近日，Ionis Pharmaceuticals宣布，其在嚴重高甘油三酯血癥（sHTG）患者中開展的關(guān)鍵性3期CORE和CORE2研究取得積極結(jié)果。分析顯示，其反義寡核苷酸（ASO）療法olezarsen可使患者的空腹甘油三酯相較安慰劑平均降低72%，急性胰腺炎事件減少85%！根據(jù)此積極結(jié)果，Ionis計劃在年底前向美國FDA提交補充新藥申請（sNDA）。
CORE（n=617）和CORE2（n=446）是全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗，旨在評估olezarsen治療sHTG成人患者的安全性和有效性。入組患者的甘油三酯水平≥500 mg/dL。參與者被隨機分配每4周接受一次50 mg或80 mg的olezarsen或安慰劑皮下注射，且在整個治療期間同時接受針對高甘油三酯的標準療法，治療持續(xù)12個月。
分析顯示，CORE和CORE2研究達到主要終點：在第6個月時，olezarsen與安慰劑比較均顯示出高統(tǒng)計學顯著性的空腹甘油三酯水平降低，經(jīng)安慰劑調(diào)整，接受80 mg與50 mg的劑量患者的甘油三酯水平分別平均降低72%與63%（p<0.0001）。
此外，研究還達到了急性胰腺炎事件減少的次要終點。與安慰劑相比，olezarsen使事件發(fā)生率顯著降低了85%（p=0.0002）。Ionis全球心血管研發(fā)高級副總裁Sam Tsimikas博士表示："這些是突破性數(shù)據(jù)，表明olezarsen是首個在sHTG患者中顯著減少急性胰腺炎事件的療法。"
Olezarsen顯示出良好的安全性和耐受性。各治療組的不良事件總體平衡，且olezarsen組嚴重不良事件的發(fā)生率低于安慰劑組。注射部位反應(yīng)（大多為輕度）是最常見的不良事件，在olezarsen組中發(fā)生更為頻繁。超過90%的完成CORE和CORE2研究的患者選擇進入開放標簽延長期研究。
Olezarsen是一種反義寡核苷酸療法，旨在抑制機體產(chǎn)生載脂蛋白C-III（apoC-III，一種在肝臟中產(chǎn)生的調(diào)節(jié)血液中TG代謝的蛋白）。美國FDA于2024年2月授予該療法孤兒藥資格和突破性療法認定（BTD），并在12月批準其用于作為飲食控制的輔助治療，以降低家族性乳糜微粒血癥綜合征成人患者的甘油三酯。
關(guān)于Ionis
三十年來，Ionis 始終致力于研發(fā)創(chuàng)新藥物，為重癥患者開創(chuàng)更美好的未來。目前，公司已有六款上市藥物，并在神經(jīng)科學、心血管疾病及其他高需求醫(yī)療領(lǐng)域構(gòu)建了領(lǐng)先的管線布局。作為 RNA 靶向藥物領(lǐng)域的先驅(qū)，Ionis 在推動 RNA 療法創(chuàng)新的同時，還不斷探索基因編輯等前沿技術(shù)。
資料來源：1.新聞資訊
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