昨日（9月24日），國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示顯示，復(fù)星醫(yī)藥旗下復(fù)星凱瑞（由復(fù)星凱特更名而來(lái)）提交的布瑞基奧侖賽注射液（Brexucabtagene autoleucel，研發(fā)代號(hào)：FKC889/KTE-X19）的新藥上市申請(qǐng)（NDA）已獲得受理。根據(jù)其臨床開(kāi)發(fā)進(jìn)度，業(yè)內(nèi)普遍推測(cè)此次申報(bào)的適應(yīng)癥為治療復(fù)發(fā)或難治性前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。≧/R B-ALL）的成人患者。
這是復(fù)星醫(yī)藥繼阿基侖賽注射液之后，在中國(guó)申報(bào)上市的第二款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，標(biāo)志著其在細(xì)胞治療領(lǐng)域的布局進(jìn)一步深化，也為歷經(jīng)多重治療失敗的白血病患者帶來(lái)了新的曙光。
B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）是一種侵襲性極強(qiáng)的血液惡性腫瘤。盡管兒童和青少年患者治愈率較高，但成人B-ALL，尤其是復(fù)發(fā)或難治性（R/R）B-ALL，預(yù)后極差。
這類患者對(duì)常規(guī)化療甚至靶向治療反應(yīng)不佳，生存期極短，傳統(tǒng)治療手段效果欠佳，異基因造血干細(xì)胞移植（allo-SCT）是唯一可能的根治手段，但許多患者或因年齡、合并癥、找不到合適配型等原因無(wú)法移植，或即使在移植后仍會(huì)復(fù)發(fā)。因此，R/R B-ALL成人患者存在著巨大且迫切的未滿足臨床需求。
布瑞基奧侖賽是一款靶向CD19抗原的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法。CD19是廣泛表達(dá)于B細(xì)胞（包括惡性B淋巴細(xì)胞）表面的特異性抗原，是理想的免疫治療靶點(diǎn)。
該療法屬于個(gè)體化定制療法，其過(guò)程是：從患者體內(nèi)采集T細(xì)胞，在體外通過(guò)基因工程技術(shù)，為T(mén)細(xì)胞裝上能夠精準(zhǔn)識(shí)別CD19的“導(dǎo)航頭”——嵌合抗原受體（CAR），再經(jīng)過(guò)擴(kuò)增后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。這些經(jīng)過(guò)“武裝”的CAR-T細(xì)胞就像一支精準(zhǔn)的生物導(dǎo) 彈部隊(duì)，能夠在患者體內(nèi)大量增殖，并特異性地識(shí)別并清除表達(dá)CD19的腫瘤細(xì)胞，從而達(dá)到治療甚至治愈癌癥的目的。
需要指出的是，布瑞基奧侖賽并非一款新藥，它由吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma公司研發(fā)，此前已在美國(guó)、歐盟、加拿大等地獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）和R/R B-ALL。復(fù)星醫(yī)藥通過(guò)其與Kite的合資公司復(fù)星凱瑞，擁有該產(chǎn)品在中國(guó)大陸、中國(guó)香港及中國(guó)澳門(mén)的開(kāi)發(fā)權(quán)和商業(yè)化權(quán)。
中國(guó)橋接研究數(shù)據(jù)支撐
本次上市申請(qǐng)主要基于一項(xiàng)在中國(guó)開(kāi)展的單臂、多中心、II期橋接注冊(cè)臨床研究的積極結(jié)果。該研究旨在評(píng)估布瑞基奧侖賽在中國(guó)R/R B-ALL成人患者中的療效和安全性。
截至2024年10月28日的數(shù)據(jù)顯示，在28例接受回輸?shù)幕颊咧?，?jīng)過(guò)中位8.1個(gè)月的隨訪，完全緩解/伴不完全血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR/CRi）率達(dá)到了78.6%。這意味著近八成的晚期患者在傳統(tǒng)治療無(wú)效后，通過(guò)該療法實(shí)現(xiàn)了腫瘤的深度清除。所有產(chǎn)生應(yīng)答的患者，其微小殘留?。∕RD）檢測(cè)結(jié)果均為陰性（100%）。MRD陰性是評(píng)估白血病治療深度的金標(biāo)準(zhǔn)，意味著用更精密的方法也檢測(cè)不到癌細(xì)胞殘留，與更長(zhǎng)的生存期和更低的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)密切相關(guān)。
盡管中位隨訪時(shí)間尚短，但中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）和總生存期（OS）均尚未達(dá)到，提示其療效可能具有持久性。參考其國(guó)際III期ZUMA-3研究的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)，在R/R B-ALL患者中顯示了接近兩年的中位OS，部分患者可獲得長(zhǎng)期生存。
安全性方面，在中國(guó)人群中的數(shù)據(jù)表明，其安全性特征與全球數(shù)據(jù)一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。
這些數(shù)據(jù)強(qiáng)有力地證明了布瑞基奧侖賽在中國(guó)R/R B-ALL患者中同樣具有卓越的療效和可管理的安全性。
CAR-T賽道復(fù)星雙星閃耀
在中國(guó)CAR-T治療領(lǐng)域，復(fù)星醫(yī)藥憑借其先發(fā)優(yōu)勢(shì)和持續(xù)引進(jìn)，已建立起領(lǐng)先地位。
復(fù)星醫(yī)藥首 款CAR-T產(chǎn)品阿基侖賽注射液（Yescarta?）已于2021年獲批用于治療大B細(xì)胞淋巴瘤，在國(guó)內(nèi)積累了豐富的商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)和市場(chǎng)聲譽(yù)。
本次申報(bào)產(chǎn)品的布瑞基奧侖賽有望成為復(fù)星第二款商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品，并可能成為國(guó)內(nèi)第二款獲批用于治療成人R/R B-ALL的CAR-T產(chǎn)品。
主要競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手為藥明巨諾的瑞基奧侖賽（Relma-cel）已獲批用于R/R B-ALL；合源生物的納基奧侖賽注射液是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用于治療成人R/R B-ALL的CAR-T產(chǎn)品；科濟(jì)藥業(yè)的CT041專注于實(shí)體瘤，靶點(diǎn)不同。其他本土企業(yè)的CD19 CAR-T也多集中于淋巴瘤領(lǐng)域。因此，布瑞基奧侖賽在成人R/R B-ALL這一細(xì)分賽道具備明顯的先發(fā)優(yōu)勢(shì)。
復(fù)星醫(yī)藥布瑞基奧侖賽注射液的上市申請(qǐng)獲受理，不僅僅是復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)品管線的一次簡(jiǎn)單擴(kuò)充，更是將全球先進(jìn)的癌癥治療技術(shù)引入中國(guó)，用于攻克一個(gè)極其兇險(xiǎn)且缺乏有效療法的疾病領(lǐng)域。
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