罕見病巨頭Q2財報：存在隱憂

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作者：wothman 來源：生物制藥小編

2025-08-06

近日，罕見病巨頭Vertex Pharmaceuticals發(fā)布了公司第二季度財報，在上一季度中，Vertex指責(zé)俄羅斯一家藥企侵犯知識產(chǎn)權(quán)，仿制vertex的囊性纖維化藥物Trikafta系列，嚴(yán)重阻礙囊性纖維化公司產(chǎn)品在國際市場的銷售，國外市場囊性纖維化藥物的銷售下降5%。

而本季度，這一頹勢似乎得到了扭轉(zhuǎn)，美國市場收入18.5億美元（+14%），受益于患者需求增長及醫(yī)保支付結(jié)構(gòu)優(yōu)化。而國際市場收入11.2億美元（+8%），歐洲、加拿大等地增長顯著。

基因治療領(lǐng)域

在Q1時，Vertex拋棄了所有的AAV管線，Affinia Therapeutics，Tevard Biosciences等公司的管線受到影響。

不過，當(dāng)時Vertex表示公司沒有放棄所有基因與細(xì)胞治療。

這一點(diǎn)在今年Q2得到了體現(xiàn)。

之前飽受詬病的基因治療CASGEVY疑似有了新的希望，雖然Q2也才新增加16例患者，但Vertex聲稱，他們在中東找到了市場（中東市場約有2萬3000例潛在患者）。

這事情還真有點(diǎn)說法。

中東地區(qū)的近親婚姻率高，堂兄妹或表兄妹聯(lián)姻歷史悠久。遺傳性疾病發(fā)病率顯著高于全球平均水平。

以β-地中海貧血為例，這一疾病在阿聯(lián)酋、沙特阿拉伯等海灣國家高發(fā)，患者需終身輸血。由于一部分重型患者需終身輸血，長期輸血導(dǎo)致的鐵過載會引發(fā)多器官損傷，這種情況下，又需要依賴祛鐵治療，長期使用之下的醫(yī)療費(fèi)用高昂。就算是在這種情況下，許多患者還真有支付能力。

理論上，性價比更高的CASGEVY還真有可能在中東市場打出一片天。

而另外一項適應(yīng)癥的鐮狀細(xì)胞病（SCD）同樣以中東地區(qū)患者高發(fā)，部分國家（如埃及、蘇丹）因遺傳背景和瘧疾歷史，SCD患者數(shù)量較多，約占全球總病例的5%-10%。

未來可以期待和關(guān)注Vertex在中東市場的開拓情況，這對于國內(nèi)相關(guān)企業(yè)也有啟示作用。

有得有失的疼痛管理領(lǐng)域

在非阿片止痛藥領(lǐng)域，該公司的NaV1.8抑制劑JOURNAVX上市四個月內(nèi)就開出了11萬例處方，同時與兩大PBM（ pharmacy benefit managers，藥品福利管理）及16州Medicaid計劃達(dá)成協(xié)議，覆蓋近半數(shù)美國患者（1.5億人）。

不過公司的另外一款產(chǎn)品沒能跟上JOURNAVX的腳步，公司在新聞稿中宣布VX-993在II期臨床中效果未能超過安慰劑。Vertex公司在新聞稿中表示，該公司不再將VX-993作為急性疼痛的單一療法。

之前Vertex公司還是對VX-993寄予了厚望的，VX-993作為Journavx的后續(xù)第二代藥物，是公司疼痛管理管線的重要一環(huán)，作為第二代NaV1.8抑制劑理論上能展現(xiàn)出有效性和安全性的進(jìn)一步提升。

公司為VX-993開展了一項規(guī)模較大的II期臨床，共招募了367名接受拇囊炎摘除手術(shù)的患者，試驗測試了三種口服劑量的VX-993，并評估了它們與安慰劑相比減輕急性疼痛的能力。

遺憾的是，在48小時內(nèi)，所有三種劑量都未能改善疼痛強(qiáng)度。

這樣一來二代的VX-993反而就不如一代的JOURNAVX了。

另外，VX-993也正在接受糖尿病周圍神經(jīng)病變的II期臨床測試，糖尿病周圍神經(jīng)病變是一種慢性疼痛，

考慮到之前公司有傳出過風(fēng)聲，F(xiàn)DA不太可能批準(zhǔn)JOURNAVX在外周神經(jīng)病理性疼痛的適應(yīng)癥……

這樣一來二代的VX-993的前景也不太樂觀了……

總結(jié)

總的來說，這次Vertex第二季度財報雖然確實展現(xiàn)出JOURNAVX的商業(yè)潛力和基本盤囊性纖維化藥物的銷售增長，但不要忘了公司仍然沒有明確提出已經(jīng)解決俄羅斯藥企侵犯專利這事情。

市場普遍不看好二代NaV1.8抑制劑VX-993的前景。

長期擔(dān)任首席科學(xué)官David Altshuler的退休也讓外界擔(dān)心Vertex的研發(fā)是否處于瓶頸。