再生元能被復制嗎？

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來源：生物制藥小編

2025-09-02

初識再生元還是20年前在做博士后的時候，當時研究的一個蛋白需要制備基因敲除小鼠。

初識再生元還是20年前在做博士后的時候，當時研究的一個蛋白需要制備基因敲除小鼠。彼時還沒有CRISPR/Cas9技術，只能通過傳統(tǒng)的同源重組技術，費時費力。于是導師通過他與再生元CSO的私交，利用其技術平臺完成了小鼠的基因敲除。

那時以為再生元是一家主攻小鼠基因敲除的CRO。若干年后，在大分子創(chuàng)新藥領域，再生元在全球范圍成為神一般的存在。而如今，再生元已經是不少中國Biotech競相模仿的對象，甚至某些中國Biotech被冠以"中國再生元"之名。

但再生元能被復制嗎？要回答這個問題，必須要理解再生元的成功之路。

再生元的發(fā)展歷程可以概括為以下幾個關鍵階段：

創(chuàng)立與早期探索（1988-1991年）

1988年，神經學家Leonard Schleifer（生于1952年；江湖人稱"施哥"）辭去康奈爾大學醫(yī)學院教職創(chuàng)立再生元，專注于神經疾病治療領域，公司名來自于REGENErating neuRONs。另一位創(chuàng)始人George Yancopoulos（生于1959年；江湖人稱"雅哥"），1988年從美國哥倫比亞大學醫(yī)學院獲得醫(yī)學和免疫學博士學位，于1989年加入再生元成為共同創(chuàng)始人。

公司成立初期面臨資金和人才短缺問題，但憑借一篇發(fā)表在《Science》的論文吸引安進投資，并于1991年在納斯達克上市，募資9160萬美元。此時公司甚至還沒有產品進入臨床試驗階段。

Leonard Schleifer（左）、Roy Vagelos（中）、George Yancopoulos（右）

圖1. Leonard Schleifer（左）、Roy Vagelos（中）、George Yancopoulos（右）

技術平臺建設與方向調整（1992-1995年）

上市后，再生元推進首款神經營養(yǎng)因子產品進入臨床，但經歷了連續(xù)三次臨床試驗失敗。1995年，前默沙東CEO Roy Vagelos（生于1929年；江湖人稱"瓦叔"）加入再生元出任董事長，在他的建議下公司調整方向，聚焦細胞信號傳導領域，開發(fā)了TRAPS和VelociSuite兩大技術平臺，為后續(xù)藥物研發(fā)奠定基礎。

瓦叔于1950年在賓夕法尼亞大學獲得學士學位；1954年在哥倫比亞大學獲得醫(yī)學博士學位；1966年，他成為華盛頓大學醫(yī)學院生物化學系主任，1973年創(chuàng)建了該校的生物學和生物醫(yī)學科學系；1974年，當選為美國國家科學院院士；1975年，加入默沙東研究實驗室，并成為默沙東主管研發(fā)的副總裁；1985年成為默沙東的首席執(zhí)行官、董事會主席，直到1994年退休；1995-2023年任再生元董事會主席。

值得一提的是，瓦叔在1990年代初任默沙東CEO期間，將默沙東的基因工程乙肝疫苗和兩個生產乙肝疫苗的工廠以700萬美元的成本價格轉讓給中國，造福了億萬中國人民。

科學成就（1990-2004年）

再生元是為數不多的做基礎研究并發(fā)表大量學術文章的Biotech。George Yancopoulos的論文，在1990年代世界上被引用次數最多的科學家中位列第11位，也是唯一一位來自工業(yè)界的科學家。2004年，George Yancopoulos當選為美國國家科學院院士，能取得這樣的榮譽，在工業(yè)界實屬鳳毛麟角。

首款產品獲批與平臺驗證（2008-2011年）

2008年，再生元的首款藥物Arcalyst（治療罕見病Cryopyrin蛋白相關周期性綜合征）獲批上市，但銷售額有限。2011年11月，基于TRAPS平臺開發(fā)的眼科藥物Eylea（阿柏西普）獲批上市，迅速占據美國黃斑病變治療市場22%份額，成為公司核心產品，推動營收快速增長。

多領域拓展與合作深化（2015年至今）

自2015年起，再生元每年至少有一款新藥或新適應癥獲批，包括Dupixent（度普利尤單抗）、Libtayo（西米普利單抗）等。公司通過VelociSuite平臺與賽諾菲、拜耳等藥企合作，開發(fā)全人源單克隆抗體藥物，進一步擴大產品管線。在新冠疫情期間，其抗體療法Regen-Cov獲得緊急使用授權，展現(xiàn)了技術平臺的快速響應能力。

從股價走勢來看，再生元真正實現(xiàn)股價及市值的騰飛是從2011年，也就是潛在重磅藥Eylea上市以后（圖2），2024年的全球銷售額為95億美元。

再生元股價走勢圖

圖2. 再生元股價走勢圖

綜上，再生元的成功來自于多方面因素：1）三位長期合作、以科學為導向的創(chuàng)始人/高管；2）在MNC有豐富研發(fā)管理經驗的Roy Vagelos為公司的長期發(fā)展指明了方向；3）企業(yè)文化的包容性及團隊的穩(wěn)定性；4）通過與MNC合作實現(xiàn)重磅產品的商業(yè)化。

而這些因素的組合使再生元的成功很難被復制，比如論創(chuàng)始人的科學水平及格局，中國沒有任何一家公司能與再生元匹敵。此外，創(chuàng)始人如此長期的合作及團隊的高保留率，也在中國Biotech中很難找到。

在技術平臺維度，中國有數家做人IgG轉基因小鼠公司，目前已與再生元的Velocimmune平臺相當甚至有所超越，但是也必須承認，再生元的平臺是在2004-2009年搭建的，成為當時屈指可數的幾家人IgG轉基因小鼠公司之一，從而吸引了賽諾菲的合作。

但強如再生元，在近40年的發(fā)展后也面臨很多MNC共有的問題：

1、重磅產品后繼乏力

再生元管線上的兩款銷售百億美元的超級重磅產品Eylea及Dupixent均面臨競品的挑戰(zhàn)及專利懸崖。但從再生元現(xiàn)有管線來看，并沒有出現(xiàn)Eylea及Dupixent的下一代產品，顯示其戰(zhàn)略布局的缺陷。

曾被再生元寄予厚望的IL-33單抗（Itepekimab），于今年5月公布的兩項COPD三期臨床研究中，一項成功一項失敗，直接導致股價暴跌。

2、腫瘤免疫進展緩慢

再生元早年的布局主要集中在信號傳導靶點，在腫瘤免疫熱潮下也不能免俗的布局了PD-1及TCE，PD-1單抗（Cemiplimab）于2018年9月上市（2024年銷售12.2億美元），CD3/BCMA雙抗（Linvoseltamab）于2025年7月獲FDA批準上市，明顯落后于競爭對手。

其CD3/CD20雙抗（Odronextamab），于2024年3月首次向美國FDA提交上市申請，但因確證性試驗入組問題收到FDA的完整回應函（CRL），導致上市進程延遲。其美國上市申請在2025年再次因生產場地問題被拒，目前仍處于審批階段。

此外，再生元還有數款CD28 TCE目前處于臨床1/2期，仍需要一定時間才能實現(xiàn)臨床POC。

3. 錯失的ADC賽道

DS-8201引發(fā)的ADC熱潮讓再生元也坐不住了，在幾年前啟動了cMET-ADC項目（REGN5093-M114），選用cMET雙表位抗體連接微管抑制劑（圖3）。