最近，中國創(chuàng)新藥“出?！钡睦顺敝蠦D捷報頻傳，一次次點燃市場的熱情。
在中國的創(chuàng)新藥走向全球市場之時，借助BD這樣的外部合作方式走向要求、標(biāo)準更高的美國市場，對于我國剛起步?jīng)]多久的生物醫(yī)藥行業(yè)來說，是一條必由之路。
然而，就在所有人都在嘗試“借力”出海之時，有一批企業(yè)已經(jīng)走在更前面，嘗試用更獨立、更原創(chuàng)的方式，去為國內(nèi)這批新生代生科力量探索出一條新的國際化道路。
迪哲醫(yī)藥就是一個典型代表。
公司旗下舒沃替尼于7月2日獲得美國FDA加速批準，除了意味著中國創(chuàng)新藥在全球化道路上再下一城之外，它更是在當(dāng)下語境中對“出?！币辉~的重塑。
舒沃替尼的上市標(biāo)志著中國“真正意義上原創(chuàng)新藥”的一次歷史性突破——并非通過交易將權(quán)益授權(quán)給合作伙伴，而是首個在分子設(shè)計的源頭進行了重大創(chuàng)新，突破難治靶點，是中國首個獨立研發(fā)在美獲批的全球首 創(chuàng)新藥。
這背后意味著迪哲將完整地分享這款重磅產(chǎn)品的全球權(quán)益。作為一款已上市的產(chǎn)品，舒沃替尼已經(jīng)完成了從臨床到注冊階段的確證，以后無論是在BD市場，還是自己消化，都將會用一個對標(biāo)全球的創(chuàng)新產(chǎn)品的定價來做模型估值。
這一成就并非偶然，而是對迪哲醫(yī)藥不隨波逐流、長期堅持為真正未被滿足的臨床需求深耕細分賽道的回報。
而當(dāng)“100%全球化權(quán)益”、“突破難治性靶點”、“對標(biāo)MNC的全球臨床/注冊能力”這些關(guān)鍵詞交匯在一起時，中國的創(chuàng)新藥公司或許將真正走向全球TOP之列。
-01-從阿斯利康的未竟事業(yè)到迪哲的全球首 創(chuàng)
舒沃替尼的研發(fā)初心，源于對明星靶向藥泰瑞沙（Tagrisso）在EGFR外顯子20插入（EGFR exon20ins）突變這一亞型中療效局限性的深刻認知。
作為曾經(jīng)阿斯利康全球四大研發(fā)中心的重要成員，迪哲醫(yī)藥創(chuàng)始人張小林博士及其核心團隊，早在AZ時便已洞察這樣一個巨大的臨床空白。彼時AZ曾嘗試通過增加劑量等方式攻克，但未能成功。不過這一段經(jīng)歷算是為團隊積累了寶貴的“經(jīng)驗”，也從一開始就奠定了迪哲“立足于Global視野，為全球創(chuàng)新”的基因。
“作為泰瑞沙的立項團隊，我們對這款產(chǎn)品可以說每一個原子的結(jié)構(gòu)，為什么在那個地方，我們都很熟悉”，張小林博士在接受深藍觀采訪時坦言，“盡管在當(dāng)時沒有找到什么東西行，但我們至少知道什么東西不行，這讓我們后面出來做舒沃替尼時，有了很好的理論基礎(chǔ)?！?/p>
正是憑借這種對小分子藥物“每一個原子、官能團”的透徹理解，以及對“什么可行，什么不可行”的清晰判斷，從AZ出來后，迪哲便繼續(xù)向這個“硬骨頭”發(fā)起了沖擊。
在舒沃替尼之前，全球范圍內(nèi)已有其他公司的化合物（如Spectrum的Poziotinib、武田的Mobocertinib）率先進入臨床，但因效果或安全性等原因，最終未能成功落地。
“我們沒想到那兩個化合物最終居然那么快就走向下坡路” ，張小林回憶道。EGFR外顯子20插入突變作為三代EGFR難以攻克的險峰，并沒有很快的被征服，而迪哲的舒沃替尼最終憑借其優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，最終成了第一個破局者。
離開AZ的支持、并完全基于中國biotech的資源去全球做臨床開發(fā)，這是需要極大的戰(zhàn)略持續(xù)性的。但迪哲這家自帶全球化基因的創(chuàng)新團隊，每一個管線產(chǎn)品從一開始便是立足海外，全球臨床同步開發(fā)。這背后是源自于公司對旗下產(chǎn)品的確定性。
而在后續(xù)面對FDA復(fù)雜的申報系統(tǒng)和流程，這個“從未做過全鏈條FDA申報”的團隊從零開始摸索，組織學(xué)習(xí)，最終順利地完成了數(shù)千份文件的遞交。并且，在FDA的注冊過程中，公司零發(fā)補，一次性受理并斬獲FDA的優(yōu)先審批，CMC環(huán)節(jié)也是一次性過，這對于一個“零經(jīng)驗”的團隊來說，是難能可貴的。
其實，這些工作都可以找個CRO來完成，或與MNC合作。但迪哲這種看似“費力”的堅持，其回報是構(gòu)建了企業(yè)內(nèi)部的“全球上市高速公路”。
打造這樣一支研發(fā)與注冊團隊不僅是一項能力模塊的構(gòu)建，更是公司可重復(fù)使用的核心資產(chǎn)，它能顯著提高新藥臨床轉(zhuǎn)化的成功率，降低未來產(chǎn)品參與全球競爭的溝通成本與時間風(fēng)險，也間接性地提升后續(xù)管線的資產(chǎn)價值。
-02-堅守與突圍：創(chuàng)新藥浪潮中的迪哲之道
如今，國內(nèi)創(chuàng)新藥在一個個刷新金額記錄的交易下，確定性一點點提升。但時間拉回到三年前，面對近年來創(chuàng)新藥行業(yè)的資本寒冬和國內(nèi)同質(zhì)化競爭的“內(nèi)卷”現(xiàn)象，迪哲醫(yī)藥要去保持其初心，對管理層的戰(zhàn)略定力也是一種挑戰(zhàn)。
在融資和發(fā)展中，公司堅持選擇那些真正理解并相信其源頭創(chuàng)新理念的投資方，而非盲目追求短期熱點。張小林博士透露，他們曾拒絕過一些一線知名資本，因為：“你不相信我們的理念，不相信我們做的事，自然也沒耐心一起去等待長時間之后的豐收”。
戰(zhàn)略上，迪哲有意識地選擇具有高技術(shù)壁壘的小分子藥物設(shè)計領(lǐng)域，并主動避開其認為自身不具備核心競爭優(yōu)勢的賽道。張小林博士認為，“篩選驅(qū)動”的領(lǐng)域，國內(nèi)永遠有其他公司可以“比我們更好更快更便宜”，而迪哲則希望專注于“設(shè)計驅(qū)動”且技術(shù)壁壘更高的小分子藥物，因此主動放棄了對ADC、細胞治療等熱門領(lǐng)域的追逐。
迪哲的研發(fā)理念強調(diào)“做藥是工程學(xué)”，而不僅僅是科學(xué)發(fā)現(xiàn)。其核心思路是：
1）始于臨床：首先明確“為什么想要這個東西”，即要解決什么具體的臨床未滿足需求；
2）終于驗證：在立項之初就想好，未來將如何設(shè)計臨床試驗來驗證其價值，而不是去在臨床實驗中“碰運氣”；
3）精于執(zhí)行：最后才評估“我們能否做到”，并嚴格按照預(yù)設(shè)的藥物設(shè)計指標(biāo)（TTP，Target Product Profile）執(zhí)行，不因情感或外部因素而妥協(xié)。
“我們選拔和篩選compound，還是有自己的經(jīng)驗標(biāo)準，所以我們每個產(chǎn)品從臨床前走到臨床階段時，（良好的數(shù)據(jù)）都沒有讓我們大吃一驚?！?/strong>這種對科學(xué)的極 致追求和嚴格的決策流程，使得迪哲能夠最大 程度地避免在研發(fā)上的重大失誤，讓公司的每一個選品都是優(yōu)中之優(yōu)。
這種堅持內(nèi)部科學(xué)判斷的模式，其回報是實現(xiàn)了更高的“資本效率”和更有效的“風(fēng)險控制”。公司無需為迎合外部合作方的短期偏好而分散精力，能將資本精準地投入到科學(xué)確定性最高的項目上，這本質(zhì)上是對投資人資金的更優(yōu)配置。
這使得迪哲能夠?qū)⒂邢薜馁Y源聚焦于成功率更高、真正具備全球競爭力的項目上，從而構(gòu)建起一條高質(zhì)量、高價值的創(chuàng)新管線，而非機會主義的組合。
-03-中國創(chuàng)新藥的全球新印記
最近兩年，地緣政治之下，“全球化”這個概念，多多少少有些風(fēng)吹草動。而在這樣一個挑戰(zhàn)的當(dāng)下，迪哲醫(yī)藥仍堅定地在國際舞臺上鐫刻自己的文化印記，去向全球傳遞更多來自中國的聲音。
迪哲的全球多中心臨床（MCT）啟動于2018年，也是中美關(guān)系剛剛遇冷的元年。但是，其臨床試驗選擇采用“悟空(WUKONG)”等極具中國文化元素的名字。
張小林博士認為這是“必須的”，并表示：“我其實可以選一個‘蒙娜麗莎’，海外的PI可能會更感興趣，但我為什么不可以用‘孫悟空’呢？我要去向世界證明，這就是中國人創(chuàng)新，你愿意合作就合作，不愿意合作拉倒?！?/strong>這充分體現(xiàn)了迪哲作為中國創(chuàng)新力量的自豪感與走向世界的決心。
舒沃替尼的臨床研究從一開始就與國際頂級專家合作，包括舒沃替尼全球注冊臨床研究主要研究者：哈佛大學(xué)丹娜法伯癌癥研究院的Pasi A. Jänne教授等，確保了研究的高質(zhì)量和國際認可度。這些來自全球最頂級醫(yī)療機構(gòu)的PI們，在一開始多多少少對來自中國的項目有些不信任，但深入交流后，大家都被科學(xué)的設(shè)計和實實在在的數(shù)據(jù)所折服。
FDA授予舒沃替尼的“突破性療法認定”，以及后續(xù)的“優(yōu)先審評資格”，背后都是海外監(jiān)管天花板對解決重大未滿足臨床需求的踐行。而如今的海外加速獲批，也再一次確證了舒沃替尼臨床價值和創(chuàng)新性。
這背后，更重要的意義在于，作為首個由中國本土團隊自主完成全流程研發(fā)、海外申報的First-in-Class藥物，迪哲的這個“第一”，為整個中國創(chuàng)新藥行業(yè)樹立了一個新的參照系：不必總是依賴BD“借船出?！?，不必陷入同質(zhì)化內(nèi)卷。
當(dāng)然，并不是說依靠外部力量完成海外申報的產(chǎn)品，商業(yè)化價值就一定會打折。
但舒沃替尼海外落地的里程碑意義在于：有力地證明了中國本土企業(yè)已經(jīng)具備獨立走完從源頭創(chuàng)新、全球臨床開發(fā)到自主申報上市的全鏈條能力。是近年來中國創(chuàng)新藥行業(yè)整體能力躍升、全面對標(biāo)全球標(biāo)準的又一個力證。
這標(biāo)志著中國創(chuàng)新藥力量已經(jīng)踏入了一個新的發(fā)展階段。
-04-結(jié)語
“人生沒有多少機會能做出一個‘最 好的東西’”，張小林博士在采訪中感嘆，“作為科學(xué)家，中國的環(huán)境給大家提供了這樣一個開發(fā)的機會，應(yīng)該要好好珍惜，認真對待”。
在當(dāng)下的中國創(chuàng)新藥領(lǐng)域，舒沃替尼便是這樣一個被時代所期待的“好東西”。
對于資本市場而言，舒沃替尼以及迪哲醫(yī)藥的真正投資價值在于，它驗證了一種在中國極為稀缺的核心能力：一家本土企業(yè)足以獨立支撐起一款突破難治性靶點、在源頭上創(chuàng)新藥物從0到1的全生命周期研發(fā)與申報。
這種被成功驗證過的、可重復(fù)的差異化且內(nèi)生性創(chuàng)新能力，是迪哲最堅實的護城河，也是其區(qū)別于眾多Biotech的根本所在。
在行業(yè)經(jīng)歷周期性調(diào)整、市場對“真創(chuàng)新”的渴求愈發(fā)強烈的今天，迪哲醫(yī)藥用舒沃替尼的成功，為市場提供了一個高確定性的價值錨點。這不僅承載了迪哲團隊的驕傲與追求，更是一個強有力的注腳，標(biāo)志著中國醫(yī)藥創(chuàng)新正在以更自信、更扎實的步伐，真正走向世界舞臺的中央。
而堅持獨立自主的最終回報，是將這種稀缺能力轉(zhuǎn)化為企業(yè)的長期價值、并實現(xiàn)從Biotech到Biopharma、再到MNC的決定性跨越。
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