接打破了肺癌靶向治療長期由海外藥企主導(dǎo)的格局，真正實現(xiàn)了中國創(chuàng)新藥企從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉(zhuǎn)折，進(jìn)一步證明了中國創(chuàng)新藥企攻堅高價值創(chuàng)新的能力。
另一方面，意味著中國創(chuàng)新藥企參與全球競爭的綜合實力再上一個高度。目前，大部分創(chuàng)新藥主要依靠BD模式，而舒沃替尼則是中國首個獨立研發(fā)在美獲批的全球首 創(chuàng)新藥，由中國本土團(tuán)隊獨立自主完成全流程研發(fā)和海外申報。
具備攻堅高價值創(chuàng)新能力，又能自主在美國獲批，無疑預(yù)示了中國創(chuàng)新藥更波瀾壯闊的未來。
首個難成藥靶點突圍者
時至今日，獲FDA批準(zhǔn)對于中國創(chuàng)新藥來說已經(jīng)不是新鮮事，但舒沃替尼仍有特殊意義。正如上文所說，其是首個難成藥靶點突圍者。
百濟神州、傳奇生物等藥企表現(xiàn)都足夠驚艷，他們的核心思路是“人有我優(yōu)”，在被充分驗證過的靶點進(jìn)化，基于BIC分子強勢崛起。
而舒沃替尼則是“人無我有”，在尚未有小分子TKI面世的EGFR Ex20ins領(lǐng)域出擊。并且，這是全球公認(rèn)的難成藥靶點。
因為EGFR exon20ins突變與野生型EGFR結(jié)構(gòu)非常相似、藥物結(jié)合口袋顯著縮小、亞型繁多且異質(zhì)性強三座大山，該領(lǐng)域嘗試破局者不在少數(shù)，但大部分都鎩羽而歸。
傳統(tǒng)EGFR-TKI對EGFR ex20ins NSCLC患者治療效果不佳，奧希替尼即便使用兩倍劑量，仍未能成功突圍。
這也導(dǎo)致，雖然作為EGFR基因突變的第三大突變，但EGFR ex20ins領(lǐng)域在很長一段時間都都處于治療“荒漠”階段，長期依賴化療，患者病情惡性程度高。
目前，舒沃替尼是全球唯一獲批治療EGFR ex20ins NSCLC的口服小分子靶向藥，另外獲批的只有強生的生物藥Amivantamab，后者局限性明顯。
Amivantamab一方面采用雙抗機制，需要同時靶向EGFR-MET雙靶點，但響應(yīng)率仍然有限，且?guī)眍~外的MET信號通路相關(guān)不良事件。另一方面，Amivantamab仍需聯(lián)合兩個化療藥使用，三藥聯(lián)用導(dǎo)致其雖然上岸，輸注反應(yīng)也是臨床推廣的制約因素。
此前，上海市肺科醫(yī)院官方公眾號報道，有美國患者特意來上海求醫(yī)。患者接受舒沃替尼治療一個療程后，經(jīng)過全面評估，療效非常好，所有病灶明顯縮小，甚至部分病灶消失。
在這個當(dāng)口，舒沃替尼獲FDA批準(zhǔn)，不只是給美國患者帶來了治療選擇，更是新希望。
改寫全線治療秩序的底氣
在NSCLC的EGFR ex20ins突變治療領(lǐng)域，舒沃替尼是潛在革命者。
與Amivantamab“雙抗+化療”的繁瑣治療方案相比，舒沃替尼在藥物形式上優(yōu)勢顯著。作為一款小分子TKI，它只需單藥口服給藥，這使得患者用藥的便捷性大幅提升，同時規(guī)避了輸注反應(yīng)，全面改善了患者的依從性。
當(dāng)然，舒沃替尼作為革命者的屬性，更體現(xiàn)在藥物本身卓越的療效和安全性上。
此次舒沃替尼的上市申請，基于其國際多中心關(guān)鍵注冊研究——“悟空 1B”。該項研究成果在2024年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會以口頭報告形式公布，并于近日被國際頂級雜志《臨床腫瘤學(xué)期刊》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：42.1）接受發(fā)表，研究結(jié)果進(jìn)一步在全球范圍內(nèi)證明了舒沃替尼“強效縮瘤、安全可控、潛在同類最佳”。
種種突出優(yōu)勢，進(jìn)一步凸顯了舒沃替尼的硬核實力。正如前文所述，Amivantamab憑借與化療聯(lián)用，以及復(fù)雜的給藥方式才艱難在該領(lǐng)域突圍，而舒沃替尼僅通過單藥口服給藥，便成功實現(xiàn)突破，甚至實現(xiàn)了對前者的全方位超越。
正是基于這種突破性，使其成為EGFR ex20ins全線唯一的中美突破性療法認(rèn)定（BTD）大滿貫，且FDA在Amivantamab獲批的情況下仍給與舒沃替尼優(yōu)先審評，進(jìn)一步證明了其改寫秩序的底氣。
與此同時，舒沃替尼一線治療EGFR ex20ins NSCLC的國際多中心III期注冊研究“悟空 28”，在美國、歐洲、亞洲等16個國家和地區(qū)開展，目前已完成患者入組工作，值得市場期待。
既往研究顯示，舒沃替尼一線單藥治療的客觀緩解率（ORR）達(dá)78.6%，中位無進(jìn)展生存期（mPFS） 12.4個月，單藥相較現(xiàn)有雙抗聯(lián)合化療標(biāo)準(zhǔn)療法，顯現(xiàn)出潛在更優(yōu)療效、安全性和便利性。
更重要的是，其單藥使用更契合臨床需求。新英格蘭雜志一篇針對EGFR突變NSCLC的調(diào)研結(jié)果顯示，≥73%醫(yī)生和患者更傾向單藥治療，一線即使聯(lián)合治療模式有顯著的PFS獲益，醫(yī)患對其接受度仍明顯低于單藥治療模式，這彰顯了舒沃替尼在未來一線治療市場的強競爭力。
換句話說，向來以難治著稱的EGFR Ex20ins領(lǐng)域，全線治療秩序都有可能被舒沃替尼徹底改寫。
從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉(zhuǎn)折
舒沃替尼獲FDA批準(zhǔn)，是中國創(chuàng)新藥在全球舞臺的又一歷史性時刻。
正如上文所說，其獲批是中國創(chuàng)新藥企在肺癌領(lǐng)域從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉(zhuǎn)折，又證明了國內(nèi)藥企在全球競爭綜合實力再上臺階。
中國藥企，正加速改變?nèi)騽?chuàng)新藥格局，而一切只是開始。
迪哲醫(yī)藥仍有更多潛在“顛覆”的成果。
在成立之初，其就堅持源頭創(chuàng)新，錨定自己的研發(fā)差異化優(yōu)勢，攻堅更多高難度分子。截至目前，公司構(gòu)筑的7款管線均是貫徹上述理念。例如，戈利昔替尼去年針對復(fù)發(fā)/難治外周T細(xì)胞淋巴瘤（r/r PTCL）在國內(nèi)獲批上市，打破 PTCL全球十年無創(chuàng)新藥困局。儲備管線中，DZD6008作為新一代EGFR-TKI，瞄準(zhǔn)現(xiàn)有EGFR-TKI的耐藥痛點；DZD8586作為一款可完全穿透血腦屏障的全新非共價LYN/BTK雙靶點抑制劑，有攻克諸多血液瘤世紀(jì)謎題的可能。
在海外，這類藥企突圍不易，但價值也更大。例如，專注于KRAS領(lǐng)域的Revolution，還沒有產(chǎn)品上市就市值已經(jīng)逼近80億美金。這背后，是高臨床價值和商業(yè)化預(yù)期支撐。迪哲醫(yī)藥也是如此，從二線到一線的突圍，舒沃替尼上限讓人遐想。
僅在國內(nèi)，其商業(yè)化表現(xiàn)已經(jīng)足夠亮眼。2024年，迪哲醫(yī)藥營收規(guī)模達(dá)到3.6億元，同比增幅接近3倍，其中主要增量由舒沃替尼貢獻(xiàn)。因為戈利昔替尼在年中獲批，僅有半年銷售窗口。而2024年僅是舒沃替尼首個完整銷售年度，這也凸顯了其增長之強勁。2025年一季度，迪哲醫(yī)藥收入規(guī)模達(dá)到1.6億元，同比增幅近100%，繼續(xù)佐證了該領(lǐng)域臨床需求的緊迫性。國內(nèi)尚且如此，更不用說進(jìn)軍支付環(huán)境顯著優(yōu)于國內(nèi)的全球市場。
舒沃替尼、戈利昔替尼之外，后續(xù)一系列重磅新管線，也是價值不菲。上文提及的DZD8586針對血液瘤領(lǐng)域占比最大的B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）、DZD6008有望成為又一改寫NSCLC治療格局的“爆款接力者”。
隨著迪哲醫(yī)藥持續(xù)兌現(xiàn)預(yù)期，其估值模型或朝海外同類企業(yè)靠攏，這將激勵更多中國藥企加入“高難度創(chuàng)新”的攻堅。換句話說，全球也將進(jìn)一步看到，中國藥企有能力做更多高含金量的創(chuàng)新。
期待未來誕生更多“舒沃替尼”，持續(xù)讓中國源創(chuàng)新藥的價值讓世界看見。
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