2025年7月22日，科弈藥業(yè)與美國生物醫(yī)藥企業(yè)ERIGEN LLC簽署獨家海外授權(quán)許可協(xié)議，將其全球首個并聯(lián)增強型雙靶向CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品KQ-2003（靶向BCMA/CD19）的大中華區(qū)以外全球權(quán)益授予ERIGEN。
根據(jù)協(xié)議，科弈藥業(yè)將獲得1500萬美元近期開發(fā)里程碑付款，并有資格獲得最高達(dá)13.2億美元的研發(fā)、注冊及商業(yè)化里程碑付款，以及基于凈銷售額的最高8億美元銷售分成。
科弈藥業(yè)保留該通用型產(chǎn)品在大中華區(qū)的完整權(quán)益，為后續(xù)聯(lián)合開發(fā)及區(qū)域商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。此次合作不僅是中國創(chuàng)新藥國際化的重要里程碑，也標(biāo)志著雙靶點CAR-T療法在征服多發(fā)性骨髓瘤的征程中邁出關(guān)鍵一步。
雙靶點CAR-T新星：KQ-2003突破多發(fā)性骨髓瘤治療瓶頸
KQ-2003的核心價值在于其全球首 創(chuàng)的雙靶點并聯(lián)設(shè)計。不同于傳統(tǒng)單靶點CAR-T，它能同時靶向BCMA（B細(xì)胞成熟抗原）和CD19兩個關(guān)鍵抗原。通過并聯(lián)結(jié)構(gòu)設(shè)計和信號域優(yōu)化，該產(chǎn)品顯著提升CAR-T細(xì)胞的持久性與抗腫瘤活性，同時降低傳統(tǒng)CAR-T治療后常見的復(fù)發(fā)風(fēng)險。這種設(shè)計直擊多發(fā)性骨髓瘤治療的痛點——腫瘤細(xì)胞抗原逃逸導(dǎo)致的疾病復(fù)發(fā)。
2024年ASH年會公布數(shù)據(jù)為23例患者，其中5例無血液學(xué)指標(biāo)，剩余18例可評估患者的ORR為100%，但sCR/CR為14例（77.8%），VGPR為4例（22.2%）。KQ-2003的12個月PFS率75.3%高于同類產(chǎn)品。
當(dāng)前多發(fā)性骨髓瘤CAR-T治療領(lǐng)域競爭激烈。2023年6月，馴鹿生物的全人源BCMA CAR-T療法伊基奧侖賽在中國獲批上市，其在103例患者中達(dá)到96%的總體緩解率，其中74.3%達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解。2025年1月，該產(chǎn)品又向新加坡提交了上市申請。
而科弈的KQ-2003作為雙靶點產(chǎn)品，有望解決單靶點治療后復(fù)發(fā)問題。2024年ASH年會公布科濟(jì)藥業(yè)賽愷澤® CR率為71.6%。根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，在全球BCMA/CD19雙靶CAR-T研發(fā)管線中，KQ-2003排名第三，僅次于阿斯利康旗下亙喜生物的同類產(chǎn)品。
科弈藥業(yè)攜手ERIGEN：解讀21億美元合作協(xié)議的關(guān)鍵細(xì)節(jié)
科弈藥業(yè)通過分階段收益模式大幅降低了研發(fā)風(fēng)險——1500萬美元近期付款保障了研發(fā)投入的連續(xù)性，而13.2億美元里程碑付款與8億美元銷售分成的組合則最大化長期價值，共21.35億美元。（約153.72億元人民幣）。
在區(qū)域劃分上，協(xié)議采用精準(zhǔn)的地域差異化授權(quán)策略：ERIGEN獲得大中華區(qū)以外的全球權(quán)益，而科弈保留大中華區(qū)權(quán)益。這種模式在近期國內(nèi)創(chuàng)新藥企的國際合作中漸成趨勢。
協(xié)議中一個容易被忽視但極具戰(zhàn)略價值的條款是：ERIGEN獲得使用KQ-2003關(guān)鍵專利結(jié)構(gòu)與序列開發(fā)“通用型CAR-T細(xì)胞療法”的權(quán)利。若成功開發(fā)現(xiàn)貨型產(chǎn)品，成本可降至10萬美元/療程（傳統(tǒng)CAR-T為40萬美元），大幅提升可及性。這一安排為科弈打開了通向現(xiàn)貨型細(xì)胞治療這一前沿領(lǐng)域的大門，無需自主投入高風(fēng)險的平臺建設(shè)即可分享未來技術(shù)紅利。
技術(shù)驅(qū)動創(chuàng)新：科弈藥業(yè)的核心平臺與明星產(chǎn)品
科弈藥業(yè)是一家專注于腫瘤免疫治療和自身免疫性疾病創(chuàng)新藥物研發(fā)的生物醫(yī)藥公司，依托三大核心技術(shù)平臺——IRAE雙功能抗體平臺、TPEBEN納米雙抗ADC平臺和K2 CAR-T平臺（增強型雙靶CAR-T），構(gòu)建了覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病等多個治療領(lǐng)域的差異化產(chǎn)品管線。
研發(fā)管線（摘錄自官網(wǎng)）
一、增強型雙靶CAR-T平臺：攻克血液瘤復(fù)發(fā)難題
核心產(chǎn)品：KQ-2003（BCMA/CD19雙靶CAR-T）
· 技術(shù)突破：采用全球首 創(chuàng)的并聯(lián)結(jié)構(gòu)雙靶設(shè)計，同步靶向BCMA和CD19抗原，通過信號域優(yōu)化增強T細(xì)胞持久性，降低腫瘤抗原逃逸導(dǎo)致的復(fù)發(fā)風(fēng)險。
· 臨床進(jìn)展：
o POEMS綜合征：注冊性臨床試驗進(jìn)行中，為全球首個針對此適應(yīng)癥的CAR-T療法。
o 系統(tǒng)性紅斑狼瘡合并狼瘡性腎炎（SLE-LN）：處于臨床前研究階段。
其他管線
· KQ-2002（CD19/CD22雙靶CAR-T）：2024年8月獲CDE受理IND，擬用于治療高級別B細(xì)胞淋巴瘤。
· RD27（BCMA/GPRC5D雙靶CAR-T）：臨床前階段，拓展多發(fā)性骨髓瘤靶點組合。
二、IRAE雙功能抗體平臺：激活實體瘤免疫應(yīng)答
核心產(chǎn)品：KY-0118（PD-1/突變IL-2融合蛋白）
· 機制創(chuàng)新：國內(nèi)進(jìn)展最快的βγ偏向性PD-1/IL-2融合蛋白之一。
· 研發(fā)進(jìn)度：
o 單藥治療：中國臨床Ⅰb期（晚期實體瘤），美國IND已獲批。
o 聯(lián)合療法：與PD-L1單抗（阿替利珠單抗）聯(lián)用開展Ⅰ期試驗，探索協(xié)同增效潛力。
· 全球地位：研發(fā)進(jìn)度居全球第二，僅次于羅氏同類產(chǎn)品。
三、TPEBEN納米雙抗ADC平臺：突破實體瘤靶向遞送瓶頸
核心產(chǎn)品：KY-0301（c-MET/EGFR納米雙抗ADC）
· 技術(shù)亮點：
o 全球首批進(jìn)入臨床的納米雙抗ADC之一。
o 工藝突破：DAR4（藥物抗體比）純度達(dá)98%（行業(yè)最高），顯著降低脫靶毒性風(fēng)險。
· 臨床前數(shù)據(jù)：
o 在4種CDX模型和2種PDX模型中實現(xiàn)腫瘤完全消退，藥物遞送能力為傳統(tǒng)雙抗ADC的2倍。
o 毒理數(shù)據(jù)優(yōu)于同類產(chǎn)品，安全性優(yōu)勢突出。
· 臨床進(jìn)展：
o 2024年12月獲FDA IND批準(zhǔn)（美國Ⅰ期），中國IND即將獲批。
盡管科弈藥業(yè)未上市，但其財務(wù)策略可通過行業(yè)對標(biāo)與交易結(jié)構(gòu)透視。現(xiàn)金流儲備 依賴于KQ-2003的1500萬美元首付款，該金額高于2023年細(xì)胞治療領(lǐng)域平均首付額（1200萬美元，麥肯錫白皮書），足以支撐近期管線推進(jìn)。輕資產(chǎn)運營模式 是其核心策略——通過海外授權(quán)轉(zhuǎn)移高成本的全球開發(fā)風(fēng)險?？妻牡碾A段性收益模型為輕資產(chǎn)模式顯著降低現(xiàn)金流壓力，為KY-0118及納米ADC的臨床推進(jìn)留出資金空間。
多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域已成紅海，國內(nèi)競品包括傳奇生物BCMA CAR-T、馴鹿生物伊基奧侖賽，以及科濟(jì)藥業(yè)賽愷澤®。
在臨床、監(jiān)管以及費用上還有很多挑戰(zhàn)：科弈KQ-2003的雙靶點設(shè)計雖在理論上可解決抗原逃逸導(dǎo)致的復(fù)發(fā)問題，但需III期大規(guī)模試驗驗證早期100%緩解率的可持續(xù)性（當(dāng)前數(shù)據(jù)源于研究者發(fā)起試驗）。根據(jù)2024年FDA《細(xì)胞治療指南》，監(jiān)管建議雙靶點產(chǎn)品提供靶點貢獻(xiàn)的科學(xué)基礎(chǔ)，但不是強制要求。CAR-T療法患者自付費用中位數(shù)達(dá)18萬美元（商業(yè)保險通常覆蓋90%+，但Medicare僅覆蓋65%）。
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