2018年11月30日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)艾美賽珠單抗(Emicizumab)上市，適應(yīng)癥存凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者，屬于罕見病用藥，藥物審評(píng)走優(yōu)化審評(píng)程序，簡(jiǎn)化上市要求。
截至12月09日，已有包括艾美賽珠單抗、Palbociclib在內(nèi)多款藥物通過簡(jiǎn)化審評(píng)程序加速上市。明顯提高國(guó)內(nèi)罕見病及臨床急需藥物的可及性。筆者將在此篇文章更新第一批臨床急需新藥審評(píng)進(jìn)展。
一． 第一批臨床急需新藥審評(píng)進(jìn)度更新
2018年11月01日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審評(píng)中心發(fā)布公告--《關(guān)于發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，40個(gè)品種名單按程序?qū)ν夤迹?strong>名單中藥物可通過專門通道加快審評(píng)，尚未申報(bào)的品種，可直接提出上市申請(qǐng)。
1個(gè)月后，筆者特地更新了名單中審評(píng)審批進(jìn)度，其中多款藥物已經(jīng)獲批上市或?qū)⒁@批。
例如上表中，吉利德丙肝DAAs藥物索非布韋雷迪帕韋，商品名Harvoni，已經(jīng)獲批上市；Actelion肺動(dòng)脈高壓藥物Selexipag處于在審批，也將于近期獲批。
二．8款罕見病/臨床急需藥物火速上市
隨著優(yōu)先審評(píng)通道和簡(jiǎn)化審評(píng)程序的持續(xù)推進(jìn)，筆者搜集了8款通過該程序在中國(guó)獲批上市的藥物，絕大多數(shù)藥物以國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)提出免做進(jìn)口臨床試驗(yàn)的注冊(cè)申請(qǐng)，藥物進(jìn)入中的時(shí)間大大縮短，這當(dāng)然提高了罕見病藥物和臨床急需藥物的可及性。
這其中，罕見病藥物依庫(kù)珠單抗的上市更為迅速，2018年09月04日，國(guó)家局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗 進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，審評(píng)審批僅用440天，該藥物的批準(zhǔn)上市具有重要意義，該藥物值得關(guān)注的點(diǎn)：
1.豁免注冊(cè)臨床
2.無中國(guó)人群臨床數(shù)據(jù)
3.成人和兒童適應(yīng)癥同時(shí)獲批
4.有條件批準(zhǔn)+上市后評(píng)價(jià)
這類藥物雖是罕見病藥物，無任何中國(guó)人群臨床數(shù)據(jù)。
第一批臨床急需藥物名單中：
已在/正在中國(guó)開展國(guó)家多中心臨床試驗(yàn)的有6款：
藥物未來在中國(guó)的上市將會(huì)進(jìn)一步提速。
尚未在中國(guó)有任何申報(bào)記錄的：
國(guó)家藥品監(jiān)督管理局繼續(xù)加快境外已上市新藥在我國(guó)進(jìn)口注冊(cè)的速度，對(duì)治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評(píng)程序，簡(jiǎn)化上市要求，明顯提高藥物可及性。有條件批準(zhǔn)+上市后審評(píng)模式越來越多應(yīng)用在罕見病藥物中后，應(yīng)該著力加大這種模式的上市后監(jiān)需，積極控制藥物早期用藥風(fēng)險(xiǎn)并強(qiáng)力推進(jìn)藥物進(jìn)行上市后評(píng)估和審評(píng)，昂貴的罕見病用藥上市后再補(bǔ)做臨床試驗(yàn)，這很困難；另外，罕見病用藥可及之后，仍舊價(jià)格昂貴，這也是罕見病藥物可以忽略中國(guó)市場(chǎng)的原因，如何在有效提高可及性后，合理控制或是增加患者的支付能力，創(chuàng)新支付方式，這同樣是一個(gè)值得關(guān)注的問題。
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